云頂新耀宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理Nefecon用于治療原發(fā)性IgA腎病的新藥上市許可申請(qǐng)

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作者：云頂新耀來源：美通社

2022-11-15

云頂新耀（HKEX 1952.HK）今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理Nefecon（美國(guó)商品名：TARPEYO?，歐盟商品名：Kinpeygo?）的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA），用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）成人患者。

云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注于創(chuàng)新藥開發(fā)及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞太市場(chǎng)尚未被滿足的醫(yī)療需求，今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理Nefecon（美國(guó)商品名：TARPEYO^®，歐盟商品名：Kinpeygo^®）的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA），用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）成人患者。Nefecon新藥上市許可申請(qǐng)的受理，標(biāo)志著在為中國(guó)原發(fā)性IgA腎病患者提供該疾病首創(chuàng)療法上，云頂新耀又邁進(jìn)了重要一步。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2020年12月將Nefecon納入突破性治療（BTD）品種。

云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“Nefecon是全球50年來首款針對(duì)IgA腎病的治療藥物，而在中國(guó)，慢性腎病是嚴(yán)重威脅公眾健康的疾病之一，約有500萬人受IgA腎病困擾。Nefecon是我們腎病產(chǎn)品組合中的主打候選產(chǎn)品，此次新藥上市許可申請(qǐng)受理是這一創(chuàng)新藥物在國(guó)內(nèi)邁向成功上市的重要里程碑。Nefecon是云頂新耀商業(yè)化的重點(diǎn)產(chǎn)品之一，我們期待在監(jiān)管部門的支持下，盡快將這一疾病首創(chuàng)的創(chuàng)新療法帶給急需治療的中國(guó)患者。”

云頂新耀于今年4月份公布中國(guó)人群亞組在接受Nefecon治療9個(gè)月后，蛋白尿下降和穩(wěn)定腎小球?yàn)V過率（eGFR）的結(jié)果與關(guān)鍵性全球3期臨床研究 NefIgArd A部分的主要結(jié)果一致。2020年11月，NefIgArd 試驗(yàn)A部分的主要結(jié)果顯示達(dá)到了研究預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)。2022年10月，A部分研究結(jié)果在《Kidney International》雜志全文發(fā)表。結(jié)果顯示：在維持穩(wěn)定RAS阻斷劑治療的基礎(chǔ)上，治療9個(gè)月后，Nefecon組的尿蛋白肌酐比（UPCR）與安慰劑組相比降低了27% (P = 0.0003) ，Nefecon組和安慰劑組的UPCR較基線值分別減少31%和5%。在腎功能保護(hù)方面，治療9個(gè)月后，Nefecon組的eGFR維持穩(wěn)定，較基線僅下降0.17ml/min/1.73 m2，而安慰劑組的eGFR下降4.04 ml/min/1.73 m2。Nefecon組的eGFR治療獲益達(dá)到3.87 ml/min/1.73 m2，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P = 0.0014)。在安全性方面，Nefecon耐受性良好，未發(fā)生嚴(yán)重的感染相關(guān)不良事件。

基于腎病領(lǐng)域巨大的未被滿足的臨床需求，Nefecon成為云頂新耀管線開發(fā)的重點(diǎn)產(chǎn)品之一。在腎病治療領(lǐng)域，除了擁有Nefecon這一臨床開發(fā)后期的主打產(chǎn)品外，云頂新耀的另一款候選產(chǎn)品EVER001于今年9月獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局對(duì)其1b期臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)的批準(zhǔn)。EVER001是新一代共價(jià)可逆的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，正在開發(fā)用于治療腎小球疾病。公司內(nèi)部研發(fā)團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)開展針對(duì)腎病的創(chuàng)新藥物研發(fā)，現(xiàn)有多個(gè)腎病研發(fā)項(xiàng)目正處于臨床前階段，其中進(jìn)展最快的一款針對(duì)腎小球腎病的候選藥物預(yù)計(jì)將在未來兩年內(nèi)提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

關(guān)于Nefecon

Nefecon 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，成為目前全球首個(gè) IgA 腎病的靶向治療藥物，用于具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的成人原發(fā)性 IgA 腎病，降低蛋白尿水平。Nefecon是布地奈德的創(chuàng)新口服靶向遲釋制劑，而布地奈德是一種具有強(qiáng)糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過代謝程度極高。Nefecon專為 IgA 腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德 4mg ，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無損地到達(dá)回腸，每粒Nefecon膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回腸末端的黏膜B 細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），從而減少誘發(fā) IgA 腎病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗體（ Gd-IgA1 ）產(chǎn)生，進(jìn)而在發(fā)病機(jī)制上游階段治療 IgA 腎病。2019 年 6 月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化 Nefecon的權(quán)利。該協(xié)議于 2022 年 3 月擴(kuò)展，將韓國(guó)納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。

關(guān)于IgA腎病

IgA 腎病是導(dǎo)致慢性腎臟病（ CKD ）和腎功能衰竭的主要病因，是一種與進(jìn)行性腎損傷相關(guān)的慢性、進(jìn)行性自身免疫性疾病。IgA 腎病患者的主要特點(diǎn)是存在循環(huán)和腎小球免疫復(fù)合物。該免疫復(fù)合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗體直接作用于鉸鏈區(qū)域的 O- 聚糖）和 C3 。IgA 腎病進(jìn)展會(huì)伴發(fā)腎小球硬化、腎間質(zhì)纖維化、腎功能不全、蛋白尿和高血壓。其中 50% 的 IgA 腎病患者在 30 年內(nèi)會(huì)進(jìn)展為終末期腎?。?ESRD ）。 ESRD 的標(biāo)準(zhǔn)治療是透析或腎移植，這給患者造成了巨大的健康經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并顯著影響生活質(zhì)量。目前中國(guó)尚無獲批治療IgA腎病的藥物。

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