開拓新型癌癥療法的商業(yè)階段制藥企業(yè)Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）和國際私營制藥公司美納里尼集團（以下簡稱"美納里尼"）11月5日宣布，歐盟委員會已授予selinexor孤兒藥產(chǎn)品認定，用于治療骨髓纖維化（MF）。Selinexor于2022年5月獲美國食品藥品管理局（FDA）授予MF孤兒藥資格。Karyopharm公司目前正在對selinexor這個同類首 款XP01抑制劑進行評估，分別作為單藥用于先前接受過治療的MF患者，以及與ruxolitinib作為聯(lián)合用藥用于從未接受過治療的患者。2021年12月，Karyopharm和美納里尼簽署了獨家許可協(xié)議，由美納里尼負責NEXPOVIO®在歐洲經(jīng)濟區(qū)、英國和瑞士、獨聯(lián)體國家、土耳其和拉丁美洲針對所有當前和未來適應癥的商業(yè)化。美納里尼的全資子公司Stemline Therapeutics B.V.正在主導該藥品在歐洲的各項商業(yè)化舉措。
Karyopharm首席醫(yī)學官Reshma Rangwala博士表示："我們對EC授予selinexor治療骨髓纖維化的孤兒藥資格感到非常高興。繼最近獲得FDA授予孤兒藥資格之后，此次認定繼續(xù)強調(diào)了在這種極其嚴重疾病的治療中，對selinexor這樣具有新穎作用機制的藥物有著尚未得到滿足的巨大需求。我們的臨床計劃仍在順利推進，我們期待著selinexor在治療MF方面的持續(xù)發(fā)展。"
美納里尼EMEA地區(qū)醫(yī)學事務腫瘤學部門負責人Olivia del Puerto（MD LMS）表示："骨髓纖維化是一種難治型復雜骨髓疾病，治療方案有限，我們致力于通過與Karyopharm公司的合作為患者提供新的治療方法。在取得積極研究結果和監(jiān)管部門批準之后，selinexor有望用于歐洲骨髓纖維化患者，我們對此感到十分振奮。"
關于EMA孤兒藥資格
歐盟（EU）的孤兒藥資格由歐盟委員會根據(jù)歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥品委員會的積極評估意見而授予。EMA孤兒藥資格所面向的企業(yè)是針對影響歐盟萬分之五以下人口的威脅生命或慢性致衰性疾病而進行藥物開發(fā)的公司。符合EMA孤兒藥品指定標準的藥品有資格享受財政和監(jiān)管方面的鼓勵條件，包括產(chǎn)品獲批后在歐盟10年的市場專營權、降低相關費用和獲得集中營銷授權。
關于MF
MF是一種罕見的骨髓癌，會破壞人體正常制造血細胞。該病會造成廣泛的骨髓疤痕，導致嚴重貧血，從而導致虛弱和疲勞。骨髓瘢痕還會導致血小板數(shù)量減少，從而增加出血的風險。MF對男性和女性的影響程度相當，可在任何年齡發(fā)病，但通常為50歲或更年長人群。根據(jù)美國罕見病組織（NORD）的數(shù)據(jù)，該病在美國的發(fā)病率估計為每10萬人中有1.5例；而相關研究顯示，該病在北歐國家的發(fā)病率估計為每10萬人中有0.5例。1
關于NEXPOVIO®（selinexor）
NEXPOVIO®在美國以XPOVIO®名稱上市，已被歐盟委員會批準用于以下腫瘤適應癥：(i)聯(lián)合地塞米松治療相關多發(fā)性骨髓瘤的成人患者，即至少接受過四種既往療法，并且其疾病對于至少兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調(diào)節(jié)劑和一種抗CD38單克隆抗體是難治性的，并在最后一次治療中顯示疾病出現(xiàn)發(fā)展的患者；(ii)聯(lián)合硼替佐米和地塞米松聯(lián)合治療既往至少接受過一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。NEXPOVIO®的營銷授權適用于歐盟成員國以及冰島、列支敦士登、挪威和北愛爾蘭。NEXPOVIO自2022年10月1日起在德國銷售。
NEXPOVIO是同類首 創(chuàng)的口服核輸出蛋白1（XPO1）抑制劑。NEXPOVIO可通過選擇性地結合和抑制核輸出蛋白"exportin 1"（XPO1，也稱為CRM1）來發(fā)揮作用。NEXPOVIO可阻斷腫瘤抑制蛋白、生長調(diào)節(jié)蛋白和抗炎蛋白的核輸出，讓這些蛋白在細胞核中積累，并增強其在細胞中的抗癌活性。這些蛋白質(zhì)的強制核保留可以抑制大量的致癌途徑，而這些途徑如果不加以抑制，將會使DNA嚴重受損的癌細胞繼續(xù)無限制地生長和分裂。
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