Etripamil鼻噴霧劑治療陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）患者的全球3期RAPID臨床試驗取得積極成果

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作者：藥渡發(fā)布來源：藥渡

2022-10-21

2022年10月17日，Milestone藥業(yè)宣布了該公司etripamil全球3 期 RAPID 臨床試驗的陽性療效和安全性數(shù)據(jù)。etripamil是該公司一款在研的鈣通道阻滯劑，用于治療陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）患者。

● RAPID試驗達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的終點，PSVT患者自行應(yīng)用etripamil 30分鐘內(nèi)轉(zhuǎn)復(fù)率為64.3%，安慰劑組為31.2%（HR=2.62，p<0.001）

● 安全性和耐受性數(shù)據(jù)與之前研究保持一致，共同支持PSVT患者院外自行應(yīng)用Etripamil

● 匯總分析顯示PSVT患者自行應(yīng)用etripamil治療顯著減少了患者額外醫(yī)療干預(yù)和急診就診的數(shù)量

● Milestone公司計劃在2023年年中向美國FDA提交新藥上市申請

2022年10月17日，Milestone藥業(yè)（納斯達(dá)克股票代碼：MIST），一家專注于創(chuàng)新心血管藥物開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司，宣布了該公司etripamil全球3 期 RAPID 臨床試驗的陽性療效和安全性數(shù)據(jù)。etripamil是該公司一款在研的鈣通道阻滯劑，用于治療陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）患者。

佐治亞州亞特蘭大皮埃蒙特心臟研究所心律失常研究和教育中心主任Bruce Stambler醫(yī)學(xué)博士表示：“對患者來說，PSVT具有不可預(yù)測的破壞性疾病負(fù)擔(dān)，目前的干預(yù)措施僅限于昂貴且復(fù)雜的急癥護(hù)理方式。

我對RAPID試驗結(jié)果感到非常鼓舞，它表明和安慰劑患者相比，使用etripamil的患者顯著地更多轉(zhuǎn)復(fù)為正常竇性心律，在不需要醫(yī)療監(jiān)護(hù)的情況下沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的不良事件。這些試驗數(shù)據(jù)進(jìn)一步印證了etripamil 具有為患者帶來臨床獲益的潛力，并為治療醫(yī)生提供重要和有價值的治療手段。”

Milestone總裁兼首席執(zhí)行官Joseph Oliveto先生表示：“今天對Milestone公司和PSVT患者而言是一個重要里程碑，如果etripamil獲得批準(zhǔn)，我們相信etripamil 將使患者具有自我控制病情的能力，并通過減少急診就醫(yī)等原因為醫(yī)療保健體系提供價值。

我們期待與美國食品和藥物管理局 (FDA) 合作，使這一疾病自我管理的首創(chuàng)療法早日問世。我謹(jǐn)代表Milestone公司誠摯感謝參與RAPID試驗的所有患者、照護(hù)人員和專業(yè)醫(yī)生。”

RAPID是一項多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗，在北美和歐洲的臨床中心入組了 706 名患者。患者以 1:1 的比例在沒有醫(yī)學(xué)監(jiān)護(hù)情況下隨機(jī)分配到etripamil或安慰劑鼻噴霧劑組。為了最大限度地發(fā)揮etripamil的治療潛力，在10分鐘內(nèi)癥狀沒有緩解的患者被指導(dǎo)自行重復(fù)服用研究藥物。RAPID試驗達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的終點，PSVT患者自行應(yīng)用etripamil 30分鐘內(nèi)轉(zhuǎn)復(fù)率為64.3%，安慰劑組為31.2%（HR=2.62，p<0.001）; 此外，與安慰劑相比，etripamil組患者的轉(zhuǎn)復(fù)時間顯著縮短（Etripamil組患者的轉(zhuǎn)復(fù)時間比安慰劑組快三倍），且持續(xù)在整個觀察期內(nèi)。

安全性和耐受性數(shù)據(jù)與之前研究保持一致，共同支持PSVT患者院外自行應(yīng)用etripamil。最常見的隨機(jī)治療期出現(xiàn)的不良事件 (RTEAE)，即研究藥物給藥后 24 小時內(nèi)發(fā)生的不良事件 (AE)，與鼻腔給藥部位有關(guān)。總體而言，大多數(shù)報告的RTEAE為輕度（68%）至中度（31%），沒有與etripamil相關(guān)的嚴(yán)重不良事件報告，截至目前，etripamil整體PSVT臨床計劃已包含1600多名患者接受了etripamil （劑量≥70毫克）。

對NODE-301和RAID研究進(jìn)行匯總分析顯示PSVT患者自行應(yīng)用etripamil治療顯著減少了患者額外醫(yī)療干預(yù)和急診就診的數(shù)量。

RAPID 全球3期臨床試驗的全部結(jié)果計劃將在未來的醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)會議上公布，并提交給同行評審的醫(yī)學(xué)期刊發(fā)表。

正如之前所披露的，Milestone公司相信RAPID試驗結(jié)果以及已經(jīng)完成的 NODE-301試驗數(shù)據(jù)可以滿足etripamil治療PSVT患者新藥上市申請的療效要求。公司將繼續(xù)在開放標(biāo)簽 NODE-303安全試驗中招募患者，并與藥監(jiān)機(jī)構(gòu)溝通，預(yù)計在 2023 年中期提交新藥上市申請。

關(guān)于陣發(fā)性室上性心動過速(PSVT)

陣發(fā)性室上性心動過速 (PSVT) 是一種影響大約 200 萬美國人的疾病，其特征是心跳突然開始和停止的間歇性發(fā)作。室上性心動過速 (SVT) 的發(fā)作通常與心悸、出汗、胸悶或疼痛、氣短、突然疲勞、頭暈或頭暈、昏厥和焦慮等癥狀相關(guān)。某些靜脈注射藥物，包括腺苷、β-受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑，長期以來一直用于 PSVT 的急性治療。但這些藥物必須在醫(yī)療監(jiān)護(hù)下使用，通常是在急診室或其他急癥護(hù)理情況下。

關(guān)于Etripamil

Etripamil 是一種新的化學(xué)實體，是Milestone的主要研究產(chǎn)品。它是一種新型的鈣通道阻滯劑，旨在為發(fā)作性心血管疾病患者提供一種快速起效的療法。作為一種由患者自行給藥的鼻噴霧劑，etripamil具有改變當(dāng)前患者治療體驗的潛力，從急診治療轉(zhuǎn)為院外治療。Milestone 正在開展一項針對 etripamil 的綜合開發(fā)計劃，目前正在進(jìn)行治療陣發(fā)性室上性心動過速(PSVT) 的 3 期試驗和治療快速心室率房顫（ AFib-RVR ）的 2 期概念驗證試驗。

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