19款1類(lèi)新藥獲批臨床，多款First-in-class新藥國(guó)內(nèi)獲批臨床！禮來(lái)、諾華、步長(zhǎng)…

       藥智數(shù)據(jù)顯示，本期（9月9日至9月16日）有37項(xiàng)新藥申請(qǐng)獲得臨床試驗(yàn)?zāi)J(rèn)許可，涉及13款國(guó)產(chǎn)新藥，10款進(jìn)口新藥；另有30個(gè)品種（53個(gè)受理號(hào)）臨床申請(qǐng)獲CDE承辦受理，更多動(dòng)態(tài)如下：

       新藥臨床申請(qǐng)·新獲批

       本期，37項(xiàng)新藥申請(qǐng)獲得臨床試驗(yàn)?zāi)J(rèn)許可，涉及13款國(guó)產(chǎn)新藥，10款進(jìn)口新藥。獲批臨床的創(chuàng)新藥涉及多款小分子創(chuàng)新藥、單抗、雙抗、融合蛋白、干細(xì)胞療法等，適應(yīng)癥涵蓋多種腫瘤、疼痛、黃斑變性、細(xì)菌感染、心肌梗死、腦卒中、自身免疫性疾病、血友病、帕金森病、肥胖等。

       1.STC007注射液

       該藥是陽(yáng)光諾和子公司諾和晟泰通過(guò)應(yīng)用計(jì)算機(jī)輔助藥物分子設(shè)計(jì)(CADD)與經(jīng)驗(yàn)分子結(jié)構(gòu)改造(SAR)相結(jié)合手段，開(kāi)發(fā)的一款化學(xué)1類(lèi)新藥，擬用于治療術(shù)后疼痛。 STC007注射液對(duì)κ阿 片樣物質(zhì)(KOR)受體具有較強(qiáng)結(jié)合力，且在3種嚙齒類(lèi)動(dòng)物疼痛模型中表現(xiàn)出良好的鎮(zhèn)痛效果，毒理學(xué)研究中未見(jiàn)明顯的不良反應(yīng)，展現(xiàn)了良好的成藥性和安全性，且無(wú)明顯成癮性風(fēng)險(xiǎn)。

       2.RG002片

       該藥是凌濟(jì)生物開(kāi)發(fā)的新一代抗肝膽腫瘤耐藥新藥泛FGFR1-4 不可逆抑制劑，擬用于惡性腫瘤的治療，包括但不限于伴有FGF/FGFR基因改變的晚期膽管癌、肝細(xì)胞癌、尿路上皮癌等。

       3.BGC1201片

       該藥是博瑞醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款小分子創(chuàng)新藥，擬用于晚期實(shí)體瘤的治療。此次為該項(xiàng)目首次獲批臨床。據(jù)悉，BGC1201是 RTK-RAS-MAPK 信號(hào)通路靶向藥物，兼具靶向腫瘤生長(zhǎng)和腫瘤免疫的雙重機(jī)制，BGC1201對(duì) RAS-ERK 信號(hào)通路有調(diào)控作用，在調(diào)節(jié)腫瘤細(xì)胞存活和生長(zhǎng)中發(fā)揮重要作用。此外，BGC1201作用位點(diǎn)處于PD1等免疫檢查點(diǎn)下游，介導(dǎo)腫瘤免疫逃逸信號(hào)。

       4.YZJ-4729酒石酸鹽注射液

       該藥是揚(yáng)子江藥業(yè)全資子公司上海海雁醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款1類(lèi)小分子創(chuàng)新藥，靶點(diǎn)未知，本次獲批臨床，擬用于需要使用靜脈注射阿 片類(lèi)藥物的成人患者急性疼痛。藥智數(shù)據(jù)顯示，目前海雁醫(yī)藥申報(bào)臨床1類(lèi)新藥已有7款，包括YZJ-0318 馬來(lái)酸鹽片、YZJ-0673馬來(lái)酸鹽片、YZJ-1495鹽酸鹽膠囊、YZJ-2440馬來(lái)酸鹽片、YZJ-3058片、YZJ-5053片以及YZJ-4729酒石酸鹽注射液。

       5.EVER001膠囊

       EVER001（又名XNW1011）是信諾維自主研發(fā)的新一代共價(jià)可逆的BTK抑制劑。2021年9月，信諾維、中國(guó)抗體制藥與云頂新耀宣布達(dá)成全球獨(dú)家合作協(xié)議，將XNW1011（SN1011）全球范圍的腎 臟疾病領(lǐng)域開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利授權(quán)給云頂新耀。本次EVER001膠囊獲批臨床適應(yīng)癥為以蛋白尿?yàn)樘卣鞯哪I小球疾病。

       6.Tinlarebant 片

       Tinlarebant (LBS-008) 是倍亮生技的主要候選產(chǎn)品，是一種口服的非維甲酸類(lèi) RBP4 小分子拮抗劑，每日口服一次，可以減少和維持維生素A（視黃醇）向眼睛的輸送，以減少有毒維生素A副產(chǎn)物在眼組織中的積累。LBS-008曾獲得FDA授予孤兒藥認(rèn)證（ODD）、兒科罕見(jiàn)疾病認(rèn)證（RPD），快速審查認(rèn)定，以及歐盟EMA授予的ODD。本次Tinlarebant在國(guó)內(nèi)獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用于治療青少年遺傳性黃斑變性疾?。⊿targardt ?。?。

       7.注射用XNW4107

       該藥是信諾維醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的新一代β-內(nèi)酰胺酶類(lèi)廣譜抗耐藥菌藥物，專(zhuān)門(mén)針對(duì)細(xì)菌耐藥挑戰(zhàn)而設(shè)計(jì)。本次批準(zhǔn)開(kāi)展3期臨床，擬開(kāi)發(fā)與亞胺培南/西司他丁鈉聯(lián)合用于革蘭陰性菌引起的醫(yī)院獲得性細(xì)菌性肺炎（HABP）和呼吸機(jī)相關(guān)性細(xì)菌性肺炎（VABP）。值得一提的是，今年4月該3期臨床方案也已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)。此前XNW4107還曾獲得FDA授予的合格傳染病產(chǎn)品資格（QIDP）和快速通道資格。

       8.注射用ZKLJ02

       該藥是龍津藥業(yè)開(kāi)發(fā)的一款化學(xué)1類(lèi)創(chuàng)新藥，本次獲批臨床，用于急性缺血性腦卒中， 改善神經(jīng)功能缺損。

       9.BC008-1A注射液

       該藥是步長(zhǎng)制藥開(kāi)發(fā)的一款特異性靶向 PD-1 和 TIGIT 的雙抗藥物，目前國(guó)內(nèi)外尚無(wú)同類(lèi)雙靶點(diǎn)藥物批準(zhǔn)上市。本次獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為晚期實(shí)體瘤。這是繼HER2/CD3雙抗注射液BC004后，步長(zhǎng)制藥今年第二款步入臨床階段的創(chuàng)新生物藥。

       10.伊立珠單抗注射液

       伊立珠單抗（Itolizumab）是由Biocon Biopharmaceuticals開(kāi)發(fā)的一款全球首 創(chuàng)CD6單克隆抗體藥物。該藥已于2013年在印度獲批上市，并先后于2013年和2020年獲批銀屑病和新冠病毒適應(yīng)癥。百泰生物目前已提交3項(xiàng)針對(duì)伊立珠單抗的臨床申請(qǐng)，均獲得臨床默認(rèn)許可，適應(yīng)癥分別為：急性移植物抗宿主病、病毒 性肺炎引發(fā)的中重度急性呼吸窘迫綜合征、合并間質(zhì)性肺病抗MDA5抗體陽(yáng)性皮肌炎。

       11.RY_SW01細(xì)胞注射液

       該藥是由睿源生物申報(bào)的一款異體間充質(zhì)干細(xì)胞藥物，擬開(kāi)發(fā)治療活動(dòng)性狼瘡腎炎。今年6月，睿源生物與江蘇省人民醫(yī)院合作的“注射用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）治療難治性狼瘡腎炎的安全性、耐受性、療效探索的單中心臨床研究”臨床試驗(yàn)已在江蘇省人民醫(yī)院完成首例受試患者給藥入組，初步結(jié)果顯示，RY_SW01細(xì)胞注射液具有良好的安全性。

       12.人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液

       該藥是上海泉生生物開(kāi)發(fā)的一款人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，研發(fā)代號(hào)ASCP04。目前已有3項(xiàng)適應(yīng)癥獲得臨床默認(rèn)許可，分別為，輕至中度急性呼吸窘迫綜合征（ARDS），強(qiáng)直性脊柱炎，Ⅱ度燒傷，還有一項(xiàng)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)尚在審評(píng)審批中。

       13.TNO155

       該藥是諾華開(kāi)發(fā)的一款First-in-class選擇性、變構(gòu)、口服SHP2抑制劑，同時(shí)也是首 個(gè)進(jìn)入臨床的SHP2抑制劑，是在高通量篩選出的先導(dǎo)化合物SHP836的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步優(yōu)化得到的，具有理想的成藥性，例如：高滲透性、高溶解度、不抑制CYP450、理想的臨床前PK參數(shù)。本次TNO155在國(guó)內(nèi)獲批臨床，擬用于晚期實(shí)體瘤。

       14.LTT462

       該藥是諾華開(kāi)發(fā)的一款ERK激酶抑制劑，目前全球尚無(wú)ERK激酶抑制劑獲批上市，進(jìn)展較快的項(xiàng)目包括BioMed Valley Discoveries開(kāi)發(fā)的優(yōu)立替尼、禮來(lái)開(kāi)發(fā)的LY3214996、諾華開(kāi)發(fā)的LTT462。

       15.TAK-981 注射液

       TAK-981注射液（subasumstat）是武田制藥開(kāi)發(fā)的一款類(lèi)泛素蛋白修飾小分子（SUMO）抑制劑。目前，TAK-981正在多種實(shí)體瘤和血液腫瘤中開(kāi)展1/2期臨床研究。在中國(guó)，該藥曾獲批在轉(zhuǎn)移性或局部晚期實(shí)體腫瘤和血液系統(tǒng)惡性腫瘤成年患者中開(kāi)展臨床研究。本次該藥獲批臨床的適應(yīng)癥為：聯(lián)合利妥昔單抗用于治療CD20陽(yáng)性的復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤患者。

       16.BIIB122

       BIIB122 (DNL151) 是一款潛在first-in-class的LRRK2小分子抑制劑，目前正在海外開(kāi)展治療帕金森病的3期臨床試驗(yàn)。2020年，渤健與Denali Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)超10億美元的合作，從而獲得合作開(kāi)發(fā)和共同商業(yè)化BIIB122的權(quán)益。本次BIIB122在國(guó)內(nèi)獲批臨床，適應(yīng)癥為用于治療帕金森病。

       17.Selatogrel注射液

       該藥是一種高效、高選擇性、可逆的P2Y12受體拮抗劑，起效快，作用時(shí)間短。本在國(guó)內(nèi)獲得臨床默認(rèn)許可，擬用于有急性心肌梗死（AMI）病史的成人患者AMI的入院前治療。

       18.TAR-200

       該藥由TARIS公司專(zhuān)有的膀胱癌新型靶向藥物遞送技術(shù)“TARIS技術(shù)”開(kāi)發(fā)，可在膀胱內(nèi)持續(xù)數(shù)周連續(xù)釋放化療藥物吉西他濱。在美國(guó)，F(xiàn)DA已授予TAR-200快速通道資格，用于治療不適合根治性療法的肌肉浸潤(rùn)性膀胱癌（MIBC）患者。2019年12月，強(qiáng)生收購(gòu)TARIS，將TAR-200收入囊中。本次TAR-200在中國(guó)獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)，與強(qiáng)生的PD-1單抗Cetrelimab聯(lián)用，適用于未接受過(guò)BCG治療的高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者的治療。

       19.Tirzepatide注射液

       替爾泊肽（Tirzepatide）是一款GIP/GLP-1受體雙重激動(dòng)劑，是一款First-in-class藥物，于2022年5月首次獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療2型糖尿病。在中國(guó)，Tirzepatide注射液2型糖尿病適應(yīng)癥上市申請(qǐng)已于本月早些時(shí)候獲得CDE受理。本次Tirzepatide注射液新適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)獲批臨床，用于成人超重和肥胖者的藥物干預(yù)治療，降低其主要心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)，減少2型糖尿病發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)和改善腎 臟結(jié)局。 

       20.Modakafusp Alfa注射液 (TAK-573)

       TAK-573是武田制藥與梯瓦（Teva）合作開(kāi)發(fā)的一款潛在First-in-class免疫靶向減毒細(xì)胞因子。據(jù)悉，TAK-573不但能夠直接殺死癌細(xì)胞，而且能夠激活CD8陽(yáng)性T細(xì)胞。此外，CD38的特異性和干擾素α2b分子與受體結(jié)合親和力的減弱，顯著降低了該產(chǎn)品脫靶結(jié)合風(fēng)險(xiǎn)和發(fā)生毒 性的可能性。本次獲批在國(guó)內(nèi)開(kāi)展多發(fā)性骨髓瘤（MM）適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)。