Sirnaomics推進基于GalAhead(TM)遞送平臺的RNAi療法，用于治療補體介導相關(guān)疾病

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作者：Sirnaomics Ltd. 來源：美通社

2022-08-29

Sirnaomics Ltd.目前在基于GalAhead?遞送平臺的四個候選產(chǎn)品中，針對補體因子B的STP144G已進入IND準備階段，而其他三款產(chǎn)品STP146G、STP145G和STP247G正進入候選提名階段。

Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代號：2257.HK），是一家專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治療產(chǎn)品管線中積極推進GalAhead™ RNAi遞送平臺，專注于補體介導相關(guān)疾病的治療。目前在基于GalAhead™遞送平臺的四個候選產(chǎn)品中，針對補體因子B的STP144G已進入IND準備階段，而其他三款產(chǎn)品STP146G、STP145G和STP247G正進入候選提名階段。

Sirnaomics專有的GalNAc-RNAi療法遞送平臺GalAhead™依托于獨特的RNA結(jié)構(gòu)，可以"沉默"單個或多個mRNA靶點，特別是其結(jié)構(gòu)中兩個關(guān)鍵技術(shù)組件mxRNA™（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA™（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA由長度約為30 nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調(diào)單類基因。而muRNA由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時"沉默"兩個或多個目標。

補體介導相關(guān)疾病是Sirnaomics基于GalAhead遞送平臺產(chǎn)品的核心治療領域之一。mxRNA抑制劑的設計經(jīng)驗證在嚙齒動物和非人類靈長動物模型中具有持久治療活性，基于此公司已經(jīng)開發(fā)三個基于mxRNA的新項目和一個基于muRNA的項目，并已進入候選治療藥物的提名階段。其中，針對靶向補體因子B的STP144G是此類候選藥物中第一個進入IND準備階段的產(chǎn)品，預計在2023年下半年進入臨床研究。針對靶向補體因子C3的STP146G和針對靶向補體因子C5的STP145G已經(jīng)在原代細胞培養(yǎng)和嚙齒動物模型上獲得充分驗證。除此之外，公司亦研發(fā)了一種雙靶點muRNA藥物化合物STP247G，可同時抑制補體因子C及補體因子B，適用于治療補體介導相關(guān)的免疫疾病。由于上述候選藥物的結(jié)構(gòu)簡化，故此其成藥后的化學、制造和控制過程都有良好的毒理學特性。

Sirnaomics首席技術(shù)官Dmitry Samarsky博士表示："我們對公司專有的GalAhead遞送平臺的表現(xiàn)非常滿意，基于這種新技術(shù)，我們能夠快速、可重現(xiàn)、可預測地擴大與推進該遞送平臺產(chǎn)品管線。"

"我們對于基于GalAhead遞送平臺管線的擴展速度感到歡忻鼓舞。通過這種獨特的GalNAc相似物加上肝臟肝細胞靶向候選藥物，公司進入了治療補體介導相關(guān)疾病的新領域。"Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士說道，"我們預計的基于該遞送平臺的第一個候選藥物將于2023年下半年進入臨床研究階段。"

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