Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代號(hào)：2257.HK），是一家行業(yè)領(lǐng) 先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司已成功研發(fā)肽對(duì)接載體（PDoV™），進(jìn)一步優(yōu)化公司siRNA藥物遞送的多肽GalNAc平臺(tái)。
Sirnaomics的GalNAc遞送平臺(tái)利用了PDoV™設(shè)計(jì)中所選定的小肽之優(yōu)勢，該類小肽不但具有活躍的內(nèi)涵體逃逸性，且為雙siRNA抑制劑偶聯(lián)提供了兩個(gè)結(jié)合位點(diǎn)。在細(xì)胞培養(yǎng)和動(dòng)物模型中，得益于PDoV所具備的快速內(nèi)涵體逃逸的特性，相較單獨(dú)使用GalNAc平臺(tái)，PDoV-GalNAc平臺(tái)可更快地實(shí)現(xiàn)對(duì)于靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平臺(tái)已實(shí)現(xiàn)靶向基因的最大敲低，而單獨(dú)使用GalNAc平臺(tái)則需要到第三周方可達(dá)成。
PDoV-GalNAc遞送技術(shù)可以有效地適用于具有不同siRNA的雙靶向siRNA療法，同時(shí)亦能針對(duì)同一mRNA的兩個(gè)區(qū)域或（兩個(gè)藥物靶點(diǎn)中）不同mRNA。雙靶點(diǎn)PDoV-GalNAc siRNA設(shè)計(jì)已證明，相比起單一的siRNA設(shè)計(jì)，其在體外將靶向基因敲低的效率高10至15倍。目前Sirnaomics正在利用該技術(shù)開發(fā)多款新型的siRNA候選藥物，包括用于治療血高甘油三酯升高靶向肝細(xì)胞表達(dá)的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用于治療高血壓靶向肝細(xì)胞表達(dá)的血管緊張素原的STP165G。
Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示：“Sirnaomics對(duì)GalNAc遞送平臺(tái)進(jìn)行了大量投資，因?yàn)榕c目前用于臨床開發(fā)的其他遞送平臺(tái)相比，GalNAc遞送平臺(tái)包含了更為獨(dú)特的設(shè)計(jì)與創(chuàng)新技術(shù)。隨著我們利用PDoV-GalNAc和GalAhead™遞送平臺(tái)研發(fā)的siRNA候選產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，Sirnaomics正在開發(fā)與肝細(xì)胞相關(guān)疾病的創(chuàng)新療法。我們的GalNAc和多肽納米粒子（PNP）遞送技術(shù)為解決廣泛未滿足的醫(yī)療需求奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。”
“我們的體外及體內(nèi)的數(shù)據(jù)已經(jīng)證實(shí)，針對(duì)通過GalNAc遞送平臺(tái)研發(fā)的治療方法，我們的PDoV設(shè)計(jì)具有解決內(nèi)涵體逃逸方面挑戰(zhàn)的價(jià)值。”Sirnaomics執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官David Evans博士說道，“PDoV-GalNAc遞送平臺(tái)不僅增強(qiáng)了單一siRNA療法的優(yōu)勢，而且還進(jìn)一步增加了雙靶向siRNA候選藥物的療效。Sirnaomics的科學(xué)團(tuán)隊(duì)將通過開發(fā)這類尖端技術(shù)以繼續(xù)推進(jìn)我們的創(chuàng)新RNAi療法。”
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