武田獲得性血友病創(chuàng)新藥物Obizur中國(guó)上市許可申請(qǐng)獲正式受理

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作者：武田中國(guó) 來(lái)源：美通社

2022-06-17

武田中國(guó)今日宣布，旗下創(chuàng)新藥物重組抗血友病因子（豬序列）Obizur(Susoctocog alfa）上市許可申請(qǐng)（NDA）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心受理，擬用于獲得性血友病A（Acquired Hemophilia A，AHA）成人患者按需治療和出血事件的控制。Obizur（Susoctocog alfa）是目前首個(gè)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）以及歐洲藥品管理局（EMA）[1]，[2]批準(zhǔn)用于獲得性血友病A的重組豬FⅧ（rpFⅧ）藥物，有望為中國(guó)獲得性血友病A患者提供新的治療選擇。

獲得性血友病A是一種獲得性出血性疾病，患者由于循環(huán)血中出現(xiàn)抗凝血因子Ⅷ自身抗體導(dǎo)致FⅧ活性降低，其特點(diǎn)為既往無(wú)出血史和無(wú)陽(yáng)性家族史的患者出現(xiàn)自發(fā)性出血或者在手術(shù)、外傷或侵入性檢查時(shí)發(fā)生異常出血，年發(fā)病率約為1.5/100萬(wàn)[3]。該病具有罕見(jiàn)、突發(fā)的特點(diǎn)，且出血表現(xiàn)具有異質(zhì)性，可以無(wú)出血傾向或僅有輕微出血，也可發(fā)生消化道出血、腹膜后出血和顱內(nèi)出血等致命性出血。中國(guó)獲得性血友病登記（CARE）研究顯示，獲得性血友病A患者首次就診時(shí)嚴(yán)重出血約占60.9%[4]，嚴(yán)重威脅生命健康。由于獲得性血友病A病情兇險(xiǎn)，及時(shí)診斷、及早給予恰當(dāng)治療是獲得性血友病A成功治療的關(guān)鍵[5]。

Obizur（Susoctocog alfa）與人序列凝血因子Ⅷ（FⅧ）結(jié)構(gòu)相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗體的滅活，可以替代人FⅧ發(fā)揮明顯的止血作用。在一項(xiàng)前瞻性、2/3期多中心、開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)中，共入組28位獲得性血友病A患者，100%的患者在給藥后24小時(shí)出現(xiàn)療效可評(píng)估的反應(yīng)（出血停止或減少）。其中 94%（16/17）的患者接受了rpFVIII作為一線治療。此外，作為重組蛋白，Obizur降低了血源性病原體傳播風(fēng)險(xiǎn)[6]。

武田在罕見(jiàn)血液疾病治療領(lǐng)域具有超過(guò)七十年的歷史傳承，長(zhǎng)期致力于該領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)，擁有多達(dá)11種產(chǎn)品的廣泛陣容，涵蓋多種罕見(jiàn)血液疾病的治療。在中國(guó)，武田多年來(lái)始終堅(jiān)定"以患者為先"的承諾，攜手各方共同推動(dòng)罕見(jiàn)血液疾病診療體系建設(shè)，普及規(guī)范化預(yù)防治療理念，致力改善包括血友病患者在內(nèi)的中國(guó)血液疾病患者群體的生存和治療狀況，為助力實(shí)現(xiàn)"健康中國(guó)"的全民健康目標(biāo)而不懈努力。自2013年以來(lái)，武田已陸續(xù)引入了血友病領(lǐng)域的先進(jìn)預(yù)防性治療與個(gè)體化治療方案，并將在未來(lái)幾年內(nèi)加速將更多罕見(jiàn)血液疾病的創(chuàng)新藥物引入中國(guó)市場(chǎng)，覆蓋獲得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板減少性紫癜等，以進(jìn)一步滿足中國(guó)罕見(jiàn)血液疾病患者的未盡需求。

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