治療甲狀旁腺功能減退癥國內(nèi)首個(gè)激素替代療法3期臨床入組完成

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作者：維昇藥業(yè) 來源：美通社

2022-06-17

專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）宣布，其在研的創(chuàng)新藥：TransCon 甲狀旁腺素（palopegteriparatide）用于治療甲狀旁腺功能減退癥（甲旁減，HP）的中國3期臨床試驗(yàn)（PaTHway China試驗(yàn)）已于2022年6月16日順利完成全部受試者入組。

PaTHway China試驗(yàn)是一項(xiàng)旨在評估TransCon 甲狀旁腺素作為甲旁減的激素替代療法的可能性，主要終點(diǎn)包含評價(jià)每日一次皮下注射TransCon 甲狀旁腺素治療成人甲旁減的安全性、耐受性和療效的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、平行設(shè)計(jì)、多中心3期臨床試驗(yàn)，目標(biāo)是維持血鈣正常，同時(shí)停用傳統(tǒng)治療。2021年5月31日該試驗(yàn)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，在中國開展研究。

甲旁減是最后一種尚未實(shí)現(xiàn)真正的激素替代治療的內(nèi)分泌激素缺乏性疾病。補(bǔ)充活性維生素D類似物和鈣劑的傳統(tǒng)治療不能完全控制疾病，并且可能有導(dǎo)致罹患腎臟疾病等多種并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。而TransCon甲狀旁腺素每日注射一次的給藥設(shè)計(jì)可實(shí)現(xiàn)甲狀旁腺激素（PTH）在正常生理濃度范圍內(nèi)的持續(xù)暴露，即模擬PTH的持續(xù)輸注，有望成為國內(nèi)首個(gè)針對甲旁減的激素替代療法。

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼董事盧安邦先生表示："對于甲旁減患者而言，患者往往需要接受終身治療，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。我國目前尚無針對疾病病因的有效治療藥物，傳統(tǒng)治療方案只能對癥治療，暫時(shí)緩解癥狀。隨著PaTHway China試驗(yàn)入組完成，我們距離國內(nèi)首個(gè)針對甲旁減的激素替代療法研究成功更近一步，希望盡快給中國甲旁減患者帶來新的治療選擇，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效。"

值得一提的是，PaTHway China關(guān)鍵次要療效終點(diǎn)包括兩項(xiàng)患者報(bào)告結(jié)局(patient-reported outcome，PRO) "甲狀旁腺功能減退癥患者體驗(yàn)量表（HPES）"和"36項(xiàng)健康調(diào)查簡表"。由于國內(nèi)尚缺少關(guān)于甲旁減患者生活質(zhì)量、就業(yè)情況以及疾病對工作影響的患者報(bào)告數(shù)據(jù)，PaTHway China試驗(yàn)也會(huì)通過患者報(bào)告結(jié)局量表獲得患者自報(bào)告數(shù)據(jù)，以評估患者的生活質(zhì)量。

與此同時(shí)，維昇藥業(yè)與北京大學(xué)臨床研究所簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，于2021年共同啟動(dòng)了PaTHway R研究，為中國首個(gè)大規(guī)模的甲旁減疾病登記研究項(xiàng)目，希望填補(bǔ)中國甲旁減疾病領(lǐng)域的相關(guān)數(shù)據(jù)空白，了解甲旁減疾病診療現(xiàn)狀、疾病危害及負(fù)擔(dān)，為進(jìn)一步的醫(yī)學(xué)教育和治療策略指明方向。

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