馴鹿生物CAR-T產(chǎn)品新增自身免疫性疾病適應(yīng)癥臨床申請(qǐng)獲受理

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作者：快訊來源：新浪醫(yī)藥新聞

2022-05-30

5月28日，CDE官網(wǎng)公示顯示，馴鹿生物遞交了兩項(xiàng)伊基侖賽注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并獲得受理。根據(jù)馴鹿生物新聞稿，伊基侖賽是一款全人源BCMA嵌合抗原受體（CAR）自體T細(xì)胞注射液（研發(fā)代號(hào)CT103A），本次申報(bào)的臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥為抗體介導(dǎo)的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

這是首個(gè)在中國遞交CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫性疾病的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，也是全球第一個(gè)CAR-T治視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

公開資料顯示，CT103A是由馴鹿生物和信達(dá)生物聯(lián)合開發(fā)的一種靶向BCMA的CAR-T創(chuàng)新候選產(chǎn)品。該候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。此前，CT103A已獲得CDE授予突破性治療品種，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。2022年2月，美國FDA授予CT103A孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

本次，CT103A遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)針對(duì)的是一項(xiàng)新適應(yīng)癥——視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）。視神經(jīng)脊髓炎（NMO）是中樞神經(jīng)系統(tǒng)急性或亞急性炎性脫髓鞘性疾病，是一種抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病。NMOSD是以血清中存在NMO-IgG抗體為標(biāo)志，涵蓋了視神經(jīng)脊髓炎及視神經(jīng)脊髓炎相關(guān)疾病。

此次新適應(yīng)癥申請(qǐng)是基于伊基侖賽注射液研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者。本研究的主要目的是觀察伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性，以及初步的療效、藥代動(dòng)力學(xué)（Pharmacokinetics，PK）、藥物動(dòng)力學(xué)（Pharmacodynamics，PD）相關(guān)指標(biāo)。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×106 CAR-T細(xì)胞/kg劑量組3例受試者、爬坡階段與擴(kuò)展階段1.0×106 CAR-T細(xì)胞/kg劑量組分別3例和6例受試者接受了伊基侖賽注射液CAR-T細(xì)胞回輸。

研究數(shù)據(jù)初步顯示了0.5×106 CAR-T細(xì)胞/kg與1.0×106 CAR-T細(xì)胞/kg劑量組伊基侖賽注射液在治療傳統(tǒng)療法控制不佳的NMOSD受試者時(shí)展示了較為可靠的安全性，所有的CRS（Cytokine Release Syndrome，細(xì)胞因子釋放綜合征）均為1-2級(jí)，未觀察到任何ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)綜合征）。有效性方面，50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。

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