美國(guó)FDA撤回百時(shí)美施貴寶羅米地辛PTCL適應(yīng)癥加速批準(zhǔn)

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作者：一度醫(yī)藥來源：新浪醫(yī)藥新聞

2022-05-07

5月6日，美國(guó)FDA正式宣布，撤銷百時(shí)美施貴寶注射用Istodax（romidepsin，羅米地辛）用于外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）適應(yīng)癥的批準(zhǔn)。同時(shí)，由于梯瓦505(b)(2)抗癌藥物驗(yàn)證性試驗(yàn)失敗，F(xiàn)DA還撤銷了該藥物的申請(qǐng)資格。

盡管此次加速申請(qǐng)?jiān)獾骄芙^，但百時(shí)美施貴寶Istodax仍被批準(zhǔn)用于治療至少接受過一次全身治療的患者的皮膚T細(xì)胞淋巴瘤。

值得關(guān)注的是，去年8月，百時(shí)美施貴寶曾在一項(xiàng)驗(yàn)證性III期臨床試驗(yàn)中錯(cuò)失了無進(jìn)展生存期的主要終點(diǎn)后宣布，從美國(guó)市場(chǎng)上撤回Istodax用于治療外周T細(xì)胞淋巴瘤的適應(yīng)癥。

羅米地辛是一種組蛋白去乙酰化酶抑制劑（HDACi），是一種表觀遺傳療法，屬于組蛋白去乙?；敢种苿╊惪拱┧帲蒀legene（新基）公司研發(fā)。分別于2009年和2011年被FDA批準(zhǔn)用于已接受過至少一次系統(tǒng)治療的皮膚T細(xì)胞淋巴瘤和外周T細(xì)胞淋巴瘤患者。

在FDA加速批準(zhǔn)的藥物中，腫瘤類藥物一直是主力軍，同時(shí)也有大量藥物申請(qǐng)最終因試驗(yàn)失敗而被迫或自愿撤回。

2021年2月，阿斯利康Imfinzi治療膀胱癌的適應(yīng)癥遭美國(guó)FDA撤回；

2021年3月及7月，默克Keytruda治療小細(xì)胞肺癌和胃癌的適應(yīng)癥遭美國(guó)FDA撤回；

2021年6月，百時(shí)美施貴寶Opdivo治療小細(xì)胞肺癌和肝癌的適應(yīng)癥遭美國(guó)FDA撤回；

2021年3月及8月，羅氏Tecentriq治療膀胱癌和乳腺癌的適應(yīng)癥遭美國(guó)FDA撤回；

2021年10月，Agenus旗下balstilimab治療宮頸癌的適應(yīng)癥遭美國(guó)FDA撤回；

今年年初，吉利德Zydelig兩種淋巴瘤適應(yīng)癥也同樣遭到撤回。

關(guān)于導(dǎo)致這一結(jié)果的原因，這些藥物最初都獲得了FDA加速認(rèn)可，但最終因?yàn)轵?yàn)證性試驗(yàn)失敗而導(dǎo)致申請(qǐng)?jiān)獾今g回，甚至阿爾茨海默病藥物Aduhelm自從獲批的那天起就備受爭(zhēng)議。加速批準(zhǔn)是美國(guó)FDA用以加速治療嚴(yán)重疾病、且與現(xiàn)有藥物相比具備顯著優(yōu)勢(shì)的藥物上市，讓病人盡早接受治療的一種手段。然而，美國(guó)衛(wèi)生界和醫(yī)藥界目前對(duì)美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)流程已經(jīng)表示強(qiáng)烈的質(zhì)疑。

通過加速批準(zhǔn)后，制藥公司仍需要進(jìn)行臨床研究以確認(rèn)預(yù)期的臨床益處。如果驗(yàn)證性試驗(yàn)未顯示該藥物提供臨床益處，F(xiàn)DA會(huì)將該藥物從市場(chǎng)上移除。一些藥物上市之后的臨床驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)進(jìn)展緩慢，或者被證明無效，很多情況下FDA做出藥品撤回決定時(shí)間較長(zhǎng)（Istodax加速批準(zhǔn)撤回耗時(shí)十年），最終導(dǎo)致患者接受了無效治療，而支付方也造成了巨大的財(cái)務(wù)損失。

越來越多的失敗案例表示，美國(guó)FDA有必要對(duì)加速批準(zhǔn)流程進(jìn)行更大幅度的改革，例如可以給驗(yàn)證性試驗(yàn)加上完成期限，或者更改藥物進(jìn)入加速批準(zhǔn)流程的條件。

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