基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）合作伙伴施維雅今日宣布，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期臨床研究結(jié)果。AGILE研究是一項(xiàng)全球III期、多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照的臨床試驗(yàn)，旨在評估拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷相較于安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷在先前未經(jīng)治療的IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者中的療效和安全性。AGILE研究達(dá)到了主要研究終點(diǎn)和包括總生存期在內(nèi)的所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。施維雅公司正在積極與包括美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在內(nèi)的多個(gè)國家和地區(qū)的藥品監(jiān)督管理部門就拓舒沃®該新適應(yīng)癥上市申請展開溝通?；帢I(yè)計(jì)劃在中國遞交拓舒沃®該適應(yīng)癥的新藥上市申請。
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有20,000例新發(fā)病例。[1,2]在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%。大多數(shù)AML患者最終會(huì)復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)或難治性AML患者的預(yù)后通常較差。[3]患者五年生存率約29.5%。[1]在被診斷為急性髓細(xì)胞白血病的患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。[4]
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們非常高興地看到AGILE III期AML研究優(yōu)異數(shù)據(jù)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表，這充分彰顯了全球權(quán)威學(xué)術(shù)期刊對該研究結(jié)果和學(xué)術(shù)價(jià)值的高度認(rèn)可。IDH1突變AML患者的預(yù)后差，尤其是IDH1突變的未經(jīng)強(qiáng)化化療的初治AML患者。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷療法將有望為這部分患者帶來新的治療選擇。我們計(jì)劃與中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）展開溝通，期待盡快將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國患者。”
全球III期AGILE研究數(shù)據(jù)顯示，與阿扎胞苷聯(lián)合安慰劑相比，拓舒沃®是首 個(gè)證實(shí)了與阿扎胞苷聯(lián)用可提高患者無事件生存期（EFS）和總生存期的靶向療法。拓舒沃®與阿扎胞苷聯(lián)合治療患者的無事件生存期獲得統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善（風(fēng)險(xiǎn)比[HR]=0.33，[95% CI: 0.16，0.69]，單側(cè)P值 = 0.0011）。[5,6] 拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的總生存期（OS）同樣獲得具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善（HR = 0.44，[95% CI: 0.27, 0.73], 單側(cè)P 值= 0.0005），中位OS為24.0個(gè)月，安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組為7.9個(gè)月。
此外，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷的完全緩解（CR）率為47.2%（n=34/72），而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷為14.9%（n=11/74）（P＜0.0001）。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷的完全緩解加完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)的緩解率（CR+CRh）為52.8%（n=38/72），而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組為17.6%（n=13/74）（p <0.0001）。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷的客觀緩解率（ORR）為62.5%（n=45/72），而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組為18.9%（n=14/74）（p < 0.0001）。
2019年7月19日，基石藥業(yè)宣布全球III期注冊試驗(yàn)AGILE在中國完成首 例患者給藥。中國共有16家研究中心參與了AGILE研究。
拓舒沃®所屬權(quán)為施維雅所有。根據(jù)和施維雅達(dá)成的獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，基石藥業(yè)就拓舒沃®在包括中國大陸、中國香港、中國臺(tái)灣及中國澳門地區(qū)在內(nèi)的大中華地區(qū)以及新加坡地區(qū)進(jìn)行臨床開發(fā)與商業(yè)化。目前，拓舒沃®已在中國大陸獲批，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。
關(guān)于AGILE III期AML研究 （NCT03173248）
AGILE研究是一項(xiàng)全球III期、多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照臨床試驗(yàn)，旨在評估艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷，在不符合強(qiáng)烈化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)是EFS，定義為從隨機(jī)到治療失敗、緩解后復(fù)發(fā)或任何原因引起的死亡(以先發(fā)生者為準(zhǔn))的時(shí)間。治療失敗的定義為直到第24周患者仍未能達(dá)到CR。
關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括： CR率，定義為達(dá)到CR的受試者比例； OS，定義為從隨機(jī)日期到任何原因的死亡日期的時(shí)間；CR和CR伴部分血液學(xué)恢復(fù)的緩解（CRh）率，定義為達(dá)到CR或CRh的受試者比例；ORR，定義為達(dá)到CR、CR伴不完全血液學(xué)恢復(fù)(CRi/CRp)、部分緩解(PR)或形態(tài)學(xué)無白血病狀態(tài)(MLFS)的受試者比例。
關(guān)于急性髓系白血病(AML)
急性髓系白血病(AML)是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有2萬新發(fā)病例，歐洲每年新增4.3萬例。[1,2,7]在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%。AML的發(fā)病率隨著年齡的增長而顯著增加，診斷的中位年齡約為68歲。[1]大多數(shù)患者對化療無反應(yīng)會(huì)進(jìn)展成復(fù)發(fā)或難治性AML[3]，患者五年生存率約29.5%。[1]對于6～10%AML的患者，IDH1酶突變會(huì)阻斷正常的血液干細(xì)胞分化，從而導(dǎo)致急性白血病的發(fā)生。[4]
關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃® 已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。
2020年，拓舒沃被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時(shí)，作為全球同類首 創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
拓舒沃®獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于單藥治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者，以及年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。2021年，拓舒沃®獲批準(zhǔn)作為首 個(gè)且唯一的靶向療法，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法確診的先前經(jīng)過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。
美國FDA先后授予拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷方案“突破性療法”認(rèn)定，用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性療法”認(rèn)定，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）。
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