君實(shí)生物特瑞普利單抗治療小細(xì)胞肺癌獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定

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作者：君實(shí)生物來(lái)源：美通社

2022-04-14

北京時(shí)間2022年4月13日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療小細(xì)胞肺癌（SCLC）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan-drug Designation）。

北京時(shí)間2022年4月13日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療小細(xì)胞肺癌（SCLC）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan-drug Designation）。這是特瑞普利單抗獲得的第五項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，此前特瑞普利單抗治療黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤及食管癌已分別獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

孤兒藥（Orphan-drug）又稱為罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)地區(qū)針對(duì)少于20萬(wàn)患者的罕見(jiàn)病的藥物和生物制劑。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定，有助于特瑞普利單抗在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免；（2）免除新藥申請(qǐng)費(fèi)；（3）上市后享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)且不受專利的影響。本次認(rèn)定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入，加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度。

肺癌是目前全球發(fā)病率第二、死亡率第一的惡性腫瘤1。根據(jù)GLOBOCAN 2020發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，2020年全球肺癌死亡病例數(shù)近180萬(wàn)，占總體癌癥死亡的18%1。小細(xì)胞肺癌（SCLC）是肺癌中侵襲性最強(qiáng)的亞型2，約占所有肺癌病例的15%-20%3，具有進(jìn)展迅速、早期轉(zhuǎn)移等特點(diǎn)4，約2/3的患者初診時(shí)已有明顯的轉(zhuǎn)移征象5。SCLC患者的初期化療效果良好，但耐藥、復(fù)發(fā)率較高，預(yù)后較差，五年生存率約為20%，其中廣泛期小細(xì)胞肺癌患者的五年生存率低于5%。對(duì)SCLC的治療仍是臨床未解決的一大難題。

目前，君實(shí)生物正在開展一項(xiàng)針對(duì)小細(xì)胞肺癌的注冊(cè)臨床研究 -- JUPITER-08研究（NCT04012606），并已完成受試者入組。JUPITER-08是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期研究，旨在評(píng)估特瑞普利單抗聯(lián)合依托泊苷及鉑類與安慰劑聯(lián)合依托泊苷及鉑類在一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌中的有效性和安全性。

"目前對(duì)于肺癌不同亞型的新療法開發(fā)存在明顯差異。在化療基礎(chǔ)上聯(lián)合包括特瑞普利單抗在內(nèi)的腫瘤免疫藥物已在無(wú)致癌突變的非小細(xì)胞肺癌治療中顯示出生存上的改善，而小細(xì)胞肺癌患者的治療手段仍然十分局限，"君實(shí)生物首席醫(yī)學(xué)官Patricia Keegan博士表示，"非常感謝FDA對(duì)我們?yōu)樾〖?xì)胞肺癌患者開發(fā)新療法所付出的努力給予肯定。我們也期待特瑞普利單抗能夠在JUPITER-08研究中相比化療取得更好的進(jìn)步。"

特瑞普利單抗由君實(shí)生物獨(dú)立研發(fā)，具有全球范圍內(nèi)的完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，是我國(guó)首個(gè)成功上市的國(guó)產(chǎn)以PD-1為靶點(diǎn)的單抗藥物，用于多種惡性腫瘤治療。截至目前，該藥物在中國(guó)、美國(guó)、東南亞和歐洲等地累計(jì)開展了覆蓋超過(guò)15個(gè)適應(yīng)癥的30多項(xiàng)臨床試驗(yàn)。2021年，特瑞普利單抗作為首個(gè)國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗在美國(guó)滾動(dòng)提交了生物制品許可申請(qǐng)（BLA），目前正在審評(píng)中。為加速其在美國(guó)的開發(fā)和審評(píng)程序，F(xiàn)DA已授予特瑞普利單抗2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定、1項(xiàng)快速通道認(rèn)定、1項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定和5項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。

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