FDA專家組6:4反對(duì)！Amylyx ALS藥物上市希望渺茫

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2022-03-31

周三，美國FDA專家組最終以6票反對(duì)、4票贊成的投票結(jié)果，認(rèn)定Amylyx未能在II期研究中明確表明AMX0035在治療神經(jīng)退行性疾病ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的有效性，直接導(dǎo)致這款藥物未來獲批上市的希望變得更加渺茫。

Amylyx預(yù)計(jì)，美國FDA將在6月29日之前針對(duì)ALS藥物AMX0035做出監(jiān)管決定。Amylyx在其II期研究結(jié)果中表示，AMX0035在功能評(píng)定量表上產(chǎn)生了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著降低，但事實(shí)證明，對(duì)專家委員會(huì)來說微弱的差異性結(jié)果并不能令人信服。專家小組直言，Amylyx在數(shù)據(jù)收集和結(jié)論分析方面存在太多問題。投票專家小組成員Bryan Traynor稱，美國FDA專家們對(duì)Amylyx試驗(yàn)進(jìn)行過程和結(jié)果解釋表示擔(dān)憂，Traynor認(rèn)為正在進(jìn)行的更大規(guī)模III期試驗(yàn)研究將可能為該療法提供更多的事實(shí)證據(jù)。

在周三晚上發(fā)布的一份聲明中，Amylyx科學(xué)傳播負(fù)責(zé)人Jamie Timmons表示，公司仍未放棄推進(jìn)AMX0035的監(jiān)管進(jìn)展。Amylyx對(duì)第二階段CENTAUR試驗(yàn)數(shù)據(jù)以及AMX0035作為ALS患者治療選擇的潛在益處充滿信心。Timmons特別強(qiáng)調(diào)，該療法目前受到了數(shù)百名患者的支持，他們也在專家小組會(huì)議上分享了書面和口頭證詞，鑒于對(duì)ALS新療法需求較大，Amylyx將繼續(xù)努力尋求批準(zhǔn)。

與此同時(shí)，ALS協(xié)會(huì)也在一份聲明中抨擊了投票結(jié)果，斥責(zé)美國FDA專家們的決定。首席執(zhí)行官Calaneet Balas表示，美國FDA需要理解目前的情況，是選擇批準(zhǔn)一種已被證明安全的藥物幫助當(dāng)今的ALS患者，還是選擇推遲批準(zhǔn)用更多患者死亡換取需要更多的試驗(yàn)證據(jù)。

值得注意的是，專家聽證會(huì)舉行的當(dāng)天，Amylyx已宣布在美國納斯達(dá)克市場(chǎng)暫停普通股交易。盡管ALS目前沒有確定的替代生物標(biāo)志物用于加速批準(zhǔn)，但聽證會(huì)上隱約可見的一個(gè)事實(shí)是美國FDA在其簡(jiǎn)報(bào)文件中強(qiáng)調(diào)了“監(jiān)管靈活性”。但鑒于最近在監(jiān)管批準(zhǔn)Aduhelm過程中出現(xiàn)的涉嫌違規(guī)等諸多問題，周三針對(duì)AMX0035的投票結(jié)果是否會(huì)直接導(dǎo)致該療法無法通過監(jiān)管審批，未來的結(jié)果還有待觀察。

參考來源：

1、FDA advisors vote 6-4 against Amylyx's ALS drug, further dimming its hope for regulatory success

2、An FDA panel reviewing Amylyx's ALS drug was moved by patient testimony—but they voted it down anyway

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