CDE官網(wǎng)公示，一款名為卡谷氨酸分散片的5.1類新藥申報上市并獲得受理。公開資料顯示，這是一款商品名為Carbaglu的罕見病治療產品，最初在海外被批準用于N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏癥引起的高氨血癥。
氨是氨基酸合成的必需原料，也對人體的酸堿平衡非常重要。生理狀態(tài)下，人體可以通過尿素循環(huán)、合成谷氨酰胺、腎 臟泌氨等方式使氨的濃度維持在較低水平。當血氨>55μmol/L或新生兒血氨>80μmol/L時，可診斷為高氨血癥，臨床表現(xiàn)為肌張力降低、驚厥發(fā)作、嘔吐、厭食蛋白傾向和**行為異常等。
公開資料顯示，Carbaglu是Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治療藥物，其有效成分卡谷氨酸是一個合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）結構類似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝 臟線粒體中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要變構激活劑。CPS-1是尿循環(huán)中的第一個酶，在將氨轉變成脲的過程中起著關鍵作用。Carbaglu通過激活CPS-1改善或恢復尿素循環(huán)的功能，并促進氨解毒和尿素生成。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
