SIFI宣布聚己縮胍獲第二項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)定

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來源：美通社

2022-07-21

在此之前，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已批準(zhǔn)聚己縮胍針對(duì)棘阿米巴性角膜炎的孤兒藥認(rèn)定。美國(guó)每年大約診斷出15660例真菌性角膜炎患者。

國(guó)際眼科制藥公司SIFI S.p.A.（簡(jiǎn)稱“SIFI”或“公司”）近日宣布，美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)該公司的孤兒藥認(rèn)定（“ODD”）申請(qǐng)，該申請(qǐng)針對(duì)治療真菌性角膜炎的抗感染聚合物聚己縮胍研究。這是該公司第二個(gè)聚己縮胍針對(duì)眼科適應(yīng)癥的孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目。

真菌性角膜炎是一種嚴(yán)重的角膜感染，通常會(huì)導(dǎo)致失明和眼部損傷。這種疾病在熱帶和亞熱帶氣候中最為普遍。根據(jù)《柳葉刀》（The Lancet）的數(shù)據(jù)，全球真菌性角膜炎的年發(fā)病量估計(jì)為1051787例，以亞洲和拉丁美洲的發(fā)病率為最高。在美國(guó)，大約每年有15660名患者被診斷患有真菌性角膜炎，其中大多數(shù)是隱形眼鏡佩戴者或農(nóng)業(yè)從業(yè)人員。目前在美國(guó)只有一種治療真菌性角膜炎的藥物獲得批準(zhǔn)，大約1/3的患者無法得到有效治療。歐洲、日本、亞洲和世界其他各地幾乎都沒有經(jīng)過批準(zhǔn)的真菌性角膜炎治療藥物。該公司認(rèn)為，除了缺乏經(jīng)過批準(zhǔn)的醫(yī)療替代藥物外，由于全球?qū)拐婢煼ǖ哪退幮云毡樯仙?，真菌性角膜炎的發(fā)生率可能會(huì)上升。

辛辛那提大學(xué)眼科學(xué)教授Edward Holland教授表示：“找到一種具有新作用模式的選項(xiàng)來治療真菌性角膜炎患者，這個(gè)機(jī)會(huì)是一個(gè)突破。”SIFI業(yè)務(wù)和投資組合開發(fā)執(zhí)行董事Maria - Grazia Mazzone表示：“目前，我們的局部治療方法選擇有限，導(dǎo)致過早地采取手術(shù)方式。但是，鑒于醫(yī)療治療被證明并不成功，特別是針對(duì)比較嚴(yán)重的感染情況，手術(shù)方式存在效果不佳的風(fēng)險(xiǎn)。

在過去一年中，我們?cè)陂_發(fā)治療棘阿米巴性角膜炎的聚己縮胍方面實(shí)現(xiàn)了幾個(gè)關(guān)鍵里程碑，現(xiàn)在是開發(fā)治療真菌性角膜炎的聚己縮胍。”Mazzone總結(jié)道：“這兩種疾病都是嚴(yán)重的角膜感染，會(huì)造成嚴(yán)重后果。令人遺憾的是，這一領(lǐng)域的醫(yī)療需求尚未得到滿足。為了患者的福祉，我們對(duì)于FDA最近決定授予該項(xiàng)目孤兒藥認(rèn)定深受鼓舞，這將讓我們能夠高效開發(fā)并最終獲得批準(zhǔn)用于治療真菌性角膜炎的聚己縮胍。”

FDA的孤兒藥認(rèn)定項(xiàng)目為用于治療、預(yù)防或診斷罕見疾病或情況（在美國(guó)的影響人數(shù)低于20萬人）的藥物提供孤兒藥身份。孤兒藥身份的特點(diǎn)包括批準(zhǔn)后七年內(nèi)的營(yíng)銷專權(quán)、臨床研究期間所發(fā)生的費(fèi)用可進(jìn)行聯(lián)邦稅收抵免以及免除《處方藥使用者費(fèi)用法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）所規(guī)定的費(fèi)用。

SIFI目前正在評(píng)估在全球范圍內(nèi)進(jìn)行AKANTIOR（聚己縮胍）市場(chǎng)化的多種選擇，包括在其核心市場(chǎng)之外潛在的授權(quán)合作協(xié)議。

關(guān)于聚己縮胍：聚己縮胍是一種抗感染聚合物，通過DNA結(jié)合來擾亂微生物細(xì)胞膜和選擇性凝結(jié)和/或破壞微生物色體的雙重機(jī)制發(fā)揮作用。除了歐洲藥品管理局（EMA）和FDA授予的針對(duì)棘阿米巴性角膜炎的孤兒藥認(rèn)證外，聚己縮胍還獲得了FDA授予的針對(duì)真菌性角膜炎的孤兒藥認(rèn)證。針對(duì)真菌性角膜炎，聚己縮胍的配方藥物濃度為0.8毫克/毫升，正在使用AKANTIOR?品牌名稱進(jìn)行開發(fā)。繼2021年10月宣布AKANTIOR?在針對(duì)真菌性角膜炎的第三階段關(guān)鍵試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)后，SIFI計(jì)劃于2022年第二季度向歐洲藥品管理局提交營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)（MAA ）。SIFI將于2022年5月與“FDA”就棘阿米巴性角膜炎舉行一場(chǎng)“B型”會(huì)議。

關(guān)于SIFI：SIFI是一家總部位于意大利的領(lǐng) 先型國(guó)際眼科公司，自1935年以來一直專注于眼部護(hù)理。SIFI面向眼科疾病患者開發(fā)、制造和銷售創(chuàng)新型治療解決方案。SIFI通過其研發(fā)團(tuán)隊(duì)致力于改善患者的生活品質(zhì)，將治療藥物出口到全球20多個(gè)國(guó)家和地區(qū)，在意大利、西班牙、法國(guó)、羅馬尼亞、墨西哥和土耳其設(shè)有直營(yíng)業(yè)務(wù)。

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