英矽智能宣布與蘇黎世大學(xué)開展研究合作，應(yīng)用人工智能發(fā)現(xiàn)胱氨酸貯積癥潛在療法

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來源：美通社

2022-03-10

專注于研究罕見的遺傳性腎臟疾病的蘇黎世大學(xué)轉(zhuǎn)化團(tuán)隊(duì) ，遺傳性腎臟疾病機(jī)制（MIKADO）小組和由端到端人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine）近日宣布達(dá)成一項(xiàng)研發(fā)合作，旨在加速發(fā)現(xiàn)胱氨酸貯積癥的變革性創(chuàng)新療法，初始合作期將持續(xù)一年。

胱氨酸貯積癥是一種罕見的遺傳性疾病，在新生兒中的發(fā)病率為1:100,000-200,000, 并伴隨終生風(fēng)險(xiǎn)。疾病會(huì)逐漸侵害患者的器官，包括：腎臟、眼睛、甲狀腺、肌肉、肝臟、胰腺、生殖腺和大腦等。

目前，尚無治愈胱氨酸貯積癥的療法。

蘇黎世大學(xué)的遺傳性腎臟疾病機(jī)制研究小組(MIKADO)和英矽智能達(dá)成合作，將共同識(shí)別、排序和注釋全新靶點(diǎn)，以發(fā)現(xiàn)胱氨酸病潛在療法。

根據(jù)合作協(xié)議，MIKADO小組將利用其從臨床前模型和胱氨酸病細(xì)胞模型中獲得的多組學(xué)數(shù)據(jù)庫，通過英矽智能的人工智能靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)PandaOmics 來識(shí)別導(dǎo)致胱氨酸貯積癥患者出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥的細(xì)胞和分子通路。MIKADO 小組將分析與疾病相關(guān)的信號(hào)通路，并利用英矽智能的人工智能算法生成候選的小分子化合物。之后，MIKADO 小組會(huì)使用自主研發(fā)的篩選技術(shù)在臨床前模型和胱氨酸貯積癥細(xì)胞系中對(duì)這些小分子化合物進(jìn)行驗(yàn)證。

蘇黎世大學(xué)MIKADO 小組負(fù)責(zé)人Olivier Devuyst博士表示：“MIKADO 和英矽智能的合作令我非常興奮。憑借以人工智能驅(qū)動(dòng)、系統(tǒng)生物學(xué)為基礎(chǔ)的藥物研發(fā)，我們將加速藥物靶點(diǎn)的分析和發(fā)現(xiàn)，降低成本增加成功的可能性，最終為胱氨酸病患者帶來創(chuàng)新的突破性療法。”

英矽智能首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示：“胱氨酸病是一種被普遍忽視的疾病，有大量未滿足的醫(yī)療需求。我們很高興與蘇黎世大學(xué)的MIKADO 小組合作，將人工智能靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)PandaOmics與人類智能相結(jié)合，為全球胱氨酸病患者帶來潛在幫助。”

蘇黎世大學(xué)MIKADO小組高級(jí)科學(xué)家兼項(xiàng)目負(fù)責(zé)人 Alessandro Luciani博士表示：“我們旨在使用創(chuàng)新的臨床前模型和疾病相關(guān)的表型篩選，為尚未有治療藥物的疾病驗(yàn)證全新藥物靶點(diǎn)。最終，我們希望改善患者的生活質(zhì)量，并為全球成千上萬的胱氨酸病患者帶來切實(shí)的希望。”

關(guān)于胱氨酸病

胱氨酸貯積癥是70種罕見的先天性代謝疾病的一種。這些先天性代謝疾病統(tǒng)稱為溶酶體貯積病，在新生兒中的發(fā)病率約為1:5,000。胱氨酸貯積癥是由于CTNS基因突變，導(dǎo)致溶酶體膜上的胱氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（cystinosin）缺乏，胱氨酸在全身組織的溶酶體內(nèi)蓄積，最終引起大腦、眼睛、肝臟、肌肉、胰腺和腎臟等嚴(yán)重的多器官功能障礙。范科尼氏綜合征是胱氨酸病的初次發(fā)病癥狀，通常在新生兒出生后一年內(nèi)出現(xiàn)，主要癥狀是腎臟近端小管的早期和嚴(yán)重功能障礙，并常并發(fā)慢性腎臟疾病和危及生命的狀況。在20歲到30歲間，胱氨酸病患者還可能出現(xiàn)甲狀腺功能減退、性腺功能減退、糖尿病、肌病、視力下降和中樞神經(jīng)系統(tǒng)衰退。除了護(hù)理之外，唯一可用的 FDA批準(zhǔn)的緩解胱氨酸貯積的方法是口服半胱胺從而減少溶酶體內(nèi)胱氨酸的積累。然而，半胱胺會(huì)產(chǎn)生副作用且耐受性差，也不能預(yù)防或治療腎小管功能障礙、和腎臟疾病。因此，胱氨酸病患者亟需新的療法。

關(guān)于英矽智能

英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)公司，通過下一代人工智能系統(tǒng)連接生成生物學(xué)、生成化學(xué)和臨床試驗(yàn)分析，利用深度生成模型、強(qiáng)化學(xué)習(xí)、轉(zhuǎn)換模型等現(xiàn)代機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，構(gòu)建強(qiáng)大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺(tái)，識(shí)別全新靶點(diǎn)并生成具有特定屬性分子結(jié)構(gòu)的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關(guān)疾病等未被滿足醫(yī)療需求領(lǐng)域，推進(jìn)并加速創(chuàng)新藥物研發(fā)。

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