近日，由武田中國(guó)主辦的首屆罕見(jiàn)遺傳與血液疾病峰會(huì)于北京和上海盛大啟幕，本次峰會(huì)以“攜領(lǐng)前沿·武愛(ài)罕見(jiàn)”為主題，旨在打造一個(gè)全國(guó)性的學(xué)術(shù)交流平臺(tái)，攜手臨床醫(yī)學(xué)、藥物學(xué)、政策專家、患者組織代表等各界相關(guān)人士，共同就罕見(jiàn)病的前沿治療方案、診療體系建設(shè)和患者疾病管理等核心議題展開(kāi)研討，共探中國(guó)罕見(jiàn)病診療新思路。同日，武田宣布旗下戈謝病創(chuàng)新治療藥物維葡瑞® (注射用維拉苷酶a)正式實(shí)現(xiàn)商業(yè)可及，并計(jì)劃聯(lián)合鎂信健康推出“維愛(ài)新生”患者援助項(xiàng)目，為中國(guó)戈謝病患者提供更多治療選擇。
中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康先生、北京大學(xué)第一醫(yī)院院長(zhǎng)劉新民教授、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授作為本屆峰會(huì)大會(huì)主席，攜手240余位國(guó)內(nèi)外嘉賓，通過(guò)線上線下聯(lián)動(dòng)的方式參加本次盛會(huì)。
多方匯智 構(gòu)建中國(guó)特色的罕見(jiàn)病診療體系
罕見(jiàn)病是人類共同面臨的重大醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在目前已知的7000多種罕見(jiàn)病中，具有治療方案的罕見(jiàn)病僅不到5%。中國(guó)約有2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者[1] ，但長(zhǎng)期以來(lái)，由于大部分醫(yī)務(wù)工作人員對(duì)罕見(jiàn)病缺乏相應(yīng)治療經(jīng)驗(yàn)，導(dǎo)致這些患者普遍面臨診斷率低、誤診率高、治療率低等困境。因此，系統(tǒng)推進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病診療體系的創(chuàng)新發(fā)展是本次峰會(huì)的一大焦點(diǎn)議題。
會(huì)議期間，與會(huì)嘉賓圍繞血友病分級(jí)診療體系建設(shè)、法布雷病多學(xué)科診療建設(shè)與發(fā)展、新生兒罕見(jiàn)病篩查實(shí)踐、戈謝病診療進(jìn)展等主題進(jìn)行了深入探討。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“探索符合中國(guó)國(guó)情的罕見(jiàn)病的發(fā)展模式和路徑，是推動(dòng)我國(guó)罕見(jiàn)病診療發(fā)展的重要課題。以血友病為例，目前，我國(guó)已逐步完善血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)，初步建立起血友病分級(jí)診療體系，對(duì)于提高血友病診療能力和患者疾病管理能力發(fā)揮了積極的推動(dòng)作用。”
北京大學(xué)第一醫(yī)院院長(zhǎng)劉新民教授表示：“很高興能通過(guò)本次峰會(huì)，與業(yè)內(nèi)同行共同就罕見(jiàn)病的診療協(xié)作展開(kāi)共同分享經(jīng)驗(yàn)并展開(kāi)深入探討。相信通過(guò)總結(jié)疑難罕見(jiàn)病診治經(jīng)驗(yàn)并不斷交流，整合醫(yī)療資源，以互聯(lián)網(wǎng)網(wǎng)絡(luò)醫(yī)學(xué)為支撐，搭建MDT多學(xué)科診治平臺(tái)，推廣符合中國(guó)國(guó)情的罕見(jiàn)病的臨床思維和路徑，一定可以逐步提高我國(guó)罕見(jiàn)病整體臨床和學(xué)術(shù)水平。”
創(chuàng)新療法加速引進(jìn) 維葡瑞®正式惠及患者
本屆峰會(huì)上，武田分享了公司在罕見(jiàn)免疫疾病、罕見(jiàn)血液疾病、溶酶體貯積癥、遺傳性血管性水腫等治療領(lǐng)域的療法變革，并系統(tǒng)展望了未來(lái)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的發(fā)展布局。當(dāng)日，武田宣布旗下用于1型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療（ERT）藥物維葡瑞®（注射用維拉苷酶a ）實(shí)現(xiàn)商業(yè)可及，并計(jì)劃攜手鎂信健康同步推出“維愛(ài)新生”患者援助項(xiàng)目，為中國(guó)的戈謝病患者提供更強(qiáng)有力的支付保障。酶替代療法是國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)推薦為1型戈謝病患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。通過(guò)特異性地補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，可以減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長(zhǎng)發(fā)育。 2021年4月，維葡瑞®（注射用維拉苷酶a ）經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)適用于1 型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療，為中國(guó)戈謝病患者帶來(lái)新的生命希望。
武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示：“作為一家以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以患者為先的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田多年來(lái)深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域，不斷致力加速研發(fā)創(chuàng)新，努力為中國(guó)罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多創(chuàng)新療法。得益于中國(guó)加速罕見(jiàn)病藥物審評(píng)審批等一系列利好政策陸續(xù)出臺(tái)，近年來(lái)武田已將6款罕見(jiàn)病領(lǐng)域的創(chuàng)新療法加速引進(jìn)中國(guó)。同時(shí)，我們始終密切關(guān)注中國(guó)罕見(jiàn)病患者的實(shí)際需求，為改善中國(guó)罕見(jiàn)病患者生活質(zhì)量、早日回歸健康生活而不懈努力。未來(lái)，武田將繼續(xù)攜手各方，共同引領(lǐng)行業(yè)前沿發(fā)展，推進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的不斷發(fā)展。”
戈謝病是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳代謝病，是由于患者基因突變而導(dǎo)致機(jī)體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低，造成肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細(xì)胞中貯積，從而引發(fā)身體組織器官出現(xiàn)病變并且逐步加重，出現(xiàn)各種相應(yīng)癥狀，比如肝脾腫大、貧血、血小板減少、骨骼病變等[2] 。
探索多層次醫(yī)療保障聚力守護(hù)無(wú)“罕”人生
提高用藥可及性、完善醫(yī)療保障，是罕見(jiàn)病患者切實(shí)關(guān)注的焦點(diǎn)議題之一。在本次峰會(huì)上，武田支持蔻德罕見(jiàn)病發(fā)展中心與中國(guó)法布雷病友會(huì)發(fā)布《中國(guó)法布雷病社群視角下的診療和政策洞察》，基于患者實(shí)際訴求，就如何進(jìn)一步強(qiáng)化多層次的醫(yī)療保障展開(kāi)探討。與會(huì)專家指出，近年來(lái)，中國(guó)政府一直大力推進(jìn)改善罕見(jiàn)病患者用藥保障，罕見(jiàn)病醫(yī)保用藥覆蓋范圍以及保障力度不斷加強(qiáng)，尤其2021年國(guó)家醫(yī)保目錄，首次將高值罕見(jiàn)病治療藥物納入其中，為更多罕見(jiàn)病患者打開(kāi)了生命的“希望之門(mén)”。
中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康先生表示：“近年來(lái)，隨著一攬子利好政策的落地發(fā)布，短短幾年時(shí)間內(nèi)就有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市、40余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。可以說(shuō)，罕見(jiàn)病患者群體得到了全社會(huì)前所未有的關(guān)注，他們的生活質(zhì)量和生命安全得到了極大改善。我們相信，未來(lái)能夠通過(guò)政府、醫(yī)學(xué)專家、醫(yī)藥企業(yè)、患者組織等多方共同努力，共同探討中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展的新思路，讓中國(guó)罕見(jiàn)病患者的獲得感、幸福感和安全感不斷得到提升。”
峰會(huì)當(dāng)日同期舉辦了出血性疾病、戈謝病、法布雷病和遺傳性血管性水腫四場(chǎng)分論壇，與會(huì)專家聚焦疾病現(xiàn)狀、診療前沿等熱點(diǎn)話題進(jìn)行了深入交流。
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