聯(lián)拓生物宣布Mavacamten在中國(guó)獲得“突破性治療藥物”認(rèn)證

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來源：CPhI制藥在線

2022-03-02

聯(lián)拓生物（納斯達(dá)克：LIAN）是一家創(chuàng)新的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于為中國(guó)和亞洲其他主要市場(chǎng)的廣大患者帶來突破性治療藥物。聯(lián)拓生物今天正式宣布，用于治療梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的mavacamten在中國(guó)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心授予的"突破性治療藥物"認(rèn)證。

此次獲得"突破性治療藥物"認(rèn)證是基于一項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)EXPLORER-HCM的數(shù)據(jù)結(jié)果，該臨床試驗(yàn)是用mavacamten治療紐約心臟協(xié)會(huì)NYHA評(píng)級(jí)為II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病患者。在EXPLORER-HCM臨床試驗(yàn)中，mavacamten達(dá)到了所有主要和次要終點(diǎn)且具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，并證明其在功能狀態(tài)、癥狀和生活質(zhì)量方面的改善具有顯著的臨床意義。

"在全球3期臨床試驗(yàn)中，mavacamten顯示出改變梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢復(fù)其心臟功能的潛力，" 聯(lián)拓生物首席執(zhí)行官王軼喆博士說，"聯(lián)拓生物就mavacamten用于治療中國(guó)有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病患者的3期臨床試驗(yàn)仍在推進(jìn)中，我們相信此次獲得 '突破性治療藥物'認(rèn)證，能夠幫助我們加速推進(jìn)mavacamten在中國(guó)的開發(fā)。我們期待與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心合作，為有需要的患者提供這一具有重要意義的藥物。"

目前，中國(guó)估計(jì)約有110萬(wàn)1至280萬(wàn)2肥厚型心肌病患者，除有限的癥狀緩解治療方法外，目前尚無(wú)有效藥物治療選擇。

中國(guó)的"突破性治療藥物"認(rèn)證旨在加速用于治療嚴(yán)重和危及生命的疾病，且有初步證據(jù)支持相比現(xiàn)有治療手段有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的研究性藥物的開發(fā)和審評(píng)。除潛在的加速審批途徑外，獲得認(rèn)證的藥物還將獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的額外溝通渠道和技術(shù)指導(dǎo)。

聯(lián)拓生物目前正在開展的EXPLORER-CN是一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的3期臨床注冊(cè)研究，旨在評(píng)估m(xù)avacamten在用于治療有癥狀梗阻性肥厚型心肌病的中國(guó)患者中的療效和安全性。EXPLORER-CN將招募約81位患者。其主要終點(diǎn)是用Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度從基線到第30周的變化。符合條件的患者將繼續(xù)接受長(zhǎng)期延長(zhǎng)治療。

關(guān)于肥厚型心肌?。℉CM）

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進(jìn)行性疾病，可導(dǎo)致衰弱癥狀和心臟功能障礙。據(jù)估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。

肥厚型心肌病最常見的原因是心肌肌節(jié)蛋白的突變。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，勞力可導(dǎo)致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。肥厚型心肌病還與房顫、中風(fēng)、心力衰竭和心源性猝死風(fēng)險(xiǎn)的增加有關(guān)。

關(guān)于Mavacamten

Mavacamten是一種潛在的首創(chuàng)、口服、心肌肌球蛋白別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，用于治療以心臟過度收縮和心臟舒張充盈受損為內(nèi)在原因的疾病。Mavacamten通過抑制過度的肌球蛋白-肌動(dòng)蛋白橫橋的形成來降低心肌收縮力，而過度的肌球蛋白-肌動(dòng)蛋白橫橋的形成可導(dǎo)致心肌收縮過度、左心室肥厚和順應(yīng)性降低。在臨床和臨床前研究中，mavacamten持續(xù)表現(xiàn)出降低心壁應(yīng)力的生物標(biāo)志物，減輕過度的心肌收縮、增加舒張順應(yīng)性。

聯(lián)拓生物獲得了百時(shí)美施貴寶旗下全資子公司MyoKardia的許可授權(quán)，在中國(guó)大陸、香港、澳門、臺(tái)灣、泰國(guó)和新加坡對(duì)mavacamten進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化。

關(guān)于聯(lián)拓生物

聯(lián)拓生物（LianBio）是一家跨國(guó)生物技術(shù)公司，其使命是為中國(guó)和亞洲患者帶來顛覆性藥物，改變長(zhǎng)期以來本地區(qū)缺少創(chuàng)新藥物的狀況。通過與全球高度創(chuàng)新的生物制藥公司合作，聯(lián)拓生物正在推進(jìn)其多樣化的臨床候選藥物產(chǎn)品管線，有可能推動(dòng)心血管、腫瘤、眼科、炎癥疾病和呼吸系統(tǒng)不同適應(yīng)癥的新治療標(biāo)準(zhǔn)。聯(lián)拓生物正在建立國(guó)際化的基礎(chǔ)設(shè)施，從而將公司定位為首選的合作對(duì)象，并為合作伙伴提供進(jìn)入中國(guó)和其他亞洲市場(chǎng)的平臺(tái)。

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