日前，在阿爾茨海默病領(lǐng)域展開(kāi)激烈競(jìng)爭(zhēng)的制藥公司罕見(jiàn)地展現(xiàn)出了大團(tuán)結(jié)的一面。渤?。˙iogen）的競(jìng)爭(zhēng)者羅氏（Roche）和禮來(lái)（Eli Lilly）表示將積極支持該公司陷入困境的阿爾茨海默病治療藥物Aduhelm，敦促美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）改變對(duì)這種單克隆抗體的限制性醫(yī)保覆蓋草案。
就在不久前，美國(guó)CMS剛剛結(jié)束了Aduhelm限制性覆蓋草案的評(píng)論意見(jiàn)征集期，該提案將Aduhelm的醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋范圍限制為那些經(jīng)檢查后合格的臨床試驗(yàn)患者。此外，美國(guó)CMS還明確表示，這些隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)需要證明接受治療的患者在認(rèn)知和功能方面具有臨床意義的益處。渤健美國(guó)市場(chǎng)準(zhǔn)入和報(bào)銷(xiāo)副總裁Brendan Manquin曾悲觀地預(yù)測(cè)，如果該草案順利通過(guò)，未來(lái)幾年內(nèi)可能只有大約1,000至2,000名患者使用Aduhelm進(jìn)行治療。
其他研發(fā)阿爾茨海默病療法的制藥公司顯然也感受到了相同的政策威脅，如果該草案按照目前的規(guī)定通過(guò)，該裁決很可能也將適用于其他正在開(kāi)發(fā)的等淀粉樣蛋白的單克隆抗體或mAb療法，受影響的公司包括禮來(lái)公司和羅氏旗下的基因泰克等，這似乎也是這些昔日競(jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)對(duì)手破天荒地表現(xiàn)出團(tuán)結(jié)景象的根本原因。
禮來(lái)阿爾茨海默病候選藥物donanemab醫(yī)療上市負(fù)責(zé)人Brandy Matthews敦促美國(guó)CMS根據(jù)每款候選藥物的臨床證據(jù)單獨(dú)評(píng)估m(xù)Ab的醫(yī)保覆蓋，而不是限制市面上所有的淀粉樣蛋白清除療法。Matthews表示美國(guó)CMS應(yīng)確保未來(lái)的決定不會(huì)有意或無(wú)意地限制了阿爾茨海默病患者對(duì)未來(lái)療法的選擇權(quán)。Matthews指責(zé)美國(guó)CMS應(yīng)該根據(jù)加速批準(zhǔn)申請(qǐng)中提供的證據(jù)來(lái)審查禮來(lái)donanemab，而不是將其與Aduhelm混為一談而拒絕該療法全面覆蓋。
另一家研發(fā)阿爾茨海默病療法的基因泰克也表示了對(duì)其阿爾茨海默病候選藥物gantenerumab和crenezumab的擔(dān)憂。與禮來(lái)類(lèi)似的是，基因泰克希望能夠提供可信的療效數(shù)據(jù)證明這些藥物的有效性。兩種候選藥物目前都處于臨床測(cè)試的不同階段，其中g(shù)antenerumab處于領(lǐng) 先地位，該療法的關(guān)鍵數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在今年下半年發(fā)布?；蛱┛寺?lián)邦政府事務(wù)執(zhí)行董事David Burt批評(píng)美國(guó)CMS的做法正在危及患者獲得那些有望在未來(lái)獲得批準(zhǔn)且可能適合特定治療需求的產(chǎn)品。
基因泰克還指出，將Aduhelm治療的覆蓋范圍限制在剛剛批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)中，將阻礙該療法真實(shí)臨床數(shù)據(jù)的發(fā)展，而這些證據(jù)對(duì)于未來(lái)的創(chuàng)新將提供重要的線索。Burt認(rèn)為美國(guó)CMS此舉將阻礙阿爾茨海默病研究和臨床實(shí)踐的進(jìn)步，渤健和衛(wèi)材在此前的評(píng)論中也同樣提到了這一點(diǎn)。Burt還指出，對(duì)Aduhelm療法的諸多限制將使得生活在偏遠(yuǎn)地區(qū)或醫(yī)療服務(wù)欠缺的患者處于不利的地位。這是因?yàn)槊绹?guó)CMS提議限制Aduhelm治療的覆蓋范圍僅包含合格的臨床試驗(yàn)患者，而這些試驗(yàn)通常都是在大城市的學(xué)術(shù)醫(yī)療中心進(jìn)行的。
此外，衛(wèi)材和渤健此前也公開(kāi)反對(duì)，稱(chēng)美國(guó)CMS對(duì)于FDA批準(zhǔn)的阿爾茨海默病療法采用了與其他疾病不同的審查標(biāo)準(zhǔn)。而制藥公司PhRMA也表示了對(duì)Aduhelm的支持，稱(chēng)美國(guó)CMS必須要保證限制覆蓋Aduhelm，不會(huì)惡化阿爾茨海默病治療中已有的治療差異。與此同時(shí)，生物技術(shù)公司BIO也對(duì)美國(guó)CMS對(duì)Aduhelm施加醫(yī)保覆蓋障礙表示擔(dān)憂。
然而，與生物制藥更關(guān)心旗下阿爾茨海默病候選藥物未來(lái)業(yè)績(jī)表現(xiàn)不同的是，美國(guó)CMS限制覆蓋Aduhelm醫(yī)保范圍的提議得到了外界多方面的支持。比如有一部分人就認(rèn)為，考慮到美國(guó)FDA當(dāng)初是在沒(méi)有確切療效證據(jù)的情況下批準(zhǔn)了該療法，因此全面醫(yī)保覆蓋Aduhelm治療會(huì)過(guò)于昂貴。其他人士也表示，患者現(xiàn)在確實(shí)需要保持現(xiàn)有的治療手段，但仍應(yīng)限制Aduhelm治療的覆蓋范圍，以確?；颊呒捌溽t(yī)療人員對(duì)Aduhelm治療的益處和風(fēng)險(xiǎn)有充分的了解。
Aβ甚至有更多的聲音，批評(píng)美國(guó)CMS稱(chēng)醫(yī)保根本不應(yīng)該涵蓋Aduhelm和其他Aβ療法，并且美國(guó)FDA最初根本不應(yīng)該批準(zhǔn)Aduhelm療法上市。FDA有條件批準(zhǔn)Aduhelm的爭(zhēng)議焦點(diǎn)在于，此前由于Aduhelm曾因臨床試驗(yàn)的不完整性及兩項(xiàng)III期試驗(yàn)結(jié)果相互矛盾，藥物療效遭到了FDA咨詢(xún)委員會(huì)專(zhuān)家們幾乎一致的否定。Aduhelm在治療阿爾茨海默病的證據(jù)還不充分的情況下被FDA放行，科學(xué)界對(duì)FDA史無(wú) 前例的危險(xiǎn)操作感到震驚和失望，甚至有3位FDA咨詢(xún)委員會(huì)專(zhuān)家辭職以示抗議。除了支持Aduhelm的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)好壞參半之外，在分析研究結(jié)果并提交審查時(shí)，渤健還被認(rèn)為與FDA官員存在異常密切的關(guān)系。
渤健從最初Aduhelm獲批上市時(shí)的雄心勃勃，到現(xiàn)在的深陷泥潭，也為其他研發(fā)阿爾茨海默癥療法的制藥公司敲響了警鐘。美國(guó)CMS預(yù)計(jì)將在今年4月發(fā)布關(guān)于渤健Aduhelm療法醫(yī)保覆蓋草案的最終裁決。
參考文章：Roche, Lilly push back against CMS painting their Alzheimer’s meds with the same brush as Biogen’s Aduhelm
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