馴鹿醫(yī)療與信達(dá)生物共同開(kāi)發(fā)的BCMA CAR-T候選產(chǎn)品獲美國(guó)FDA授予“孤兒藥”認(rèn)定

       馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，近日與信達(dá)生物制藥（簡(jiǎn)稱“信達(dá)生物”）（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，共同宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書(shū)面回函，授予兩家公司共同開(kāi)發(fā)的全人源自體B細(xì)胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細(xì)胞（CAR-T）注射液（馴鹿醫(yī)療研發(fā)代號(hào)CT103A，信達(dá)生物研發(fā)代號(hào)IB1326）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。

       FDA孤兒藥資格的認(rèn)定可幫助加速藥品在美國(guó)的臨床開(kāi)發(fā)和注冊(cè)進(jìn)度CT103A候選產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對(duì)臨床研究指導(dǎo)支持、特殊費(fèi)用減免，以及批準(zhǔn)上市后產(chǎn)品在美國(guó)的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等2021年2月，CT103A用于R/R MM的療法已被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入“突破性治療藥物”品種。

       馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學(xué)官汪文博士表示：

       “FDA授予CT103A‘孤兒藥’認(rèn)定，對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著FDA對(duì)于CT103A候選產(chǎn)品的肯定和馴鹿醫(yī)療提供的既往臨床數(shù)據(jù)的認(rèn)可當(dāng)前，馴鹿團(tuán)隊(duì)正在將CT103A的臨床開(kāi)發(fā)向前線治療、聯(lián)合用藥、自身免疫性疾病適應(yīng)癥拓展、海外布局四個(gè)維度推進(jìn)，期待這款候選產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命”

       信達(dá)生物高級(jí)副總裁兼周輝博士表示：

       “FDA對(duì)IBI326的孤兒藥認(rèn)證是我們致力于開(kāi)發(fā)有效性更優(yōu)和存續(xù)性更強(qiáng)的BCMA靶向 CAR-T的一個(gè)里程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，也激勵(lì)我們進(jìn)一步加快IBI326的臨床開(kāi)發(fā)希望這款候選產(chǎn)品早日上市，給多發(fā)性骨髓瘤的患者帶去希望”

       關(guān)于FDA孤兒藥資格認(rèn)定

       孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認(rèn)定孤兒藥又稱為罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，F(xiàn)DA針對(duì)罕見(jiàn)病有明確的界定標(biāo)準(zhǔn)，即影響美國(guó)人群少于20萬(wàn)的疾病由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被稱為“孤兒藥”1983年美國(guó)頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act, ODA），規(guī)定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機(jī)會(huì)獲得一系列配套支持政策。

       關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）

       多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見(jiàn)的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病對(duì)于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)類藥物及烷化劑類藥物對(duì)于大多數(shù)的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時(shí)表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制對(duì)于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經(jīng)過(guò)疾病穩(wěn)定期后也會(huì)不可避免的進(jìn)入復(fù)發(fā)、難治階段因此，復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求在美國(guó)，MM約占所有新發(fā)癌癥患者人數(shù)近2%，占癌癥死亡患者人數(shù)的2%以上。

       根據(jù)弗若斯沙利文報(bào)告：

       美國(guó)MM的新發(fā)病人數(shù)從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預(yù)計(jì)2025年將增加至37,800人。美國(guó)MM的患病人數(shù)從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預(yù)計(jì)2025年將增加至162,300人。

       中國(guó)MM的新發(fā)病人數(shù)由2016年18,900人增至 2020年21,100人，預(yù)計(jì)2025年將增長(zhǎng)至24,500人。中國(guó)MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預(yù)計(jì)2025年增長(zhǎng)至182,200人。

       關(guān)于CT103A (BCMA CAR-T)

       CT103A是由馴鹿醫(yī)療和信達(dá)生物制藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)的一種創(chuàng)新候選產(chǎn)品本候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域基于嚴(yán)格的篩選，通過(guò)全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，CT103A CAR-T候選產(chǎn)品具有強(qiáng)有力和快速的療效，并有突出的持久性2021年2月，CT103A獲國(guó)家藥監(jiān)局“突破性治療藥物”認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤2022年2月, CT103A獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局“孤兒藥”認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。

       關(guān)于馴鹿醫(yī)療

       馴鹿醫(yī)療是一家專注于細(xì)胞治療和抗體藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊(cè)申報(bào)、臨床開(kāi)發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺(tái)能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺(tái)、通用CAR技術(shù)平臺(tái)、生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺(tái)在內(nèi)的多個(gè)技術(shù)平臺(tái)現(xiàn)有10個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的候選產(chǎn)品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液）已處于臨床開(kāi)發(fā)后期階段，已于2021年2月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，并已獲得FDA孤兒藥認(rèn)定（ODD）。

       憑借強(qiáng)執(zhí)行力的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的產(chǎn)品管線、獨(dú)特的創(chuàng)新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿醫(yī)療有志于成為業(yè)界有影響力的創(chuàng)新藥企，將真正解決臨床痛點(diǎn)、具有市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新藥物推向臨床直至市場(chǎng)，為受試者開(kāi)辟新的治療道路，帶來(lái)新的希望。

       聲明：

       1. 該適應(yīng)癥為研究中的藥品用法，尚未在中國(guó)或美國(guó)獲批；

       2. 信達(dá)不推薦任何未獲批的藥品/適應(yīng)癥使用；

       3. 僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士交流使用。