基石藥業(yè)宣布國內(nèi)IDH1抑制劑拓舒沃（艾伏尼布片）在中國獲批，為急性髓系白血病患者提供新治療選擇

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來源：美通社

2022-02-09

近日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃?（艾伏尼布片）的新藥上市申請(qǐng)，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML），為該患者人群提供了新的精準(zhǔn)治療選擇。

同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®獲批用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

臨床研究顯示拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，耐受性良好，安全可控。

繼兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物普吉華®和泰吉華®和腫瘤免疫治療藥物擇捷美®獲批上市后，拓舒沃®成為基石藥業(yè)在12個(gè)月內(nèi)成功獲批上市的第四款創(chuàng)新藥。

一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的生物制藥公司，近日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新藥上市申請(qǐng)，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML），為該患者人群提供了新的精準(zhǔn)治療選擇。

急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見的類型，疾病進(jìn)展迅速，絕大多數(shù)為老年患者。在美國，每年約有2萬新發(fā)病例，患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化，中國AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢(shì)，其中尤以老年和復(fù)發(fā)或難治性患者預(yù)后較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“這是基石藥業(yè)發(fā)展進(jìn)程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石藥業(yè)第四款成功獲批上市的創(chuàng)新藥物，從新藥上市申請(qǐng)獲得受理到成功獲批僅用了6個(gè)月的時(shí)間，這再一次體現(xiàn)了基石速度。此前，基石藥業(yè)已成功實(shí)現(xiàn)兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物和一款潛在同類最優(yōu)腫瘤免疫治療藥物獲批上市。我們將繼續(xù)推進(jìn)豐富多元的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，為全球患者提供更多的高品質(zhì)創(chuàng)新藥。”

拓舒沃®中國注冊(cè)橋接研究CS3010-101主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示：“一直以來，現(xiàn)有的針對(duì)IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。作為國內(nèi)首個(gè)獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對(duì)IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的獲批將會(huì)為更多的AML患者帶來創(chuàng)新的精準(zhǔn)治療方案，幫助他們提高生活質(zhì)量并延長生命。”

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃®在中國大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國內(nèi)首個(gè)以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)上，我們看到拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著改善了先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的無事件生存期和總生存期。我們計(jì)劃與NMPA展開溝通，盡早將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國患者。“

2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí)，作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優(yōu)勢(shì)，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

拓舒沃®的獲批是基于一項(xiàng)中國注冊(cè)橋接研究CS3010-101，該研究旨在評(píng)估拓舒沃®口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效。拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的研究中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，及良好的耐受性。在30例可評(píng)估患者中，主要療效終點(diǎn)完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率（CR+CRh）為36.7% （11/30），其中11例患者均達(dá)到了CR。CR+CRh的中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到，估計(jì)的12個(gè)月的CR+CRh的持續(xù)緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)以優(yōu)選口頭報(bào)告形式公布。

關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）

拓舒沃®是一種針對(duì)IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃® 已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。

拓舒沃®獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于單藥治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者，以及年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。2021年，拓舒沃®獲批準(zhǔn)作為首個(gè)且唯一的靶向療法，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法確診的先前經(jīng)過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。

此外，拓舒沃®用于治療IDH1突變的未經(jīng)強(qiáng)化化療的初治成人AML患者的全球III期研究AGILE的數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑聯(lián)合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著提高了初治IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者的無事件生存期（風(fēng)險(xiǎn)比 HR=0.33）和總生存期（HR=0.44）。艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的中位OS為24.0個(gè)月，而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組患者的中位OS為7.9個(gè)月。針對(duì)新診斷的老年及不適合接受強(qiáng)化療的AML患者，安全有效的治療選擇非常有限。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷療法將有望為IDH1突變的未經(jīng)強(qiáng)化化療的初治AML患者帶來新的治療選擇。

美國FDA先后授予拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷方案“突破性療法”認(rèn)定，用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性療法”認(rèn)定，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）。

施維雅和基石藥業(yè)就在包括中國大陸、中國香港、中國臺(tái)灣及中國澳門地區(qū)在內(nèi)的大中華地區(qū)以及新加坡地區(qū)進(jìn)行臨床開發(fā)與商業(yè)化，根據(jù)授權(quán)許可協(xié)議開展獨(dú)家合作。拓舒沃®所屬權(quán)為施維雅所有。

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