中國國家藥品監(jiān)督管理局批準百澤安(R)用于局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者的二線或三線治療

       此次獲批是基于全球3期臨床試驗RATIONALE 303的結果。在該項試驗中，百澤安®與多西他賽相比，顯著延長了患者的總生存期，且總體耐受性良好，安全性結果與已知風險一致

       中國北京和美國麻省劍橋2022年1月6日,百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。公司于今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）用于局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的二線或三線治療。2021年3月，NMPA受理了該項新適應癥上市申請（sBLA）。

       百濟神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“此次百澤安®的獲批，印證了我們?yōu)榛颊叱掷m(xù)帶去創(chuàng)新且具有影響力的治療藥物的承諾隨著百澤安®在中國獲得六項適應癥的批準，眾多患者將有望從這項創(chuàng)新藥物中獲益在中國，我們立足于科學的商業(yè)化團隊已接近3000人，他們正努力將百澤安®帶給更多可能受益于這一重要免疫療法的患者伴隨我們與諾華戰(zhàn)略合作的不斷深入，我們期待持續(xù)提升百澤安®在全球范圍內的藥物可及性，并進一步探索其治療潛力”

       百濟神州實體瘤首席醫(yī)學官賁勇醫(yī)學博士表示：“這是百澤安®在中國獲得的第三項肺癌適應癥批準，也是百澤安®取得的又一重要里程碑，標志著百澤安®既可用于NSCLC的一線治療，也可用于二線或三線治療此次獲批是基于一項全球性臨床試驗RATIONALE 303的積極結果，將使得百澤安®成為中國患者的重要治療選擇百澤安®擁有廣泛的全球臨床開發(fā)項目，包括13項3期試驗和4項關鍵性2期試驗，正在為其有效性和安全性提供越來越多的臨床證據(jù)，并在多種癌癥類型中確立其治療的影響力”

       上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、同濟大學醫(yī)學院腫瘤研究所所長、該項試驗的主要研究者周彩存醫(yī)學博士表示：“在這項全球3期臨床試驗中，百澤安®顯著延長了既往經(jīng)治NSCLC患者的總生存期，且耐受性良好此次百澤安®獲得NMPA批準的消息令人鼓舞，我們希望這項免疫治療藥物能夠為NSCLC二線或三線治療中尚未得到滿足的治療需求提供新的助力”

       百澤安®的此次獲批是基于一項隨機、開放性、全球性3期臨床試驗RATIONALE 303（NCT03358875）的臨床結果，該試驗旨在評估百澤安®對比多西他賽用于治療既往接受含鉑化療后出現(xiàn)疾病進展的二線或三線局部晚期或轉移性NSCLC患者的有效性和安全性該試驗共在亞洲、歐洲、美洲和大洋洲的10個國家入組了805例患者，以2：1的比例隨機分配至百澤安®組或多西他賽組。

       百濟神州于2020年11月宣布，經(jīng)獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）評估判斷，該試驗在計劃的期中分析中達到了總生存期（OS）這一主要終點百澤安®的總體耐受性良好，與各腫瘤類型既往報告結果中的已知安全性風險一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性警示百濟神州于2021年4月在美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上公布了該試驗的期中分析結果。

       關于非小細胞肺癌

       肺癌是全球第二常見的癌癥類型，也是癌癥相關死亡的主要原因非小細胞肺癌（NSCLC）病例約占肺癌病例總數(shù)的85%，確診時通常已處于晚期ⅢB期和Ⅳ期NSCLC患者經(jīng)治后的五年生存率分別為5%和2%在中國，肺癌發(fā)病率持續(xù)增長，2020年約有815,563例新發(fā)病例。

       關于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）

       百澤安®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體-1（PD-1）單克隆抗體，設計目的是為最 大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性百澤安®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，以開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應癥。

       中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準百澤安®用于六項適應癥，包括完全批準百澤安®聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者、百澤安®聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者、百澤安®用于治療既往接受含鉑化療后出現(xiàn)疾病進展的二線或三線局部晚期或轉移性NSCLC患者，以及附條件批準百澤安®用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者，和至少經(jīng)過一種全身治療的肝細胞癌（HCC）患者針對上述附條件獲批適應癥的完全批準將取決于正在進行的確證性隨機對照臨床試驗結果。

       此外，三項百澤安®的新適應癥上市申請正在接受NMPA藥品審評中心（CDE）的審評，包括一項用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）實體瘤患者、一項用于治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者和一項用于一線治療復發(fā)或轉移性鼻咽癌（NPC）患者的新適應癥上市申請。

       美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百澤安®的上市許可申請用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復發(fā)性局部晚期或轉移性ESCC患者根據(jù)《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），F(xiàn)DA對百澤安®上市申請做出決議的目標日期為2022年7月12日。

       百濟神州已在中國和全球范圍內開展或完成了17項百澤安®的注冊性臨床試驗，其中包括13項3期臨床試驗和4項關鍵性2期臨床試驗。

       2021年1月，百濟神州與諾華達成合作協(xié)議，授權諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

       百澤安®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。

       關于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發(fā)項目

       百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的臨床試驗包括：

       替雷利珠單抗對比多西他賽用于二線或三線治療非小細胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）

       替雷利珠單抗對比救援性化療用于治療復發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04486391）

       替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03967977）

       替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）

       替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）

       替雷利珠單抗聯(lián)合含鉑雙藥化療用于治療非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04379635）

       替雷利珠單抗/安慰劑聯(lián)合鉑類藥物和依托泊苷用于治療廣泛期小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04005716）

       替雷利珠單抗對比索拉非尼用于一線治療肝細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03412773）

       替雷利珠單抗用于治療不可切除的肝細胞癌經(jīng)治患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）

       替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮膀胱癌患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04004221）

       替雷利珠單抗對比化療用于二線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）

       替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于一線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03783442）

       替雷利珠單抗對比安慰劑聯(lián)合同步放化療用于治療局限性食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03957590）

       替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療胃癌的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03777657）

       替雷利珠單抗用于治療復發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03209973）

       替雷利珠單抗用于治療MSI-H/dMMR實體瘤患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03736889）

       替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03924986）

       關于百濟神州腫瘤學

       百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最 佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2,750人，團隊規(guī)模還在不斷擴大這支團隊目前正在全球范圍支持開展90多項正在進行或已經(jīng)計劃的臨床研究（其中70多項臨床研究正在進行中），已招募患者和健康受試者超過14,000人百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊規(guī)劃并主導公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴充，為覆蓋全球超過45個國家/地區(qū)的臨床試驗提供支持和指導公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究單藥和聯(lián)合療法目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fcγ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）以及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

       同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物公司也通過與包括安進、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。

       2021年1月，百濟神州和諾華宣布達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的權利自2021年2月合作協(xié)議生效以來，兩家公司已經(jīng)達成了合作的關鍵目標，包括在中國境外提交了第一個替雷利珠單抗的新藥上市申請（BLA），即替雷利珠單抗用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復發(fā)性局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理了該新藥上市申請根據(jù)《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），F(xiàn)DA做出決議的目標日期為2022年7月12日此外，雙方還在密切合作，開展上市準備活動，并按計劃準備替雷利珠單抗的其他BLA遞交、探索替雷利珠單抗與各自旗下產(chǎn)品組合和管線的聯(lián)合療法基于雙方當前合作進展以及為更多患者帶來創(chuàng)新療法的共同承諾，雙方達成了一項新協(xié)議，以合作開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州的TIGIT抑制劑ociperlimab。