在2021年，美國FDA共批準(zhǔn)了50款創(chuàng)新藥物，2020年為53款。2018年創(chuàng)新藥批準(zhǔn)數(shù)量最多，達(dá)到了59款。在過去10年中，F(xiàn)DA平均每年批準(zhǔn)43款創(chuàng)新藥。
進(jìn)入20221年1月份，有多款藥物將迎來FDA的重要審查決定。以下是對這些藥物進(jìn)行的簡單匯總。
1、OPKO Health/輝瑞somatrogon
Somatrogon是一種新的分子實體，包含人類生長激素的天然序列和人絨毛膜hCGβ鏈的C端多肽（CTP）。CTP延長了生長激素的半衰期。Somatrogon在美國和歐盟獲得了“孤兒藥”稱號，用于治療生長激素缺乏癥的兒童和成人。
Somatrogon的一項在20多個國家開展的隨機、開放標(biāo)簽、陽性藥物三期臨床對照試驗，入組并治療了224例先前沒有接受過治療的GHD兒童患者。研究中，這些患者以1:1的比例隨機分配至2個治療組：somatrogon治療組（0.66mg/kg，每周給藥一次），Genotropin（somatropin）治療組（0.034mg/kg，每天給藥一次）。試驗的主要終點是治療12個月的身高生長速度（height velocity）。次要終點包括6個月和12個月時身高標(biāo)準(zhǔn)差的變化、安全性、藥效學(xué)指標(biāo)。完成該研究的兒童有機會參加一項全球性的、開放標(biāo)簽、多中心、長期擴展研究，在這項研究中，患者可以繼續(xù)接受或改用somatrogon治療。大約95%的患者已轉(zhuǎn)入開放標(biāo)簽擴展研究，并接受了somatrogon治療。
結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了非劣效性主要終點：治療12個月，somatrogon組的最小二乘平均值（10.12 厘米/年）高于Genotropin組（9.78厘米/年）；身高生長速度（厘米/年）的治療差異（somatrogon-Genotropin）為0.33（雙側(cè)95%置信區(qū)間：-0.39，1.05）。與Genotropin組相比，somatrogon組在6個月和12個月時的身高標(biāo)準(zhǔn)差得分變化（關(guān)鍵次要終點）更高。此外，在6個月時，與Genotropin組相比，somatrogon組在另一個關(guān)鍵次要終點——身高生長速度變化更高。在臨床環(huán)境中，這些常用的生長測量方法用于測量受試者可能經(jīng)歷的追趕年齡和性別匹配的同齡人身高生長的潛力。
該研究中，somatrogon的耐受性總體良好，在各治療組之間觀察到的不良事件的類型、數(shù)量和嚴(yán)重程度方面，與每天一次的生長激素Genotropin相當(dāng)。
2、阿斯利康Lynparza
Lynparza是一種首創(chuàng)、口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可利用腫瘤DNA損傷修復(fù)（DDR）通路的缺陷優(yōu)先殺死癌細(xì)胞，這種作用模式賦予了Lynparza治療存在DNA損傷修復(fù)缺陷（如BRCA1和/或BRCA2突變）的廣泛類型腫瘤的潛力。
2017年7月，阿斯利康與默沙東達(dá)成腫瘤學(xué)全球戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療廣泛類型腫瘤，包括乳腺癌、前列腺癌、胰 腺癌。
Lynparza是全球上市的首 個PARP抑制劑，于2014年12月首次獲美國FDA批準(zhǔn)。截至目前，Lynparza已獲批7個治療適應(yīng)癥：（1）一線維持治療BRCAm晚期卵巢癌成人患者；（2）聯(lián)合貝伐單抗一線維持治療HRD陽性晚期卵巢癌成人患者；（3）維持治療復(fù)發(fā)性卵巢癌成人患者；（4）晚期gBRCAm卵巢癌成人患者；（5）治療gBRCAm、HER2陰性（HER2-）轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者；（6）一線維持治療gBRCAm轉(zhuǎn)移性胰 腺癌成人患者；（7）治療攜帶特定基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。
在中國，Lynparza（利普卓）于2018年8月獲批，用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌的維持治療。2019年12月初，Lynparza（利普卓）再次獲批，用于BRCA突變晚期卵巢癌患者的一線維持治療。
3、羅氏faricimab
Faricimab是針對眼睛設(shè)計的雙特異性抗體，通過阻斷血管生成素 2（Ang-2）和血管內(nèi)皮生長因子A（VEGF-A）兩條途徑來治療多種視網(wǎng)膜疾病。Ang-2和VEGF-A通過破壞血管穩(wěn)定性，導(dǎo)致新的滲漏血管形成，增加炎癥反應(yīng)，從而導(dǎo)致視力下降。
羅氏本次針對faricimab的BLA申請基于4項3期臨床試驗的積極結(jié)果，分別為針對濕性AMD患者的 ，以及針對DME患者的 。所有試驗均達(dá)到其主要終點，顯示與每兩個月給藥一次的當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療相比，每4個月給藥一次faricimab達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)的視力獲益。
并且，大約一半適合延長faricimab給藥間隔的濕性AMD或DME患者，在接受治療第一年時就只需每4個月接受一次給藥。新聞稿指出，faricimab是首 個在濕性AMD和DME的3期臨床試驗中，達(dá)到這么長持久性的眼部注射藥物。安全性方面，在所有4項試驗中，faricimab通常耐受良好，未發(fā)現(xiàn)新/非預(yù)期安全性信號。
參考來源：
1.Biotech Stocks Facing FDA Decision In January 2022
2.生物谷、藥明康德等
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