2021年12月30日，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液（適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）臨床試驗順利完成首 例受試者給藥。BBM-H901注射液是國內(nèi)第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是國內(nèi)第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物，目前國內(nèi)還沒有適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物獲批。
此次注冊臨床研究（CTR20212816）是一項多中心、單臂、開放、單次給藥臨床研究，研究目的為評價單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲，且內(nèi)源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)特征、有效性及長期有效性和安全性。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示：“作為公司自主研發(fā)且自主生產(chǎn)的首 款重磅產(chǎn)品，很高興信念醫(yī)藥BBM-H901注射液在中國完成首 例受試者給藥，在臨床研究上邁出了里程碑式的一步BBM-H901注射液既往臨床研究數(shù)據(jù)顯示了良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低，體內(nèi)凝血因子水平顯著提高并長期穩(wěn)定表達，安全性良好，沒有報告任何嚴重不良事件”
肖嘯博士進一步表示：“誠摯感謝我們的臨床合作者，我們的患者以及整個項目團隊，是他們讓這一切成為了現(xiàn)實作為中國領(lǐng) 先的基因治療公司，信念醫(yī)藥將繼續(xù)在臨床前研究和臨床研究中大步前進，為有需要的患者帶來更多的創(chuàng)新藥物此外，此次臨床試驗的順利開展也為公司基因治療藥物的臨床應(yīng)用奠定了夯實基礎(chǔ)，為信念醫(yī)藥未來多種重大、未被滿足臨床需求疾病的基因治療藥物臨床開發(fā)鋪平道路我們的使命是讓創(chuàng)新的基因治療藥物早日造福廣大患者，推動基因治療行業(yè)蓬勃發(fā)展。”
關(guān)于血友病
血友病是一種會減慢血液凝固過程的出血疾病患者在受傷、手術(shù)或拔牙后會經(jīng)歷長時間的出血或滲出在血友病的嚴重病例中發(fā)現(xiàn)，患者如有輕微創(chuàng)傷甚至沒有損傷（自發(fā)出血）后會發(fā)生持續(xù)性出血的情況嚴重的并發(fā)癥可由關(guān)節(jié)、肌肉、大腦或其他內(nèi)臟出血引起這種疾病嚴重危害了患者的生活質(zhì)量，給患者及其家庭和社會帶來了巨大的影響和沉重的負擔(dān)。
關(guān)于BBM-H901注射液
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果BBM-H901注射液藥物的設(shè)計采用了擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的肝靶向性血清型和高效基因表達盒，運用公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。
BBM-H901注射液是國內(nèi)最 早開展臨床研究的AAV基因治療藥物之一，自2019年就開始了研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）2021年4月，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司正式向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的臨床試驗申請（Investigational New Drug, IND）2021年5月14日，藥品審評中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批準BBM-H901注射液進入臨床試驗階段（CTR20212816）。
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