FDA快速通道！先聲藥業(yè)合作開發(fā)的阿爾茨海默病在研新藥有望加速全球?qū)徳u上市

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來源：藥智網(wǎng)

2021-12-27

全球現(xiàn)有5000 萬癡呆患者，其中50%-60%為阿爾茨海默病。中國阿爾茨海默病患者也高達(dá)近1000萬并將持續(xù)增加。這是一個全球范圍內(nèi)都缺乏特異性治療的重大疾病領(lǐng)域。

2021年12月20日，先聲藥業(yè)與VivoryonTherapeuticsN.V.在中國合作開發(fā)的阿爾茨海默病(AD)治療藥物SIM0408(Varoglutamstat，原代號PQ912)全球注冊研究傳出好消息。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予該小分子口服候選藥物“快速通道”資格認(rèn)定。

快速通道資格認(rèn)定是FDA為加速治療重大疾病的藥物或未滿足臨床需求的藥物開發(fā)和快速審查而設(shè)立的機(jī)制，旨在讓患者盡快獲得急需藥物。被授予快速通道認(rèn)定的藥物可能是針對特定嚴(yán)重疾病的第一個療法，或與現(xiàn)有療法相比在臨床上具有顯著優(yōu)勢。這類新藥有可能擁有獨(dú)特的作用機(jī)制，或者可令對現(xiàn)有療法效果不佳或不耐受的患者獲益，從而解決未滿足的醫(yī)療需求。獲得快速通道資格認(rèn)定的項目有機(jī)會與FDA進(jìn)行更頻繁的互動，如果相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)符合要求，則有機(jī)會獲取加速審批、優(yōu)先審評資格。

Varoglutamstat是一種靶向谷氨酰胺酰環(huán)化酶（QC）的口服小分子抑制劑。作為治療AD的候選藥物，Varoglutamstat可抑制神經(jīng)**N3pE-Aβ的生成，并減少神經(jīng)炎癥，有望在AD病早期發(fā)揮作用，促進(jìn)突觸再生，使早期認(rèn)知障礙改善，減緩疾病進(jìn)展并穩(wěn)定臨床體征和癥狀。Varoglutamstat治療早期輕度AD的全球臨床研發(fā)已進(jìn)行到臨床II期，在歐洲和美國分別進(jìn)入2b期（VIVIAD研究）和2a/b期（VIVA-MIND研究）。

IIa期研究的短期（治療12周+隨訪4周）療效結(jié)果顯示，在神經(jīng)心理量表（CogstateNTB）一個代表工作記憶的分量表中，Varoglutamstat與安慰劑相比，具有明顯統(tǒng)計學(xué)差異。此外，在腦脊液QPCT酶的抑制、腦脊液中的Neurogranin（代表突觸**的生物標(biāo)志物）、YKL-40（代表神經(jīng)炎癥的生物標(biāo)記物），以及腦電圖等其他指標(biāo)上，Varoglutamstat治療組結(jié)果相對于對照組都有顯著統(tǒng)計學(xué)差異（p<0.05或p<0.01）

今年6月，先聲與VivoryonTherapeutics達(dá)成戰(zhàn)略性區(qū)域許可合作，在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化Varoglutamstat等2款阿爾茨海默病候選藥物。項目引進(jìn)后，先聲快速推進(jìn)SIM0408在中國的臨床申報，并于12月13日獲中國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理。

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