登上熱搜！渤健SMA藥物納入醫(yī)保目錄意味著什么？

       12月3日，2021版醫(yī)保目錄正式公布，隨后一段醫(yī)保談判的視頻登上熱搜榜，并且火爆朋友圈。這段視頻里，醫(yī)保專家和企業(yè)代表進行了一個半小時過程的談判，最終治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液談判成功，得以順利進入新版醫(yī)保目錄。

       僅僅是隔著屏幕，我們都能感受到這款藥品談判過程的異常艱難。

       所幸，經(jīng)過長達一個半小時的膠著，諾西那生鈉注射液最終成功進入新版國家醫(yī)保藥品目錄，這讓更多患兒和家庭看到了希望。令人振奮的是，這也是醫(yī)保目錄在“?；?rdquo;的前提下，首次將高價值罕見病藥物納入醫(yī)保報銷范圍。

       “寶寶有救了”！

       SMA治療，一場和時間的賽跑

       新版醫(yī)保目錄將于2022年1月1日起正式執(zhí)行，得知“救命藥”進入醫(yī)保，不少患兒家長喜極而泣，感嘆“寶寶有救了”。

       資料顯示，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮和無力。

       SMA主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現(xiàn)為肌張力減退、頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀。隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴重影響患者及看護者生活質(zhì)量。

       SMA首次被發(fā)現(xiàn)及報道是在1891年，奧地利神經(jīng)病學(xué)家Guido Werdnig描述了10個月左右開始虛弱的兩個嬰兒兄弟；1991年，國際脊髓肌萎縮聯(lián)合會確認SMA分型。根據(jù)運動功能的最高水平和發(fā)病年齡主要分為I、II、III型。此外還有成人發(fā)病的IV型，以及產(chǎn)前發(fā)病和數(shù)周內(nèi)死亡的0型。

       其中，I型SMA患兒如不進行有效藥物治療，80%以上將在一歲內(nèi)死亡，很少能存活超過兩歲。SMA的治療就是一場與時間的賽跑。

       2004年SMA反義寡核苷酸（ASO）治療靶點確定，給SMA患者帶來了希望。ASO是一種合成的短單鏈核苷酸，能通過堿基配對與mRNA結(jié)合，進而調(diào)控蛋白表達，作用于脊髓運動神經(jīng)元。

       2016年12月，全球首 款針對SMA致病基因的修正治療藥物正式上市，諾西那生鈉注射液在美國獲批，以精準設(shè)計的反義寡核苷酸（ASO），直接作用于脊髓運動神經(jīng)元，開啟SMA疾病的修正治療時代。在定價上，諾西那生鈉注射液第一年價格為75萬美元，之后每年價格為37.5萬美元，5年費用為225萬美元，10年費用為450萬美元。不過由于國外醫(yī)保報銷體系完善，借助商業(yè)保險等報銷，患者自付費用大幅降低。

       2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得中國國家藥監(jiān)局批準上市，終結(jié)了國內(nèi)SMA患者一度無藥可醫(yī)的局面。渤健的諾西那生鈉注射液在中國上市后，單支價格為69.97萬元。在降低患者治療費用、擴大藥物可及性方面，渤健也在一直做著努力。

       2019年5月，渤健聯(lián)合中國初級衛(wèi)生保健基金會啟動“脊活新生”SMA患者援助項目，為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物；2021年1月1日，為進一步減輕罕見病患者的治療負擔(dān)，提高治療可及性，“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥患者援助項目”再次升級，進一步降低了患者的自付比例。在全新援助方案的幫助下，患者第一年的藥物治療自付費用從原有的約140萬元降至55萬元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療自付費用從原有的平均每年105萬元降低至55萬元，降幅約50%。

       作為全球首 個且第一個在中國獲批治療SMA的藥物，截至目前，諾西那生鈉注射液已在50多個國家和地區(qū)獲批，被44個國家和地區(qū)納入報銷范圍，累計惠及11000名SMA患者。

       開創(chuàng)先河！

       高價值罕見病用藥首現(xiàn)醫(yī)保目錄

       2018年，國家醫(yī)保局正式掛牌成立。自成立以來，國家醫(yī)保局已連續(xù)4年開展藥品目錄調(diào)整，累計將507個藥品新增進入全國醫(yī)保支付范圍。

       在調(diào)整過程中，一方面，一大批“神藥”、“僵尸藥”被加速踢出醫(yī)保目錄，為更多臨床急需藥品進入騰出空間；另一方面，國家醫(yī)保局瞄準重大疾病治療用藥需求，及時將一大批新上市的藥品納入醫(yī)保。

       但是由于我國人口基數(shù)龐大，我國醫(yī)保目錄功能定位是“保障基本”。一些價格極為昂貴、遠超“?；?rdquo;定位和廣大患者負擔(dān)能力的藥品，可能無法獲得談判資格，進入醫(yī)保目錄。

       對于罕見病這樣一個患者群體人數(shù)相對較小，藥品研發(fā)成本又相對較高的品類，能否進入醫(yī)保目錄？又將以怎樣的價格進入目錄？在醫(yī)保談判前，新浪醫(yī)藥就此采訪了一些業(yè)內(nèi)專家。他們坦言，天價罕見病藥能否進入醫(yī)保，不單單是價格問題。進入醫(yī)保目錄的一般都是市場競爭充分，價格趨于合理的藥品，罕見病用藥由于自身屬性，決定了它很難以一個特別合理的價格進入。罕見病用藥保障受諸多綜合因素影響，我國罕見病診療水平的提升，離不開政府、企業(yè)、社會等多方力量的協(xié)作努力。

       罕見病用藥，又稱孤兒藥。眾所周知，一款新藥從研發(fā)到上市，平均需要耗時10年，耗資10億美金，新藥研發(fā)過程也往往是“九死一生”。SMA用藥之所以昂貴，就是因為相對常見病、慢性病而言，患病人數(shù)少，沒有足夠的患者去分攤成本，所以單個患者的支付價格自然也高。

       數(shù)據(jù)顯示，目前SMA全球新生兒發(fā)病率約1/6000~1/10000，全人群致病基因攜帶率約為1/40-1/60。目前中國尚無發(fā)病率的確切數(shù)據(jù)，中國人群中的攜帶者比例約為四十二分之一，預(yù)估每年新發(fā)患者數(shù)850名。

       以“保障基本”的要求來看，可以說，SMA治療用藥進入醫(yī)保目錄困難重重。而今，一場長達一個半小時的談判下來，“小群體”終于迎來了曙光——原70萬1針治療脊髓性肌萎縮癥的知名“天價藥”開出平民價，符合“?；?rdquo;定位，順利進入醫(yī)保目錄，這是醫(yī)保和企業(yè)等多方共同努力之下的結(jié)果，相信未來在“雙通道”政策助力下，諾西那生納注射液能夠惠及到更多SMA患兒，給他們帶去生的希望。

       國家衛(wèi)健委罕見病防治與保障專家委員會成員、廣東省醫(yī)學(xué)會罕見病學(xué)分會主任委員劉麗教授感慨道，罕見病的醫(yī)保支付一直以來都是醫(yī)保體系推進的“深水區(qū)”。很高興看到此次新版目錄首次將高價值的罕見病用藥納入了國家支付體系。截至今年8月，全球已有44個國家和地區(qū)把諾西那生鈉納入醫(yī)保，相信此次政策的加持，也將惠及更多的中國SMA患者。作為一名罕見病的診療工作者，我為政府、企業(yè)以及社會各方的合力促成此次入保，發(fā)自內(nèi)心地感到鼓舞。

       “必要”醫(yī)療≠“便宜”醫(yī)療

       罕見病用藥保障任重道遠

       可以看到，四輪醫(yī)保談判下來，國家醫(yī)保局各項工作機制日趨完善，測算評估方法更加科學(xué)。

       對于部分人認為醫(yī)保談判就是殺價，越低越好，國家醫(yī)保局也公開表示，這是對這項工作的曲解，基金測算追求的不是最 低價，而是合理價。結(jié)合我國城鄉(xiāng)居民人均可支配收入等，綜合考慮患者個人負擔(dān)可承受能力，通過測算找到一個絕大部分患者都能夠用得起的價格，最 大范圍惠及百姓，這樣談判才有意義。畢竟，醫(yī)保所保障的“基本”醫(yī)療，并不是“便宜的”醫(yī)療，而是“必要的”醫(yī)療。

       根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)0.65‰至1‰的疾病或病變即為罕見病。罕見病雖然叫作“罕見”病，但是種類卻非常之多。

       資料顯示，目前全球范圍內(nèi)已確認的罕見病約有6000種至7000種，占人類疾病的10%左右，其中80%是遺傳疾病。和龐大的罕見病種類相比，這些罕見病中大約只有5%有治療藥物，目前大部分病癥都處于無藥可醫(yī)的狀態(tài)，進入中國市場的更是少之又少。

       這當(dāng)中已經(jīng)進入醫(yī)保的罕見病用藥仍然占少數(shù)，多數(shù)患者面臨著用藥品種少、用藥價格貴等現(xiàn)實難題。因此，對于靶點精準、機制明確、療效精準的藥品，于患者而言就是剛需，罕見病用藥被納入醫(yī)保也充分體現(xiàn)了保基本的內(nèi)涵。

       近些年來，我國醫(yī)保目錄調(diào)整也非常關(guān)注罕見病用藥——納入目錄的藥品數(shù)量在增加，覆蓋的罕見病病種也在擴大。中國藥學(xué)會和中國醫(yī)療保險研究會此前聯(lián)合發(fā)布的《醫(yī)保藥品管理改革進展與成效藍皮書》數(shù)據(jù)顯示，2009年版醫(yī)保目錄包含22個罕見病用藥，覆蓋13個病種的罕見病；2020年版醫(yī)保目錄包含45個罕見病用藥，覆蓋22個病種的罕見病。

       值得關(guān)注的是，此次2021年版醫(yī)保目錄調(diào)整，再納入7種罕見病藥物，渤健就擁有2款。除了諾西那生鈉注射液，還有一款是其今年5月獲批上市的氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能™），該產(chǎn)品是全球首 個且唯一一個可用于改善多發(fā)性硬化（MS）患者步行功能障礙的藥物。這類罕見病用藥通過自身降價，再加上醫(yī)保報銷，可使患者家庭的負擔(dān)顯著下降，極大降低了“因病致貧、因病返貧”的風(fēng)險。

       越來越多臨床急需罕見病用藥陸續(xù)進入醫(yī)保，我國醫(yī)保對創(chuàng)新藥的引領(lǐng)作用在不斷增強。從長遠來看，這能夠提高罕見疾病等相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)積極性，鼓勵更多企業(yè)以臨床需求為導(dǎo)向進行新藥研發(fā)；而高價值罕見病藥物進入醫(yī)保目錄，也進一步彰顯了政策層面對罕見病患者的高度重視及提速深化醫(yī)保改革的決心。同時，此次醫(yī)保談判對罕見病前所未有的支持力度，更充分體現(xiàn)了國家加速兌現(xiàn)“提升全民生活質(zhì)量”、“健康中國一個都不能少”的承諾。