開發(fā)新一代AAV載體基因療法！安斯泰來與Dyno達成16億美元合作

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作者：newborn 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2022-08-08

近日，安斯泰來宣布與Dyno Therapeutics達成一項許可協(xié)議，使用Dyno公司CaspidMap人工智能平臺開發(fā)下一代腺相關病毒（AAV）載體，用于骨骼肌和心肌靶向基因治療。

根據協(xié)議條款，Dyno將設計具有改進功能特性的新型AAV衣殼用于基因治療，安斯泰來將負責開展使用新型AAV衣殼開發(fā)的基因療法的臨床前、臨床、商業(yè)化活動，包括生產。Dyno公司將獲得1800萬美元的預付款，并有資格在合作的研究階段獲得額外付款，以及臨床和銷售里程碑付款和任何由此產生的產品的特許權使用費。Dyno公司將從每種使用新型AAV衣殼開發(fā)的產品中獲得潛在超過2.35億美元的里程碑和特許權付款，協(xié)議總價值超過16億美元。

在去年以30億美元收購Audentes Therapeutics之后，安斯泰來成立了基因治療卓越中心，加強其基因治療部門。此次與Dyno公司的合作，將會把Dyno人工智能驅動的AAV載體工程化能力與安斯泰來基于AAV基因治療管線資產方面的全球領先地位相結合。

當前，出于安全考慮，AAV載體面臨著一些限制，并在今年秋季時接受了美國FDA咨詢委員會的檢查。在這項為期2天的檢查中，FDA咨詢委員會對諾華SMA基因療法Zolgensma以及Spark Therapeutics遺傳性視網膜疾病基因療法Luxturna進行了安全審查。

除了安全問題外，AAV還面臨著制造困難、有效荷載有限、可靶向組織范圍較窄等問題。使用AAV進行的基因治療，也面臨著在對AAV病毒有預存免疫的個體中不起作用的風險。

Dyno認為，該公司有能力解決上述問題，其CapsidMap人工智能平臺代表了一種變革性方法，應用體內實驗數據和機器學習來創(chuàng)建新型AAV衣殼（病毒載體的細胞靶向性蛋白外殼），優(yōu)化組織靶向性和免疫逃逸性，同時提高包裝能力和可制造性。與傳統(tǒng)方法不同，CapsidMap是一種獨特的平臺，特別適合同時優(yōu)化衣殼實現跨多個器官的遞送，目標是實現對多種疾病更有效的全身治療。

此前，憑借其獨特的CapsidMap人工智能平臺，Dyno已與諾華、Sarepta Therapeutics達成了20億美元協(xié)議，與羅氏及旗下Spark Therapeutics達成了18億美元協(xié)議。在這些伙伴關系，合作雙方將開發(fā)新一代AAV基因治療載體，目標是擴大基因治療在眼科疾病、肌肉疾病、中樞神經系統(tǒng)疾病和肝臟疾病中的效用。

參考來源：Astellas becomes latest Dyno gene therapy partner with $1.6B biobucks pact to join Roche, Novartis, Sarepta

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