美納里尼獲急性髓系白血病藥物FDA孤兒藥認(rèn)定

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作者：健聞君來源：醫(yī)藥健聞

2021-11-09

美納里尼集團(tuán)宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤兒藥資格（ODD），可用于治療急性髓系白血?。ˋML）。

美納里尼集團(tuán)宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤兒藥資格（ODD），可用于治療急性髓系白血?。ˋML）。SEL24/MEN1703是同類首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，由美納里尼從Ryvu Therapeutics獲得內(nèi)部許可，目前正在DIAMOND-01試驗(yàn)中進(jìn)行治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的單藥研究。

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov編號(hào)NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人體I/II期劑量升級(jí)和隊(duì)列擴(kuò)展試驗(yàn)，將其作為治療復(fù)發(fā)/難治性AML患者的單藥進(jìn)行了研究。

在DIAMOND-01試驗(yàn)的劑量升級(jí)部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建議劑量（RD）的可控安全性，以及作為單藥的抗白血病活性初步證據(jù)。這一證據(jù)已在研究的隊(duì)列擴(kuò)展部分中得到證實(shí)，該部分還顯示了在復(fù)發(fā)/難治性AML方面的初步單藥療效（特別是在具有IDH突變疾病的患者中），無論是IDH抑制劑初治還是既往使用過IDH抑制劑的患者。

這項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)壳罢谡心季哂蠭DH1或IDH2突變的AML患者，以進(jìn)一步研究SEL24/MEN1703在這個(gè)由分子確定的患者亞群中的活力。

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