FDA接受諾華CAR-T細(xì)胞療法Kymriah補充生物制劑許可申請

熱門推薦： Kymriah , 復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤 , 諾華 ,

作者：李湯姆來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-10-29

日前，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）分別接受了諾華的Kymriah （tisagenlecleucel）作為治療復(fù)發(fā)或難治性（r/r）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者的審查申請。

此前，美國FDA還授予CAR-T細(xì)胞療法的補充生物制劑許可申請（sBLA）在該適應(yīng)癥中的優(yōu)先審查。Kymriah也被歐盟委員會授予了孤兒藥稱號的指定。Kymriah是一種CD19導(dǎo)向的基因修飾自體T細(xì)胞免疫細(xì)胞療法，與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。

諾華此次提交申請是基于II期ELARA試驗的數(shù)據(jù)，研究了Kymriah在成人r/rFL患者中的療效和安全性。該研究在先前接受過多種療法的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中開展。數(shù)據(jù)顯示，患者在至少隨訪3個月后，Kymriah治療的完全緩解率（CR）達(dá)到了65%、總緩解率（ORR）達(dá)到了83%。對于完全緩解的患者，絕大多數(shù)（90%）的患者緩解持續(xù)≥6個月。諾華在一份聲明中表示，這項試驗在經(jīng)過大量預(yù)處理的患者群體中，Kymriah達(dá)到了“強烈療效反應(yīng)”的主要終點。

ELARA試驗的安全性結(jié)果顯示，試驗中沒有出現(xiàn)針對Kymriah新的安全信號。49%的患者發(fā)生了細(xì)胞因子釋放綜合征CRS，沒有患者出現(xiàn)3至4級CRS。在治療CRS方面，15%患者使用了tocilizumab治療，3%患者使用了類固醇。9%的患者出現(xiàn)神經(jīng)事件。3例患者死于進(jìn)行性疾病，沒有治療相關(guān)死亡。在ELARA研究中，18%的患者在門診接受了Kymriah治療。

諾華公司腫瘤學(xué)和血液學(xué)開發(fā)全球負(fù)責(zé)人執(zhí)行副總裁Jeff Legos對此表示，“這是諾華將Kymriah帶給患有復(fù)發(fā)性或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者這一使命的一個重要里程碑。”Legos認(rèn)為，獲得歐盟的孤兒藥稱號指定以及FDA的優(yōu)先審查強調(diào)了這些患者未滿足的臨床需求和治療的緊迫性，隨著Kymriah在ELARA試驗中展現(xiàn)了令人印象深刻的結(jié)果，諾華希望能夠提供一種獨特且可能確定的治療方法，以最大限度地減少負(fù)擔(dān)。

不過該療法的試驗也并不是一帆風(fēng)順的。今年8月，諾華宣布Kymriah治療復(fù)發(fā)或經(jīng)一線治療后無效的侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的III期BELINDA研究失敗。與標(biāo)準(zhǔn)療法（SOC）相比，研究未能達(dá)到無事件生存的主要終點。目前，Kymriah已獲得美國FDA和歐盟EMA以及其他監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)，用于治療兒童和年輕成人急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）和成人彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）。

參考來源：

1.Priority review for Novartis CAR-T cell therapy Kymriah

2.FDA Accepts Kymriah for Supplement Biologics License Application

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