治療非酒精性脂肪性肝炎 FDA授予efruxifermin快速通道資格

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作者：newborn 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-10-20

近日，美國FDA授予Akero Therapeutics公司先導(dǎo)項(xiàng)目efruxifermin快速通道資格（FTD），用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

FTD旨在加速針對嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物被授予FTD，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動審查。

目前，Akero正在開展2項(xiàng)平行的2b期臨床試驗(yàn)，評估efruxifermin治療NASH患者的療效和安全性。其中一項(xiàng)研究（HARMONY）在伴有F2/F3纖維化的NASH成人患者中進(jìn)行，另一項(xiàng)研究（SYMMETRY）在伴有晚期肝硬化（F4）的NASH成人患者中進(jìn)行。后者的肝衰竭風(fēng)險(xiǎn)更高，且未滿足的醫(yī)療需求最高。

NASH是一種嚴(yán)重的、可能危及生命的疾病，是全球肝衰竭和肝移植的首要原因。在2016年，估計(jì)有1700萬美國人患有NASH，預(yù)計(jì)到2030年，這一數(shù)字將增至2700萬。目前尚無批準(zhǔn)的NASH療法。

efruxifermin是一種差異化的Fc-FGF21融合蛋白，經(jīng)過工程化設(shè)計(jì)，可模擬天然FGF21平衡的生物活性特征。天然FGF21是一種內(nèi)源性激素，可緩解細(xì)胞壓力并調(diào)節(jié)全身代謝。efruxifermin旨在提供方便的每周一次皮下給藥?；谝延^察到的療效的一致性和程度，如果獲得批準(zhǔn)，efruxifermin有潛力成為治療NASH的最佳藥物。

FTD資格認(rèn)定，是推進(jìn)efruxifermin項(xiàng)目前進(jìn)的重要一步，有潛力將該藥帶給受NASH影響的更多患者中?；诜e極的臨床數(shù)據(jù)支持，包括基線檢查時(shí)伴有F2或F3纖維化的患者在接受efruxifermin治療后有50%的患者纖維化有2級改善，efruxifermin有潛力成為首批用于治療晚期纖維化（F2/F3）和肝硬化（F4）的療法之一。

FDA授予efruxifermin FTD，基于最近的臨床里程碑展示了efruxifermin在解決NASH和逆轉(zhuǎn)纖維化的多個(gè)驅(qū)動因素方面的潛力。今年7月，Akero公司在《自然醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)雜志上公布了2a期BALANCED試驗(yàn)主要部分的全部結(jié)果，該試驗(yàn)在活檢證實(shí)伴有F1-F3纖維化的NASH患者中開展，這是首次公布一種FGF21類似物治療顯示出纖維化消退的臨床證據(jù)。此外，今年早些時(shí)候，Akero公布了efruxifermin治療晚期（F4）肝硬化NASH患者2a期BALANCED研究30名患者擴(kuò)展隊(duì)列的陽性結(jié)果，該研究顯示efruxifermin治療16周后纖維化有臨床意義的改善。

參考來源：Akero Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for Efruxifermin (EFX) for the Treatment of NASH

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