基因治療的使命：從罕見(jiàn)病藥物到主流藥物的長(zhǎng)征

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-10-18

近幾年醫(yī)藥行業(yè)政策不斷推出，一致性評(píng)價(jià)、中國(guó)加入ICH、MAH落實(shí)、藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查等加速行業(yè)優(yōu)勝劣汰；醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥聯(lián)動(dòng)，加速醫(yī)療改革；行業(yè)格局將加速重塑。在醫(yī)療政策改革的推動(dòng)下，我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展正步入規(guī)范的快車(chē)道。

在“健康中國(guó)”上升為國(guó)家戰(zhàn)略的大背景下，中國(guó)正經(jīng)歷著從“醫(yī)藥大國(guó)”到“醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)”的蛻變。而生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)作為我國(guó)七大戰(zhàn)略新興產(chǎn)業(yè)之一，正成為我國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展的新引擎。通過(guò)政策的調(diào)控、配套資源的投入、體制機(jī)制建設(shè)的完善，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已從“技術(shù)落后”過(guò)渡到“緊跟國(guó)際步伐”，其中創(chuàng)新藥的發(fā)展尤為迅速。涌現(xiàn)了一批創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，如百濟(jì)神州、信達(dá)生物、諾誠(chéng)健華等，以及自主研發(fā)的創(chuàng)新藥獲批上市。想要維持快速發(fā)展，則需更多頂尖人才的加入以及從業(yè)人員整體水平的提升。

為創(chuàng)新藥從業(yè)者提供自由暢通的交流平臺(tái)，新浪醫(yī)藥特別推出 “新知匯”線(xiàn)上直播知識(shí)分享平臺(tái)，將圍繞藥物研發(fā)中的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、新技術(shù)開(kāi)發(fā)與應(yīng)用、工藝開(kāi)發(fā)與驗(yàn)證、藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)等熱門(mén)話(huà)題，通過(guò)策略及案例分享，直擊研發(fā)生產(chǎn)中的困惑。

10月19日（周二），“新知匯”第15期開(kāi)講，信念醫(yī)藥董事長(zhǎng)肖嘯博士分享“基因治療的使命：從罕見(jiàn)病藥物到主流藥物的長(zhǎng)征”，期待您的參與。

分享主題：基因治療的使命：從罕見(jiàn)病藥物到主流藥物的長(zhǎng)征

1）基因治療背景介紹

2）基因治療藥物的遞送系統(tǒng)

3）研發(fā)方向和技術(shù)優(yōu)勢(shì)與瓶頸

4）安全性和有效性的評(píng)價(jià)

5）產(chǎn)業(yè)的雨后春筍和藍(lán)海紅海

主講人：肖嘯博士信念醫(yī)藥董事長(zhǎng)

直播時(shí)間：2021年10月19日 19:30-20:30

肖嘯博士

肖嘯博士

信念醫(yī)藥科技（上海）有限公司董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家

曾任美國(guó)北卡羅萊納大學(xué)杰出講席教授，華東理工大學(xué)藥學(xué)院/生物工程學(xué)院教授。多年來(lái)?yè)?dān)任多種國(guó)際重要學(xué)術(shù)期刊的編委和美國(guó)NIH基金評(píng)委，曾任美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)董事會(huì)成員。

肖嘯教授在基因載體的研發(fā)及應(yīng)用方面取得了多項(xiàng)科研成果并得到廣泛應(yīng)用，其中包括重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因載體的改進(jìn)，高滴度高純度AAV生產(chǎn)工藝，簡(jiǎn)易高效的基因載體靶向技術(shù)以及遺傳性肌肉疾病、血友病、溶酶體貯積癥、自身免疫疾病等基因藥物開(kāi)發(fā)。肖嘯教授作為共同創(chuàng)始人創(chuàng)建了Askbio、Bamboo和信念醫(yī)藥等基因治療公司。其實(shí)驗(yàn)室發(fā)明的用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的mini-dystrophin基因治療藥物，已通過(guò)輝瑞制藥公司實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，目前在美國(guó)準(zhǔn)備進(jìn)入III期臨床階段。

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