日前,武田對基因療法的投入在本周二的一項研究合作中達到了新的高峰,該公司與Poseida Therapeutics達成的基因治療合作協(xié)議市值高達36億美元。
武田此次與Poseida簽訂了研究合作和獨家許可協(xié)議,雙方將利用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、可生物降解的DNA和RNA納米顆粒遞送技術(shù)以及其他專有基因工程平臺,研發(fā)最多8種基因療法。
此次合作將側(cè)重于開發(fā)非病毒體內(nèi)基因治療項目,包括Poseida的A型血友病項目,武田將為所有合作項目的研發(fā)費用提供資金。Poseida則將獲得高達4500萬美元的預(yù)付款和臨床前里程碑付款,與所有8個項目的進展相關(guān)的里程碑付款可能會使位于這家圣地亞哥的公司收獲36億美元。
Poseida將負責(zé)主導(dǎo)研究活動直至武田完成對候選藥物的挑選,之后武田將負責(zé)進一步開發(fā)和藥品的商業(yè)化。此次合作的時間表和具體細節(jié)都處于保密狀態(tài),即使在證券交易委員會的文件中也是如此,分析原因可能因為大部分項目都還未進入人體試驗階段。
雖然這是Poseida達成的第一次重大合作,但對于武田來說,該公司長期以來一直試圖在基因治療領(lǐng)域分一杯羹。就在上周,武田宣布將為Selecta Biosciences的技術(shù)平臺提供高達11.2億美元的資金支持,以生產(chǎn)溶酶體貯積癥的基因療法。在此之前,8月份該公司還與Genevanti簽署了一項價值3.03億美元的專注于肝 臟疾病的基因療法合作協(xié)議。
Poseida旗下P-FVIII-101將該公司的piggyBac基因插入技術(shù)和納米顆粒遞送,并引入了治療基因,試圖解決血友病患者因子VIII的缺陷。在小鼠研究中,Poseida報告其基因療法能夠?qū)⒛鞍椎娜狈m正到接近正常水平。此前,武田已與拜耳旗下的Asklepios合作,正在開發(fā)血友病A和血友病B的基因療法。AskBio的方法使用腺相關(guān)病毒(AAV)為載體。今年早些時候,武田還與基因治療初創(chuàng)公司Ensoma建立了合作伙伴關(guān)系,這家公司使用的是已去除其遺傳物質(zhì)的腺病毒,武田與Ensoma的合作涵蓋了多達5種罕見疾病基因療法的開發(fā)。
非病毒基因療法目前逐漸引起了制藥研發(fā)領(lǐng)域的興趣,因為該技術(shù)規(guī)避了與該領(lǐng)域基于腺相關(guān)病毒的治療相關(guān)的安全問題,在咨詢委員會舉行關(guān)于諾華Zolgensma的安全性評估之后,F(xiàn)DA對同類型產(chǎn)品的安全性也提高了重視。武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負責(zé)人Madhu Natarajan表示,Poseida不同的技術(shù)方法顯示出開發(fā)非病毒體內(nèi)基因療法的前景,能夠補充和豐富武田現(xiàn)有的產(chǎn)品線。
然而,武田的競爭對手似乎已經(jīng)走在了前面。輝瑞和合作伙伴Sangamo Therapeutics已對其基因治療候選藥物進行了第3階段臨床測試。在去年FDA拒絕其血友病A基因療法后,BioMarin Pharmaceutical正在進行另一項3期研究,這兩種基因療法均以腺相關(guān)病毒為載體。
參考來源:
1.Billions club: Takeda taps Poseida for 2nd $1B-plus gene therapy pact in 2 weeks
2.Poseida Therapeutics Announces Research Collaboration with Takeda for Novel Non-Viral In Vivo Gene Therapies
3.Takeda broadens gene therapy scope, turns to Poseida for non-viral approach
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