FDA授予阿斯利康Tezepelumab孤兒藥認(rèn)證用于治療EoE

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作者：慢慢來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-10-12

日前，阿斯利康宣布，美國(guó)FDA已授予Tezepelumab孤兒藥認(rèn)證，用于治療罕見(jiàn)的炎癥性疾病嗜酸細(xì)胞性食管炎（EoE）。

EoE是一種罕見(jiàn)的慢性炎癥性疾病，涉及一系列炎癥細(xì)胞，這些炎癥細(xì)胞會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)嚴(yán)重的疼痛和吞咽困難等癥狀。目前在美國(guó)沒(méi)有獲批的嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎治療方法。

Tezepelumab由阿斯利康與安進(jìn)合作開(kāi)發(fā)，是一款靶向并阻斷胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）的潛在first-in-class藥物。TSLP是一種針對(duì)促炎性刺激（例如肺內(nèi)過(guò)敏原、病毒及其他病原體）產(chǎn)生的上皮細(xì)胞因子，TSLP在哮喘患者氣道中的表達(dá)增加，并與疾病嚴(yán)重程度相關(guān)。阻斷TSLP可阻止免疫細(xì)胞釋放促炎性細(xì)胞因子，從而預(yù)防哮喘惡化，改善哮喘控制。

早在今年7月，美國(guó)FDA已受理抗體藥物tezepelumab治療嚴(yán)重哮喘的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）并授予了優(yōu)先審查。

Tezepelumab BLA是基于PATHFINDER臨床項(xiàng)目的陽(yáng)性數(shù)據(jù)，包括關(guān)鍵性3期NAVIGATOR試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果。該試驗(yàn)表明：在廣泛的嚴(yán)重不受控哮喘患者中，與安慰劑相比，tezepelumab在全部主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)方面均顯示出優(yōu)越性。

NAVIGATOR試驗(yàn)是第一個(gè)III期試驗(yàn)，顯示通過(guò)靶向TSLP對(duì)嚴(yán)重哮喘有治療益處。數(shù)據(jù)顯示：在整個(gè)患者群體中，與安慰劑+標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（SoC）相比，tezepelumab+SoC治療在52周期間將哮喘年加重率（AAER）顯著降低56%、差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義（AAER：0.93 vs 2.10；RR=0.44；p＜0.001）。無(wú)論血嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)、過(guò)敏狀態(tài)或FeNO水平如何，與安慰劑相比，接受tezepelumab治療的患者AAER均顯著降低。該試驗(yàn)中，SoC是中劑量或高劑量吸入性皮質(zhì)類(lèi)固醇（ICS）加上一種額外的控制藥物，有或沒(méi)有口服皮質(zhì)類(lèi)固醇（OCS）。

此外，在基線(xiàn)嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)＜300個(gè)細(xì)胞/微升的亞組患者中，該試驗(yàn)也達(dá)到了主要終點(diǎn)：與安慰劑+SoC相比，tezepelumab+SoC治療使AAER在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著和臨床意義的降低。在基線(xiàn)嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)＜150個(gè)細(xì)胞/微升的亞組患者中，觀(guān)察到相似的AAER降低。該研究中，tezepelumab在嚴(yán)重哮喘患者表現(xiàn)出良好的耐受性，tezepelumab組和安慰劑組的安全性結(jié)果沒(méi)有臨床意義的差異。

據(jù)阿斯利康和安進(jìn)兩家公司預(yù)計(jì)，美國(guó)FDA預(yù)計(jì)將在2022年第一季度就Tezepelumab對(duì)美國(guó)哮喘患者的優(yōu)先審查作出決定。

與此同時(shí)，Tezepelumab也正在接受歐盟和日本哮喘監(jiān)管審查。

參考來(lái)源：

1.AstraZeneca: FDA Grants Orphan Drug Designation To Tezepelumab For Eosinophilic Esophagitis

2.哮喘重磅新藥！阿斯利康/安進(jìn)首創(chuàng)TSLP靶向單抗tezepelumab獲美國(guó)FDA優(yōu)先審查：將掀起一場(chǎng)腥風(fēng)血雨!

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