從“鮮為人知”到“一戰(zhàn)成名”，mRNA技術(shù)的意義不止是一劑新冠**

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來(lái)源：CPhI世界制藥原料中國(guó)展

2021-09-29

“醫(yī)學(xué)的未來(lái)是mRNA，基本上，你可以使用mRNA治愈一切。它就像一個(gè)電腦程序，你可以對(duì)其進(jìn)行編程以執(zhí)行所需的任何操作。你甚至都可以變成蝴蝶?！?

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“醫(yī)學(xué)的未來(lái)是mRNA，基本上，你可以使用mRNA治愈一切。它就像一個(gè)電腦程序，你可以對(duì)其進(jìn)行編程以執(zhí)行所需的任何操作。你甚至都可以變成蝴蝶。”

——Elon Musk 特斯拉CEO

備受Elon Musk稱贊的mRNA技術(shù)并不是生物醫(yī)學(xué)界的“新晉寵兒”。實(shí)際上，關(guān)于mRNA技術(shù)的起源可以追溯到1961年，然而在mRNA被發(fā)現(xiàn)后長(zhǎng)達(dá)幾十年的時(shí)間里，由于其不穩(wěn)定性和免疫原性等問(wèn)題使得mRNA技術(shù)的發(fā)展之路較為坎坷，并沒(méi)有被用于新藥研發(fā)領(lǐng)域。直到近幾年，通過(guò)在mRNA序列中引入“諾獎(jiǎng)級(jí)”的發(fā)現(xiàn)——修飾核苷mRNA，并開(kāi)發(fā)各種RNA包裝和遞送系統(tǒng)，阻礙其發(fā)展的關(guān)鍵問(wèn)題基本得到解決。mRNA技術(shù)的理想藍(lán)圖也就此再度展開(kāi)。

mRNA技術(shù)

2020年12月31日，輝瑞/BioNTech的mRNA**成為首個(gè)獲世衛(wèi)“官宣”擁有緊急使用授權(quán)的新冠**。當(dāng)?shù)貢r(shí)間2021年9月24日，基于mRNA修飾的新治療技術(shù)斬獲有著“諾獎(jiǎng)風(fēng)向標(biāo)”之稱的拉斯克臨床醫(yī)學(xué)研究獎(jiǎng)，這也使之成為藥理革命史上的重要時(shí)刻。mRNA技術(shù)就此“一戰(zhàn)成名”！未來(lái)，以mRNA技術(shù)為基礎(chǔ)的治療手段對(duì)生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的影響或許將超過(guò)其在**領(lǐng)域的成功。

mRNA技術(shù)的“非凡”源自何處？

許多證據(jù)表明，mRNA不僅能介導(dǎo)更優(yōu)的轉(zhuǎn)染效率和更長(zhǎng)的蛋白表達(dá)時(shí)間，相較于傳統(tǒng)技術(shù)它還具有其他更多優(yōu)勢(shì)：

mRNA無(wú)需進(jìn)入細(xì)胞核即可發(fā)揮功能，且具備高效率。而傳統(tǒng)DNA藥物需要先進(jìn)入細(xì)胞核，再通過(guò)轉(zhuǎn)錄生成mRNA。

mRNA不會(huì)插入基因組，而只是瞬時(shí)表達(dá)編碼蛋白，對(duì)藥物研發(fā)而言，不失為一種更優(yōu)的安全選擇。

mRNA比較容易通過(guò)體外轉(zhuǎn)錄（IVT）過(guò)程合成。降低成本的同時(shí)，還可以快速應(yīng)用于各種療法。

除此之外，合適的mRNA藥物設(shè)計(jì)可能產(chǎn)生不同的蛋白，可用于多重治療機(jī)制或者新型**研發(fā)。因此，從制藥行業(yè)的角度來(lái)看，mRNA是一種非常有潛力的候選藥物，可以滿足基因治療，癌癥治療以及**等的需求，具有傳統(tǒng)治療方法難以企及的優(yōu)越性。

mRNA

打破范式：行業(yè)巨頭的接力賽

除了**之外，mRNA的應(yīng)用潛力還體現(xiàn)在為開(kāi)發(fā)藥物提供新思路、新方法。眾多國(guó)際龍頭企業(yè)也正在加速常見(jiàn)的傳染類疾病，癌癥等的賽道布局。作為“mRNA三巨頭”之一，BioNTech的發(fā)展較為迅速，許多制藥巨頭和生物技術(shù)公司也已與之合作開(kāi)展戰(zhàn)略研發(fā)：

2015年11月，賽諾菲與BioNTech公司基于mRNA研發(fā)平臺(tái)發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)數(shù)項(xiàng)mRNA腫瘤免疫療法簽下協(xié)議；并于2019年，繼續(xù)對(duì)BioNTech投資8000萬(wàn)歐元，共同開(kāi)發(fā)基于mRNA技術(shù)治療實(shí)體瘤的腫瘤免疫候選藥物，并將之推向臨床最終實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。

2018年, 輝瑞與BioNTech基于開(kāi)發(fā)mRNA的流感**達(dá)成戰(zhàn)略合作;

2020年，BioNTech與輝瑞、復(fù)星醫(yī)藥達(dá)成合作，共同開(kāi)發(fā)mRNA新冠**，目前，該**分別在德國(guó)、美國(guó)處于 I 期臨床試驗(yàn)中，復(fù)星醫(yī)藥獲BioNTech授權(quán)的新冠mRNA**在國(guó)內(nèi)獲批臨床。

2021年8月23日，F(xiàn)DA正式批準(zhǔn)了首款新冠**——來(lái)自輝瑞/BioNTech的mRNA**BNT162b2，至此，mRNA**良好的有效性和安全性再次得到了有效認(rèn)證。

以新冠**為基點(diǎn)，mRNA或?qū)⒅匦露x未來(lái)的藥物的研發(fā)技術(shù)。許多科學(xué)家認(rèn)為mRNA技術(shù)將顛覆過(guò)去**開(kāi)發(fā)的范式，甚至將為整個(gè)生物科技領(lǐng)域帶來(lái)巨大變革。

那么…

未來(lái)“百變”的mRNA技術(shù)會(huì)如何改變生物科技的研發(fā)走向？

它對(duì)于傳統(tǒng)**行業(yè)甚至整個(gè)生物科技行業(yè)意味著什么？

未來(lái)還有哪些更廣闊的應(yīng)用空間？

為了助力mRNA技術(shù)在生物科技領(lǐng)域帶來(lái)巨大變革，bioLIVE China 2021將攜手CPhI China于12月16-18日在上海新國(guó)際博覽中心再啟新征程。此外，在展會(huì)期間還將舉辦“第八屆生物制藥峰會(huì)”。屆時(shí)，主辦方將攜手來(lái)自輝瑞（展位號(hào)：E1M32）、賽諾菲（展位號(hào)：E1A27）、復(fù)星醫(yī)藥（展位號(hào)：E1K28）等多家具備mRNA技術(shù)管線的實(shí)力展商一起，共話生物醫(yī)藥新科技。展會(huì)預(yù)計(jì)將吸引7萬(wàn)余人次制藥界專家親臨現(xiàn)場(chǎng)，共同打造資訊交流、人脈構(gòu)建的生物醫(yī)藥科技行業(yè)精品盛會(huì)。

生物醫(yī)藥科技行業(yè)精品盛會(huì)