甘萊宣布FXR激動劑ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的臨床試驗(yàn)申請獲中國國家藥監(jiān)局受理

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來源：醫(yī)藥健聞

2021-09-06

歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥有限公司宣布，ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者的臨床試驗(yàn)申請已獲中國國家藥監(jiān)局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。2021年6月16日，甘萊宣布ASC42在美國 I 期臨床試驗(yàn)中取得良好的安全性和藥效學(xué)生物標(biāo)志物頂線數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達(dá)1632%。

根據(jù)《原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范（2021）》，PBC是一種慢性進(jìn)展性自身免疫性膽汁淤積性疾病，常發(fā)展為肝纖維化及肝硬化，直至需進(jìn)行肝移植或?qū)е滤劳觥?010年P(guān)BC 流行病學(xué)研究顯示，PBC的中國患病率為49.2/10萬人，在40歲以上的女性人群中患病率高達(dá)155.8/10萬人，由此推算中國的PBC患病總?cè)藬?shù)為65.6萬，其中40 歲以上女性的患病人數(shù)為44萬。熊去氧膽酸（UDCA）是中國唯一批準(zhǔn)的具有延緩疾病進(jìn)展作用的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應(yīng)答不足或不耐受。因此，研發(fā)用于治療PBC患者的新藥如ASC42，存在高度未被滿足的醫(yī)療需求。

因此，PBC治療領(lǐng)域存在高度未被滿足的醫(yī)療需求，亟待研發(fā)如ASC42等用于治療PBC患者的新藥。

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