NICE推薦諾華Rydapt治療系統(tǒng)性肥大細胞增多癥

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-08-23

日前，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）已決定推薦諾華Rydapt（midostaurin）用于治療侵襲性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥、伴有相關血液腫瘤或肥大細胞白血病的系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（統(tǒng)稱為AdvSM）。

獲得NICE推薦后，Rydapt成為了英國第一種也是唯一一種獲得許可的AdvSM治療方法，此前該藥物已被證明可以為患有該疾病的成年人提供治療益處。英國患者以前在臨床上的治療選擇只能改善癥狀，而此次獲批的Rydapt則是一種可以抑制KIT信號傳導、細胞增殖和組胺釋放以及誘導肥大細胞凋亡的靶向治療方法。

根據(jù)今年1月發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的試驗結果顯示，Rydapt可抑制推動肥大細胞增多癥疾病進展的KIT D816V。試驗數(shù)據(jù)顯示，Rydapt組患者的總體響應率為60%，其中45%的患者出現(xiàn)了至少一個肥大相關性器官損害的完全消退。Rydapt組患者的中位總生存期為28.7個月，中位無進展生存期為14.1個月。安全性方面，56%Rydapt組的患者因藥物**而減小了劑量，但這些患者中32%可再次將劑量增加至試驗開始時的水平。Rydapt最常見的不良反應是低級別的惡心、嘔吐和腹瀉。

該藥物是一種口服的多激酶抑制劑膠囊，含有25mg劑量的midostaurin?；颊叻煤螅撍幬锟梢种瓢‵lt3在內的多種調控細胞生長的關鍵激酶，進而干擾患者體內癌細胞生長與增殖。

2017年4月，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Rydapt與化療療法聯(lián)合使用，治療新確診的、有特定基因突變FLT3的急性髓系白血病成年患者，這也使得Rydapt當時成為了美國首個與化療療法聯(lián)合用于治療急性髓系白血病的靶向藥物。與其他急性骨髓性白血病患者相比，F(xiàn)LT3基因突變的患者復發(fā)的可能性更高，生存率也更低。以往的治療選擇有限的情況下，由諾華研發(fā)的Rydapt改變了這一臨床現(xiàn)狀。

此外，F(xiàn)DA還批準了該藥物用于治療罕見血液疾病侵襲性全身性肥大細胞增多癥。此前，F(xiàn)DA還曾授予Rydapt上市申請優(yōu)先審評資格、快速通道審評資格（用于肥大細胞增多癥）及突破性療法制定（用于急性髓系白血?。?/p>

競爭對手方面，Blueprint開發(fā)的Ayvakit（avapritinib）于今年6月獲得FDA批準治療患有晚期全身性肥大細胞增多癥（SM）成年患者，包括侵襲性SM、伴有相關血液腫瘤的SM以及肥大細胞白血病。試驗結果顯示，在接受或未接受先前治療的患者中，Ayvakit治療產(chǎn)生了包括完全緩解在內的持久臨床反應。在53名可評估的患者中位隨訪11.6個月后，Ayvakit實現(xiàn)了28%的完全緩解，另外28%的患者達到了部分緩解。SVB Leerink分析報告顯示，獲批治療肥大細胞增多癥后，Ayvakit在美國的峰值銷售額將有望達到7.37億美元，未來如果能夠加入歐洲市場也可能成為Ayvakit發(fā)展創(chuàng)造更大的空間。

參考來源：NICE recommends Novartis’ Rydapt for AdvSM treatment

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