蓋倫獎“最佳生物技術產(chǎn)品”最有希望奪冠的，難道是這家“新”藥企？

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作者：青霉素來源：藥智網(wǎng)

2021-07-27

談及蓋倫獎，一向是被公認為制藥和生物醫(yī)療行業(yè)的最高榮譽，也是藥物研發(fā)領域的最高殊榮，歷屆無論是提名企業(yè)還是獲獎藥品均很大程度上彰顯了醫(yī)藥研發(fā)事業(yè)上的最高標準。

就在上周，美國蓋倫基金會公布了2021年蓋倫獎的候選名單，包括在內(nèi)的“最佳藥品”、“最佳生物制品”、“最佳醫(yī)療技術”和“最佳數(shù)字健康”四個獎項的最終獲獎者也是備受期待。

其中，隨著近年來生物藥在制藥行業(yè)中的占比逐步提高，其在醫(yī)藥研發(fā)領域的地位也是水漲船高，各國藥企也是八仙過海，各顯神通，極力加碼生物藥研究力度。今年的“最佳生物技術產(chǎn)品”則是由18家藥企的21款藥品共同角逐，精彩程度可謂歷年來最高標準。

創(chuàng)新藥企數(shù)量逐年上升

統(tǒng)計歷年蓋倫獎“最佳生物技術產(chǎn)品”候選名單，可以發(fā)現(xiàn)除了常年霸榜的輝瑞、禮來、艾伯維等跨國藥企外，創(chuàng)新藥企上榜數(shù)量也在逐年上升，甚至近年來最終獲獎企業(yè)已不再是清一色的跨國藥企，創(chuàng)新藥企在榜單爭奪上力量增長迅速。

同時，最終獲獎企業(yè)及產(chǎn)品上也開始出現(xiàn)創(chuàng)新藥企的名字，去年備受關注的兩家明星公司（AlnylamPharmaceuticals、AkceaTherapeutics）與輝瑞并列獲獎，三款產(chǎn)品均針對遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）進行研究。

Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結合，阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準的首款RNAi療法。
輝瑞開發(fā)的Vyndaqel則是一款口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR的特異性結合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。

分析看來，至少從“最佳生物技術產(chǎn)品”上而言，創(chuàng)新藥企由于突破性技術要點反而愈發(fā)容易獲得該項獎項，或許今年的“最佳生物技術產(chǎn)品”也將在眾多創(chuàng)新藥企中誕生，那么誰才是最有希望的產(chǎn)品啦？

從銷量上來看

首先，通過蓋倫獎的評選機制可以知道，評委主要還是根據(jù)候選產(chǎn)品的科學和健康影響進行評估，而并不考慮產(chǎn)品的銷售數(shù)據(jù)。但是作為醫(yī)藥研發(fā)事業(yè)，以臨床價值為導向，以患者需求為核心的研發(fā)理念卻始終不會變，無論蓋倫獎是否考慮藥品銷售數(shù)量，一定程度上“最佳生物技術產(chǎn)品”的獲獎產(chǎn)品總體銷量也絕不會差。

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統(tǒng)計近幾年“最佳生物技術產(chǎn)品”獲獎名單，除個別未公布銷量的企業(yè)，大部分獲獎產(chǎn)品除獲批具有時代性意義外，其市場銷量同樣可觀。

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因此，從產(chǎn)品銷量上來看，總體增幅最大的四款產(chǎn)品分別是諾和諾德的Rybelsus（司美魯肽）、賽諾菲的Cablivi（卡普賽珠單抗）、Biomarin的Palynziq（培伐利酶）與亞力兄制藥的ULTOMIRIS（雷夫利珠單抗），想必今年的“最佳生物技術產(chǎn)品”也有很大概率會在這個四者中產(chǎn)生。

諾和諾德的Rybelsus（口服司美格魯肽）

Rybelsus是一款胰高血糖素樣肽－1（GLP-1）類似物，也是全球第一個也是唯一一個口服胰高血糖素樣肽－1（GLP-1）受體激動劑藥物。

其作用機制，主要是以葡萄糖濃度依賴性機制促胰島素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可使2型糖尿病患者血糖水平大幅改善，并且低血糖風險較低。同時，semaglutide還能夠通過降低食欲和減少食物攝入量，誘導減肥。除此之外，semaglutide還能夠顯著降低2型糖尿病患者重大心血管事件（MACE）風險。

2019年9月獲得FDA批準后，其不僅從根本上改變了糖尿病治療的規(guī)則，還治療肥胖癥與降低血壓方面具有獨到作用。

賽諾菲的Cablivi（卡普賽珠單抗）

作為全球獲批的首個納米抗體藥物，也是首個專門治療aTTP的藥物，賽諾菲的Cablivi相較aTTP的傳統(tǒng)治療方式（每日一次的血漿置換術（PEX）和免疫抑制療法），廣泛降低了高風險的血栓并發(fā)癥、復發(fā)和死亡風險。

Cablivi的活性藥物成分為caplacizumab，這是一種強效選擇性雙價抗血管性血友病因子（vWF）納米抗體，能夠阻斷超大vWF多聚體（ULvWF）與血小板的相互作用，針對血小板聚集和隨后發(fā)生的微小血凝塊（microclot）的形成和積累具有立竿見影的效果。其瞬間效應（immediateeffect，即瞬間見效）在拆解潛在疾病進程的同時，能夠保護aTTP患者出現(xiàn)疾病臨床表現(xiàn)。

賽諾菲豪擲48億美元收購比利時生物技術Ablynx后獲得后，目前已經(jīng)多地獲批上市，其強大的臨床價值也注定其大概率獲獎。

Biomarin（馬林制藥）的Palynziq（培伐利酶）

BioMarin是一家全球化的生物技術公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新療法，用于患有嚴重和危及生命的罕見和超級罕見遺傳性疾病患者。

Palynziq是一種聚乙二醇化重組苯丙氨酸解氨酶（PAL），在美國已于2018年5月獲得DA批準，成為首個獲批通過幫助機體分解Phe來靶向PKU根本病因的酶替代療法，也是BioMarin公司針對PKU開發(fā)并獲批的第二款藥物。

Palynziq可以幫助成人患者控制其Phe水平，這對于許多患者來說曾經(jīng)是無法實現(xiàn)的。對于那些雖然在嚴格管理但仍然無法控制Phe水平的PKU患者來說，alynziq無疑是一種革命性的療法，BioMarin為PKU群體提供了堅定的支持，推進這種罕見遺傳病的治療選擇。

亞力兄制藥的ULTOMIRIS（雷夫利珠單抗）

Ultomiris（Ravulizumab）是第一款也是目前唯一一款長效C5補體抑制劑，它通過抑制終末補體級聯(lián)反應中的C5蛋白發(fā)揮作用。從根本上緩解PNH、溶血尿毒綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）和抗體陽性重癥肌無力等嚴重罕見病。

同時，其長效的特點相對11年前上市的Soliris改變了PNH患者的生活，Ultomiris只需每隔8周給藥一次，一年只用注射六七次的頻率，減少了近60%的平均年輸液時間，同時還具有可比的安全性和有效性，從本質(zhì)上提高了患者的生物質(zhì)量，讓罕見血液病PNH迎來治療革命。

總結

總而言之，一年一度的蓋倫獎既可以說是評選出年度最有影響力的生物技術及藥品，也可以說評比出年度表現(xiàn)最好的新藥，無論評比因素是什么，最后榜單呈現(xiàn)的一定是制藥和生物醫(yī)療行業(yè)最值得“點贊”的領域，其最終目的則更多的是引導廣大制藥人勇于創(chuàng)新、敢于創(chuàng)新。

下期，我們看看34家2020蓋倫獎“最佳藥品獎”候選產(chǎn)品中，誰最有希望斬獲！可以點擊下方頭像，持續(xù)關注藥智網(wǎng)發(fā)布的內(nèi)容~

責任編輯|青霉素

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