兩項基因療法試驗(yàn)失敗渤健5.42億美元打了水漂

熱門推薦： BIIB111 , BIIB112 , 渤健 ,

作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-07-23

根據(jù)本周四渤?。˙iogen）公布的第二季度收益報告顯示，該公司兩項基因療法BIIB111和BIIB112試驗(yàn)失敗，損失高達(dá)5.42億美元。

根據(jù)本周四渤健（Biogen）公布的第二季度收益報告顯示，該公司兩項基因療法BIIB111和BIIB112試驗(yàn)失敗，損失高達(dá)5.42億美元。

其中一筆損失來自基因療法BIIB111（timrepigene emparvovec）。該基因療法在無脈絡(luò)膜血癥的晚期試驗(yàn)中未能有效矯正患者視力，同時BIIB111在試驗(yàn)中也沒有達(dá)到次要目標(biāo)?；虔煼˙IIB111第3階段試驗(yàn)失敗，導(dǎo)致渤健此前投入的3.5億美元打了水漂。

另一筆損失來自基因療法BIIB112試驗(yàn)遇挫。今年5月，渤健公布了基因療法BIIB112治療X連鎖視網(wǎng)膜色素變性的XIRIUS試驗(yàn)結(jié)果。試驗(yàn)中，接受BIIB112治療未能增加患者視網(wǎng)膜敏感性，患者眼部較基線改善≥7dB的比例也沒有達(dá)到統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善。盡管BIIB112在幾個次要終點(diǎn)上有積極的趨勢，但總的來說，基因療法BIIB112該項試驗(yàn)的失敗直接導(dǎo)致渤健損失了1.92億美元。

X連鎖視網(wǎng)膜色素變性是一種罕見的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，最常見的致病原因是RPGR基因突變，隨著患者視網(wǎng)膜感光細(xì)胞逐漸退化，患者會慢慢喪失視力，最終完全失明。渤健一直希望基因治療能夠?yàn)榛加泻币娧鄄〉幕颊咛峁┮环N一勞永逸的選擇。目前，X連鎖視網(wǎng)膜色素變性的市場內(nèi)還包括強(qiáng)生和艾爾建等競爭對手。而在無脈絡(luò)膜癥市場的競爭中，Spark是渤健最主要的競爭對手。

BIIB111和BIIB112兩種基因療法是渤健在2019年3月通過8.77億美元收購英國眼科基因治療公司Nightstar Therapeutics時獲得的。渤健首席執(zhí)行官M(fèi)ichel Vounatsos當(dāng)時在一份聲明中表示，眼科醫(yī)學(xué)是渤健下一個新興增長領(lǐng)域。在宣布試驗(yàn)失敗時，渤健沒有透露兩項基因療法未來的安排，收益報告中也沒有披露相關(guān)信息。

除此之外，用于潛在治療慢性疼痛疾病三叉神經(jīng)痛Nav1.7離子通道阻斷劑vixotrigine，也給渤健造成了4,430萬美元的損失。該療法在一項300多人參與的下背部和腿部坐骨神經(jīng)疼痛22b期試驗(yàn)表現(xiàn)不佳后，渤健放棄了對vixotrigine的開發(fā)。

渤健2021年第二季度財報顯示，渤健二季度營收27.75億美元，同比下降25%。按業(yè)務(wù)劃分，二季度渤健產(chǎn)品銷售收入為22.36億美元，同比降低20%?？笴D20治療項目收入為4.4億美元，同比降低8%。其他業(yè)務(wù)營收9900萬美元，同比降低76%。渤健二季度歸屬于公司的凈利潤為4.49億美元，同比降低71%。攤薄后每股收益為2.99美元，去年同期為9.59美元，低于市場預(yù)期的3.65美元。

盡管多種基因療法的研發(fā)遭遇了挫折，但該公司備受爭議的阿爾茨海默病治療藥物Aduhelm最終還是在今年6月獲得了美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）對的認(rèn)可，該藥物也成為了近20年來美國首個獲批的阿爾茨海默病治療藥物。

由于該藥物本季度剛剛上市銷售，此次報告稱Aduhelm獲得了近200萬美元的收入。但分析師表示，該藥物在2022年有望獲得10億美元的收入。到2025年，這個數(shù)字有機(jī)會大幅增加至每年60億美元。

參考來源：Biogen takes $542M hit over 2 failed gene therapy trials as Aduhelm revenue trickles in

如果這篇文章侵犯了您的權(quán)利，請聯(lián)系我們。