羅氏罕見血液腫瘤組合療法Venclexta獲FDA突破性認(rèn)定

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作者：李湯姆來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-07-22

日前，羅氏旗下的基因泰克（Genentech）宣布，Venclexta（venetoclax）和azicitidine組合療法已獲得美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性治療藥物（BTD）的認(rèn)定。

根據(jù)國(guó)際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)（IPSS-R）的定義，該藥物旨在幫助此前未接受任何形式治療的中危、高危和極高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者。該組合療法獲得BTD指定，主要基于該藥物在高危MDS患者進(jìn)行的Ib期M15-531試驗(yàn)積極結(jié)果的支持。除了Ib期M15-531研究外，該藥物還在進(jìn)行Ib期M15-522期研究，評(píng)估Venclexta與azacitidine聯(lián)合療法針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性和新診斷的高危MDS患者的療效。

值得注意的是，這是基因泰克Venclexta獲得的第6個(gè)BTD認(rèn)定。Venclexta由艾伯維（AbbVie）和羅氏（Roche）開發(fā)，由羅氏集團(tuán)成員基因泰克負(fù)責(zé)該藥物在美國(guó)的商業(yè)化運(yùn)作。獲得BTD認(rèn)定將加速新藥的開發(fā)和評(píng)估以支持針對(duì)嚴(yán)重或危及生命的疾病的治療，BTD尤其會(huì)幫助到那些在臨床上表現(xiàn)出比目前使用療法更高療效的藥物。

Venclexta是一種口服的選擇性B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，該藥物可以靶向結(jié)合并抑制B細(xì)胞淋巴瘤-2蛋白。該蛋白會(huì)在某些類型的血液腫瘤患者體內(nèi)積聚。隨著BCL-2在人體系統(tǒng)中的積累，癌細(xì)胞對(duì)死亡和自我毀滅的抵抗力更強(qiáng)。Venclexta可以阻斷這種蛋白質(zhì)并有助于恢復(fù)自然細(xì)胞凋亡過程。

該組合療法的適應(yīng)癥MDS是一種罕見的血液腫瘤，該病會(huì)逐漸使患者骨髓無法產(chǎn)生正常的血細(xì)胞，最終導(dǎo)致貧血、虛弱、疲勞和頻繁感染。如果不及時(shí)妥善治療，MDS會(huì)發(fā)展為急性髓系白血?。ˋML）。這種疾病每年在美國(guó)影響約10,000人，診斷為高危類型患者的中位生存率僅為18個(gè)月。

Venclexta已在全球80多個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)。在美國(guó)，Venclexta此前已獲得FDA批準(zhǔn)用于以前未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）患者、復(fù)發(fā)性或難治性CLL患者，以及以前未經(jīng)治療的AML患者。此外，該藥物還被批準(zhǔn)與azacitidine、低劑量cytarabine和decitabine聯(lián)合用于治療75歲及以上或任何年齡有合并癥的新AML患者。在歐盟，Venclexta還被批準(zhǔn)治療不適合接受強(qiáng)化療的新AML患者。

2020年12月，Venclexta成功在中國(guó)上市，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的BCL-2抑制劑。該藥物獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局附條件批準(zhǔn)與阿扎胞苷聯(lián)合用于治療因合并癥不適合接受強(qiáng)誘導(dǎo)化療，或者75歲及以上的新診斷的成人急性髓系白血?。ˋML）患者。

參考來源：Genentech's Combo Therapy for Rare Blood Cancers Scores Breakthrough Designation

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