羅氏公布Hemlibra治療A型血友病IIIb期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

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作者：newborn 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-07-20

7月19日，羅氏在國際血栓與止血學(xué)會(huì)2021年大會(huì)（ISTH2021）上公布了A型血友病藥物Hemlibra（emicizumab）IIIb期研究的最終分析結(jié)果，數(shù)據(jù)證實(shí)了Hemlibra的良好安全性，并與III期HAVEN臨床項(xiàng)目一致。這項(xiàng)分析顯示，在體內(nèi)產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病成人和青少年患者中，Hemlibra長(zhǎng)期治療沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。

近三分之一的患者體內(nèi)會(huì)產(chǎn)生因子VIII抑制劑，這是一類可結(jié)合并阻斷替代因子VIII活性的抗體。與沒有因子VIII抑制劑的患者相比，有抑制劑的患者發(fā)生頻繁出血的風(fēng)險(xiǎn)更高，包括危及生命的出血。

Hemlibra是一種雙特異性因子IXa和因子X定向抗體，能夠?qū)⑴c天然凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)所需的2種蛋白質(zhì)——因子IXa和因子X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程。截至目前，Hemlibra已在全球100多個(gè)國家被批準(zhǔn)用于治療體內(nèi)產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病患者，在全球80多個(gè)國家被批準(zhǔn)用于治療體內(nèi)沒有產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病患者。

STASEY研究的最終分析包括193名體內(nèi)產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病患者的數(shù)據(jù)，這些患者每周接受一次Hemlibra預(yù)防性治療，持續(xù)2年（平均治療時(shí)間為103.1周）。分析未發(fā)現(xiàn)任何與Hemlibra相關(guān)的血栓性微血管病或嚴(yán)重血栓性事件（在出血性疾病患者中觀察到的不良事件[AE]）。該研究中，發(fā)生在10%或更多患者中的最常見不良事件是關(guān)節(jié)疼痛（17.1%）、常見感冒癥狀（鼻咽炎；15.5%）、頭痛（15.0%）、注射部位反應(yīng)（ISR）、發(fā)熱（10.9%)。35名患者（18.1%）報(bào)告了Hemlibra相關(guān)的AE，其中ISR最常見（9.8%）。

此外，STASEY研究進(jìn)一步證實(shí)，Hemlibra與抗藥抗體（ADA）的低發(fā)生率相關(guān)。10名患者（5.2%）ADA檢測(cè)呈陽性，其中5名（2.6%）被歸類為具有體外中和活性的ADA。在所有這10名患者中，ADA的產(chǎn)生并不影響Hemlibra的療效或安全性，沒有患者ADA導(dǎo)致Hemlibra血藥濃度下降，也沒有患者出現(xiàn)出血。此外，ADA隨著時(shí)間的推移而消失，因?yàn)樗谢颊咴谧詈笠淮尉驮\時(shí)的ADA檢測(cè)均為陰性。

在STASEY研究中，Hemlibra也繼續(xù)證明了對(duì)出血控制的有效性，82.6%的患者沒有發(fā)生需要治療的出血事件。年化出血率與之前報(bào)道的關(guān)鍵HAVEN研究結(jié)果一致。

參考來源：New data for Roche’s Hemlibra reinforce safety profile in people with haemophilia A

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