日前，藍(lán)鳥生物表示，歐盟藥物警戒風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估委員會(huì)（PRAC）已認(rèn)定Zynteglo的治療收益大于風(fēng)險(xiǎn)，決定重新批準(zhǔn)該藥物進(jìn)入歐洲的血液病治療市場(chǎng)。這也意味著在中斷5個(gè)月后，藍(lán)鳥克服了另一項(xiàng)障礙，重新在歐洲推出β-地中海貧血基因療法Zynteglo。
藍(lán)鳥Zynteglo試驗(yàn)暫停可以追溯到今年2月份，當(dāng)時(shí)藍(lán)鳥自愿停止銷售Zynteglo，理由是當(dāng)時(shí)在該公司基因療法LentiGlobin進(jìn)行的一項(xiàng)1/2期試驗(yàn)中，兩名鐮刀狀細(xì)胞貧血癥（SCD）患者出現(xiàn)了血液腫瘤，其中一例為急性髓細(xì)胞白血?。ˋML），另一例為骨髓增生異常綜合征（MDS），藍(lán)鳥不得不叫停LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）臨床研究。
由于Zynteglo與LentiGlobin療法使用了相同的BB305病毒載體，因此藍(lán)鳥出于同樣的安全考量，暫停了該藥物的銷售。雖然此前的試驗(yàn)中沒有出現(xiàn)與Zynteglo本身有關(guān)的白血病病例，但當(dāng)基因療法Zynteglo獲得批準(zhǔn)時(shí)，血液腫瘤被認(rèn)為是該療法的一種潛在風(fēng)險(xiǎn)。
上周早些時(shí)候，歐洲藥品管理局（EMA）安全委員會(huì)做出裁定，稱沒有證據(jù)表明Zynteglo使用的病毒載體刺激患者產(chǎn)生了AML病例。另一名早期MDS患者的診斷被修改為輸血依賴性貧血。Zynteglo是一種一次性基因療法，將β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修飾形式的功能拷貝添加到患者自身的造血（血液）干細(xì)胞（HSCs）中。
自Zynteglo在2019年獲得治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的有條件批準(zhǔn)以來，安全性審查經(jīng)歷了一系列挫折。此前，藍(lán)鳥將Zynteglo進(jìn)行商業(yè)推廣的目標(biāo)鎖定在德國(guó)，然而德國(guó)衛(wèi)生當(dāng)局與藍(lán)鳥在價(jià)格方面沒有達(dá)成共識(shí)。最終藍(lán)鳥不得不從德國(guó)市場(chǎng)撤出該藥物，并進(jìn)行了裁員。
在歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)表示需要“收緊”基因療法后，藍(lán)鳥將Zynteglo的上市時(shí)間一度推遲到2020年。隨后又受到COVID-19疫情的影響，迫使該公司進(jìn)一步推遲到2020年年底給藥。藍(lán)鳥的一份財(cái)務(wù)文件顯示，第1位Zynteglo病人是在今年2月接受治療的。
美國(guó)方面，Zynteglo尚未獲得FDA批準(zhǔn)，但該公司表示隨時(shí)都可能提交申請(qǐng)。就在1個(gè)多月前，F(xiàn)DA已經(jīng)取消了對(duì)藍(lán)鳥生物基因療法Zynteglo在輸血依賴性β-地中海貧血中的兩項(xiàng)3期研究的臨床擱置。這兩項(xiàng)試驗(yàn)在今年早些時(shí)候，遭到FDA叫停。FDA表示還將允許該生物技術(shù)公司重啟LentiGlobin的研究。
除了安全性問題之外，該藥物的價(jià)格也是外界關(guān)注的焦點(diǎn)。Zynteglo以高達(dá)177萬美元的售價(jià)成為了全球第2款超百億美元的藥物。排在Zynteglo前面的全球第一貴的藥物是來自諾華脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法藥物Zolgensma，其售價(jià)為驚人的210萬美元。
參考來源：After 5-month hiatus, bluebird bio's Zynteglo bounces back in Europe with all-clear from safety group
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