首款兒童口服血液稀釋藥物Pradaxa獲FDA批準(zhǔn)

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-06-23

日前，勃林格殷格翰Pradaxa已獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)，該藥物也成為了第一種用于治療3個(gè)月至12歲以下兒童的口服稀釋血液藥物。

FDA批準(zhǔn)了Pradaxa（達(dá)比加群酯）用于兒童靜脈血栓栓塞癥，在注射血液稀釋劑至少5天后，可以口服該藥物進(jìn)行治療。此外，Pradaxa口服藥丸也被批準(zhǔn)用于預(yù)防3個(gè)月至12歲以下兒童的血栓復(fù)發(fā)，該類兒童首次靜脈血栓栓塞癥后已得到完整治療。該藥物還被批準(zhǔn)在接受至少5天的血液稀釋劑治療后，口服Pradaxa治療患有靜脈血栓栓塞癥的8歲及以上患者，并預(yù)防已完成首次靜脈血栓栓塞治療的8歲患者血栓復(fù)發(fā)。

血栓對(duì)于兒童和成人來說都是一個(gè)嚴(yán)重的問題。如果兒童患有癌癥、先天性心臟病、中心靜脈導(dǎo)管或住進(jìn)重癥監(jiān)護(hù)室，這些兒童患血栓的風(fēng)險(xiǎn)最高。靜脈血栓栓塞可導(dǎo)致并發(fā)癥，包括凝塊附近的腫脹和不適、胸痛、肺損傷，甚至死亡。Pradaxa在該患者群體獲得批準(zhǔn)，得到了一項(xiàng)包括267名兒科患者的開放標(biāo)簽研究數(shù)據(jù)的支持。

在這項(xiàng)研究中，患者被隨機(jī)分配接受Pradaxa或標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法，隨后試驗(yàn)人員比較了兩組患者中達(dá)到復(fù)合終點(diǎn)的患者人數(shù)。達(dá)到復(fù)合終點(diǎn)，意味著兒童患者沒有死于血栓，患者的血栓已經(jīng)完全消退，而且患者沒有新增額外的血液凝塊。試驗(yàn)結(jié)果顯示，服用Pradaxa的177人中有81人（45.8%）達(dá)到了復(fù)合終點(diǎn)，而接受標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的90名患者中有38人（42.2%）達(dá)到了復(fù)合終點(diǎn)。

在214名有血栓病史的患者中進(jìn)行的另一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂研究評(píng)估了Pradaxa在同一兒科人群中預(yù)防復(fù)發(fā)性血栓的安全性。該研究的主要終點(diǎn)是血栓復(fù)發(fā)、主要和輕微出血事件以及死亡（總體上和與血栓有關(guān)）。長(zhǎng)期使用Pradaxa的安全性與之前討論的研究相似。3名患者 (1.4%) 發(fā)生血栓復(fù)發(fā)，這與之前的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療相當(dāng)。

Pradaxa最常見的副作用包括消化系統(tǒng)癥狀和出血。Pradaxa可導(dǎo)致嚴(yán)重和致命的出血。Pradaxa不推薦用于生物人工心臟瓣膜或三陽性抗磷脂綜合征患者。Pradaxa有一個(gè)黑框警告，警告顯示早期停止治療可能會(huì)增加血栓的風(fēng)險(xiǎn)，并且在接受脊柱手術(shù)的患者中，該藥物可能會(huì)導(dǎo)致脊髓部分（脊髓或硬膜外血腫）內(nèi)積聚血液，導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用。

Pradaxa是FDA批準(zhǔn)的第一種兒童可以口服的血液稀釋藥物，此前批準(zhǔn)用于兒童的其他血液稀釋藥物是注射給藥的療法。Pradaxa最初于2010年被批準(zhǔn)用于降低非瓣膜性房顫成年患者中風(fēng)和全身栓塞的風(fēng)險(xiǎn)。FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心非惡性血液學(xué)部主任AnnFarrell醫(yī)學(xué)博士表示，“FDA致力于幫助我們最年輕的患有嚴(yán)重疾病的患者獲得相對(duì)容易接受的治療，隨著今天Pradaxa獲得批準(zhǔn)，兒科患者有了另一種治療選擇來治療和預(yù)防可能致命的血栓。”

參考來源：

1.US approves Pradaxa as oral blood thinning med for children

2.FDA Approves First Oral Blood Thinning Medication for Children

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