在過去的一年里，Rocket制藥公司市值超過了藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）和UniQure等老牌公司。而推動其市值近期飆升的一個重要因素是，早期臨床數(shù)據(jù)支持其基因療法RP-A501治療Danon病（Danon Disease）的潛力。
但最近，Rocket公司披露稱，美國FDA已暫時叫停了RP-A501的一項(xiàng)早期試驗(yàn)。此次叫停有些出乎意料，因?yàn)樵摍C(jī)構(gòu)并不是因?yàn)樾碌陌踩珕栴}而停止RP-A501試驗(yàn)。相反，F(xiàn)DA要求Rocket將“額外的風(fēng)險緩解方法”納入RP-A501臨床項(xiàng)目。
值得一提的是，出于安全性或生產(chǎn)方面的擔(dān)心，基因療法在美國監(jiān)管方面已遭遇了一系列的挫折。此次臨床試驗(yàn)叫停，也是Rocket公司Danon項(xiàng)目上的第一次顛簸。不過，Rocket公司相信，可以在不超過3個月的時間里解決這個問題。
Danon病是一種罕見的神經(jīng)肌肉和心血管疾病，這是一種致命性的疾病，目前尚無針對疾病根源的療法可用。該病特征是心臟和骨骼肌無力，導(dǎo)致認(rèn)知障礙、心肌病、骨骼肌病，往往需要心臟移植。平均而言，患有Danon病的男性，會在19歲時死亡。據(jù)Rocket公司估計(jì)，在美國和歐盟有1.5萬至3萬名Danon患者。
Rocket公司的基因療法RP-A501旨在恢復(fù)患者心臟功能。到目前為止，早期測試顯示，接受RP-A501治療后，一小部分年輕成人患者的心力衰竭指標(biāo)有所下降，但尚不清楚這些影響是否會導(dǎo)致功能和健康結(jié)果的改善。
截至目前，還沒有基因療法被證明能夠成功地治療心血管疾病。不過，Rocket公司首席執(zhí)行官Gaurav Shah在一次電話會議上表示，18個月前接受低劑量治療的2例患者的最新結(jié)果顯示出了一些希望，有證據(jù)表明“患者病情穩(wěn)定，并表現(xiàn)出一定程度的改善”，而在自然疾病史中，Danon患者的病情會持續(xù)惡化。
在去年，Rocket公司確實(shí)披露了接受高劑量藥物的一例患者出現(xiàn)免疫反應(yīng)，必須用Alexion制藥公司的C5抑制劑Soliris進(jìn)行治療。這使得Rocket公司對患者進(jìn)行了更密切的監(jiān)控，并增加了安全措施，而且從那以后，還沒有出現(xiàn)任何與該療法相關(guān)的新的不良事件。
Rocket公司首席執(zhí)行官Gaurav Shah表示，F(xiàn)DA的要求分為“2個部分”。一是涉及患者入組資格，Rocket需要招募年齡較小、病情不太嚴(yán)重的患者。二是對其試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的安全措施進(jìn)行“進(jìn)一步細(xì)化和提高”。該公司沒有提供具體細(xì)節(jié)，不過其首席醫(yī)療官Jonathan Schwartz指出，Soliris等藥物更為“嚴(yán)格、預(yù)防性用藥”可能即將出現(xiàn)。
Rocket相信該公司能迅速解決這一問題。Gaurav Shah指出，這不涉及制造業(yè)問題，也不要求提供額外數(shù)據(jù)，因此不會導(dǎo)致項(xiàng)目的長期延遲，只是患者入組可能會延遲一個季度。
不過，投行Stifel分析師Dae Gon Ha指出，“通常情況下，不可預(yù)測和保守的FDA可能會導(dǎo)致比預(yù)期更長的延遲。”特別是，在過去的一年里有多款基因治療研究已經(jīng)暫停，該機(jī)構(gòu)因此被認(rèn)為在最近的基因治療藥物決定中采取了更嚴(yán)格的方法。
但Dae Gon Ha和投行SVB Leerink分析師Mani Foroohar均認(rèn)為，Rocket公司的未來不會受到什么影響。例如，F(xiàn)oroohar認(rèn)為，安全問題應(yīng)該能夠得到緩解，因?yàn)镽ocket公司治療年輕患者將采用一種更低的劑量。
參考來源：FDA unexpectedly grounds a gene therapy for a rare heart disease
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