2020年7月，藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》細(xì)則，中國(guó)版的“突破性療法”認(rèn)定正式問(wèn)世。截至目前，CDE網(wǎng)站最新信息顯示，有46款新藥被納入突破性治療品種。
名單：國(guó)內(nèi)46款突破性治療新藥
從藥品種類上看，抗腫瘤藥物數(shù)量?jī)?yōu)勢(shì)顯著，占認(rèn)定數(shù)量的68%，是最熱門賽道；
從藥品分類上看，生物藥品種共17項(xiàng)，占比37%；化學(xué)藥29項(xiàng)，占比63%，化學(xué)藥暫勝一籌。
從地域來(lái)看，最活躍的是江蘇，共有17個(gè)品種納入突破性治療藥品中，占據(jù)全國(guó)的37%，其中國(guó)產(chǎn)藥品11個(gè)、進(jìn)口藥品6個(gè)，國(guó)產(chǎn)藥品引領(lǐng)突破性進(jìn)展可見(jiàn)一斑。
其次是上海（13個(gè)）、廣東（6個(gè)）、北京（6個(gè)）、天津（2個(gè)），在省級(jí)（直轄市）層面上，排名前5的省份占據(jù)了全國(guó)89%的品種，與國(guó)家重大戰(zhàn)略地區(qū)相吻合，即長(zhǎng)三角、珠三角（粵港澳大灣區(qū)）和京津冀地區(qū)。
從藥企占據(jù)量來(lái)看，武田占據(jù)4款、恒瑞占據(jù)3款、迪哲（江蘇）醫(yī)藥占據(jù)3款，成最大三位贏家。
標(biāo)簽：潛力藥物的突破
“突破性療法（BreakthroughTherapy）”源于《美國(guó)食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》的規(guī)定，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品。
突破性療法認(rèn)定通道由美國(guó)FDA在2012年7月設(shè)立，旨在加速該藥品的開(kāi)發(fā)和審評(píng)程序，是繼快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)之后，F(xiàn)DA又一重要、特別的新藥評(píng)審?fù)?/strong>道。
與其他批準(zhǔn)路徑不同，“突破性療法”更強(qiáng)調(diào)某種藥物相比現(xiàn)有療法的突破性。但實(shí)際上，某療法只需滿足一定的標(biāo)準(zhǔn)就可獲得突破性療法資格認(rèn)定，而不是要求治愈某個(gè)疾病。
嚴(yán)格意義上來(lái)說(shuō)，突破性療法是FDA對(duì)于有潛力的藥物賦予的一個(gè)標(biāo)簽，但是并不意味著每一個(gè)被賦予這個(gè)標(biāo)簽的藥物都有劃時(shí)代的突破，很多藥物在進(jìn)一步的試驗(yàn)中并沒(méi)有表現(xiàn)出他們?cè)谇捌谒宫F(xiàn)的潛力而最終被取消突破性療法標(biāo)簽甚至被放棄申報(bào)。
所以，準(zhǔn)確來(lái)說(shuō)應(yīng)該是“潛在突破性療法”，是業(yè)界尋找審評(píng)中心青睞和支持的一種較為實(shí)用的途徑，而不是獲批上市的承諾。
優(yōu)勢(shì)：審評(píng)加快近3個(gè)月
除了可以享受“快速通道”的所有優(yōu)惠待遇和特權(quán)，還能得到審評(píng)中心的格外關(guān)照，高層評(píng)審人員將會(huì)直接介入臨床的設(shè)計(jì)：
給申辦方提出關(guān)于臨床方案設(shè)計(jì)、中期分析，研究之間數(shù)據(jù)橋接的方法，研究規(guī)模縮減和定制設(shè)計(jì)終點(diǎn)的建議，讓早期研究中顯示出良好的前景的藥物盡快進(jìn)入市場(chǎng)，而不必完成傳統(tǒng)的3個(gè)階段（Ⅰ～Ⅲ期臨床研究）的開(kāi)發(fā)計(jì)劃。
此外，獲得“突破性療法”認(rèn)定的項(xiàng)目反饋時(shí)間不超過(guò)60天，確保評(píng)審更加高效。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，2013—2020年，F(xiàn)DA獲批的新藥中，33%被授予突破性治療藥物認(rèn)定（112/341）。
獲批的突破性治療藥物認(rèn)定的藥品，研發(fā)時(shí)間顯著縮短（中位數(shù)4.8vs.8年）：普通藥物評(píng)審時(shí)間為9-10個(gè)月，獲突破性療法認(rèn)定的藥物平均為6.1個(gè)月，審批階段平均至少加快了2.9個(gè)月。
2013年—2019年，F(xiàn)DA共計(jì)授予336項(xiàng)突破性療法（以適應(yīng)癥計(jì)算），其中150項(xiàng)（以適應(yīng)癥計(jì)算）已獲批上市，獲批比例為45%，獲批概率明顯高于行業(yè)平均水平。
突破性療法儼然成為藥物獲批的風(fēng)向標(biāo)，代表著藥物研發(fā)的最新突破。
若藥品最后不需要經(jīng)歷臨床III期即可獲批上市，對(duì)藥企資金投入、研發(fā)周期的縮減，效果是立竿見(jiàn)影的。
中國(guó)化：3種加速通道效果圖
中國(guó)CDE學(xué)習(xí)FDA的加速通道模式后，結(jié)合中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)總體情況，前后設(shè)置了“附條件批準(zhǔn)上市”，“優(yōu)先審評(píng)審批”和“突破性治療藥物程序”，體現(xiàn)了側(cè)重點(diǎn)從“量”到“質(zhì)”的轉(zhuǎn)變。
優(yōu)先審評(píng)審批政策設(shè)立之初，傾向于解決有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥和臨床急需的高水平仿制藥在“量”上的問(wèn)題，配合解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓的問(wèn)題；在審評(píng)積壓?jiǎn)栴}基本解決，國(guó)內(nèi)臨床需求基本滿足之后，優(yōu)先審評(píng)審批程序適用范圍則更加傾向于具有明顯臨床價(jià)值的新藥。
附條件批準(zhǔn)上市政策是借鑒了FDA的加速批準(zhǔn)通道，是一種先批準(zhǔn)后驗(yàn)證的藥物監(jiān)管模式：附條件批準(zhǔn)通道適用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病及罕見(jiàn)病的藥品、公共衛(wèi)生方面急需的藥品。
申請(qǐng)突破性治療藥物，需同時(shí)滿足兩個(gè)條件：
用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾??；
尚無(wú)有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。
藥審中心對(duì)納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)，且在上市申請(qǐng)階段納入優(yōu)先審評(píng)審批。
突破性療法將會(huì)是未來(lái)一個(gè)重要的標(biāo)簽，獲得的通道加持最多，可以有效縮短的時(shí)間理論上最多，給予“精品良藥”最 大 程 度的“獎(jiǎng)勵(lì)”，同樣代表著中國(guó)創(chuàng)新藥的水平。
但我們必須意識(shí)到，優(yōu)厚的待遇意味著突破性治療藥物的篩選更加嚴(yán)格，需要企業(yè)拿出“真本事”潛心鉆研，實(shí)現(xiàn)臨床療效的“真突破”，角逐“突破性治療藥物”賽道。
作者簡(jiǎn)介
羅志波，博士，畢業(yè)于清華大學(xué)，現(xiàn)任廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司白云山制藥總廠藥物研究所主任工程師，主要從事新藥立項(xiàng)評(píng)估與新藥開(kāi)發(fā)工作。
作為負(fù)責(zé)人完成新藥項(xiàng)目調(diào)研超過(guò)50項(xiàng)，參與引進(jìn)一類新藥項(xiàng)目9項(xiàng)，已成功引進(jìn)立項(xiàng)3項(xiàng)。主持廣州市專利工作專項(xiàng)資金項(xiàng)目，作為主要研究骨干參與國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃專項(xiàng)課題，中國(guó)工程院重大咨詢項(xiàng)目，國(guó)家自然科學(xué)基金項(xiàng)目，廣東省軟科學(xué)項(xiàng)目等7項(xiàng)國(guó)家、省部級(jí)項(xiàng)目。相關(guān)研究成果以第一作者身份發(fā)表SCI論文8篇，中文科研論文2篇，會(huì)議論文9篇，申請(qǐng)專利17項(xiàng)（授權(quán)3項(xiàng)），參編專著2部。
責(zé)任編輯：八角
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