維昇藥業(yè)TransCon人生長激素中國III期臨床試驗按期完成入組目標(biāo)

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來源：醫(yī)藥健聞

2021-04-07

3月30日，致力于成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域?qū)＜业木S昇藥業(yè)宣布，其在中國開展的“評價每周給藥一次的注射用TransConTM 人生長激素（hGH）與每日一次重組人生長激素（rhGH）治療青春期前生長激素缺乏癥（GHD）兒童的療效、安全性和耐受性的III期注冊臨床試驗”，順利完成150例入組目標(biāo)。值得一提的是，該項目受新冠疫情影響“擱淺”4個月，最終仍按原定計劃順利入組完成。這也為兒童生長激素缺乏癥（PGHD）的全新治療選擇在中國的研發(fā)爭取了寶貴的時間。

兒童生長激素缺乏癥（PGHD）是一種腺垂體無法產(chǎn)生足夠生長激素而引發(fā)的疾患，通常表現(xiàn)為比例正常的身材矮小、無法達(dá)成理想終身高，代謝異常甚至引起社會心理障礙、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量下降。數(shù)十年以來，常規(guī)治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于兒童患者而言，每日注射的沉重治療負(fù)擔(dān)通常會導(dǎo)致依從性不佳和總體的治療效果下降。

本次TransConTM hGH III期臨床試驗主要針對中國青春期前GHD患者，研究基于多中心、隨機(jī)開放、平行對照，旨在證實在青春期前GHD所致生長遲緩的兒童中給予每周一次注射用TransConTM hGH治療第52周年化生長速率（AHV）非劣于每日一次的生長激素。

“目前，我國仍有相當(dāng)大的一部分兒童患有生長激素缺乏癥或其他原因?qū)е碌纳L落后，很多兒童都沒有適時就診或得到正確的治療，從而遺憾終生。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會副主任委員羅小平教授表示，“維昇藥業(yè)的TransConTM hGH利用‘暫時連接’技術(shù)，以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長激素，保持人生長激素原有的藥理作用。在用于支持FDA 注冊的heiGHt trial中，TransConTM hGH （lonapegsomatropin）在52周治療中，年化生長速率優(yōu)效于每日一次的生長激素。在剛剛結(jié)束的美國內(nèi)分泌協(xié)會年會（ENDO）中公布的為期 2 年的全球臨床研究結(jié)果表明TransConTM hGH可實現(xiàn)持續(xù)改善患者身高，并提供了TransConTM hGH長達(dá)2年的安全數(shù)據(jù)，可與生長激素日制劑相媲美。去年的疫情突至，兒科研究中心超過4個月無法開展中國的III期研究。維昇團(tuán)隊與各研究中心一起團(tuán)結(jié)合作積極進(jìn)取，支持各研究中心最終按原計劃達(dá)成入組目標(biāo)，令人印象深刻。”

“本次TransConTM hGH III期注冊臨床試驗，能按原計劃完成入組目標(biāo)，離不開所有參與項目的研究者和專家的大力支持。該臨床獲批后，恰逢新冠疫情的爆發(fā)，項目工作受阻4個月。然而，所有參與者為使中國患者早日受惠于國際創(chuàng)新治療方案，在適應(yīng)疫情新常態(tài)后，大家直面時間挑戰(zhàn)，對各個環(huán)節(jié)進(jìn)行提速，最終按原定時間節(jié)點完成了入組的目標(biāo)，讓不可能成為可能。”在對每一位項目參與者的付出表示由衷感謝的同時，維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官、董事盧安邦先生指出，“III期注冊臨床試驗入組目標(biāo)的完成，標(biāo)志著TransConTM hGH在中國的研發(fā)邁入了關(guān)鍵階段，本次的試驗數(shù)據(jù)也將作為TransConTM hGH在中國生物制品上市申請（BLA）的關(guān)鍵性研究。維昇藥業(yè)將繼續(xù)努力推動TransConTM hGH早日進(jìn)入中國，給罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”

TransConTM hGH，已經(jīng)在歐美完成PGHD的關(guān)鍵性III期臨床研究，并于2020年6月在美國成功遞交針對于PGHD的生物制品上市申請（BLA），于2020年9月在歐盟成功遞交針對于PGHD的上市許可申請（MAA）。

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