這款國(guó)產(chǎn)新藥在巴西降低九成新冠重癥死亡風(fēng)險(xiǎn)，靠譜嗎？|新藥界

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作者：鄭潔ZJ 來(lái)源：界面新聞

2021-03-12

開(kāi)拓藥業(yè)公布其研究者發(fā)起的新冠用藥臨床試驗(yàn)結(jié)果稱，普克魯胺治療重癥新冠患者使其死亡風(fēng)險(xiǎn)降低92%。

記者 |鄭潔

編輯 |謝欣

3月11日，開(kāi)拓藥業(yè)公布其在研新藥普克魯胺在巴西的臨床試驗(yàn)結(jié)果，稱普克魯胺治療重癥新冠患者使其死亡風(fēng)險(xiǎn)降低92%。

普克魯胺是一種雄激素受體(AR)拮抗劑，具有競(jìng)爭(zhēng)抑制AR和下調(diào)AR表達(dá)的雙重藥物機(jī)制，原本開(kāi)發(fā)用于前列腺癌治療。

開(kāi)拓藥業(yè)介紹，普克魯胺治療重癥新冠患者的臨床試驗(yàn)（NCT04728802）是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對(duì)照的、由研究者發(fā)起的研究，招募約588名新冠患者，其中普克魯胺治療組有294名受試者，安慰劑對(duì)照組有296名受試者。

普克魯胺治療組中，患者每日口服一次300mg普克魯胺，持續(xù)14天。對(duì)照組中，患者每日服用一次300mg安慰劑，持續(xù)14天。臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是第14天普克魯胺治療組相對(duì)于對(duì)照組的有效性（通過(guò)世界衛(wèi)生組織8分等級(jí)量表評(píng)估）。

開(kāi)拓藥業(yè)稱，從截止到3月9號(hào)的數(shù)據(jù)分析顯示，治療后第14天，死亡人數(shù)對(duì)照組為141人(47.6%)，普克魯胺治療組為11人(3.7%)。同時(shí)，最終結(jié)果表明，普克魯胺將重癥新冠患者死亡發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低了92%，新增呼吸機(jī)使用發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低了92%，住院時(shí)間縮短了9天。

3月12日，開(kāi)拓藥業(yè)董事長(zhǎng)童友之博士對(duì)界面記者介紹示，2020年2月，在觀察到新冠病情發(fā)展或與雄激素相關(guān)后，公司決定開(kāi)展普克魯胺治療新冠的研究并發(fā)現(xiàn)，普克魯胺能夠降低新冠病毒入侵宿主細(xì)胞的關(guān)鍵蛋白ACE2、TMPRSS2的表達(dá)，切斷病毒復(fù)制繁殖源頭，達(dá)到治療的效果。

本次針對(duì)新冠重癥患者的臨床試驗(yàn)由開(kāi)拓藥業(yè)與美國(guó)的Applied Biology公司合作，由其首席醫(yī)學(xué)官Andy Goren博士負(fù)責(zé)，試驗(yàn)在巴西進(jìn)行，屬于研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）。童友之稱，臨床試驗(yàn)地點(diǎn)選擇在巴西，主要是Applied Biology公司出于對(duì)于試驗(yàn)經(jīng)費(fèi)和進(jìn)程的考慮。

IIT的研究范圍往往是制藥企業(yè)申辦的研究（IST）未涉足的領(lǐng)域。從國(guó)內(nèi)的情況看，相對(duì)IST來(lái)說(shuō)IIT立項(xiàng)較快，但I(xiàn)IT的藥物篩選與臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)合理性常常被質(zhì)疑，導(dǎo)致IIT研究數(shù)據(jù)的質(zhì)量參差不齊。

開(kāi)拓藥業(yè)方面透露，普克魯胺治療重癥新冠患者的臨床試驗(yàn)于2021年2月1日開(kāi)始，試驗(yàn)總體進(jìn)展的確較快。而值得注意的是，普克魯胺對(duì)照組的死亡率在相對(duì)高達(dá)47.6%，這項(xiàng)數(shù)據(jù)也引發(fā)業(yè)內(nèi)對(duì)這項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量的討論。

對(duì)此，童友之表示，本次實(shí)驗(yàn)中，對(duì)新冠重癥患者的評(píng)估依據(jù)參考世衛(wèi)組織的《COVID-19等級(jí)量表》，入組的新冠患者評(píng)分多在6分左右及以上，這是由于高度傳染性的新冠病毒變種P1近期在巴西傳播，致使巴西新冠危重癥患者較多。

根據(jù)世衛(wèi)組織的COVID-19等級(jí)量表評(píng)分，6分為住院治療，需要經(jīng)鼻高流量氧療、無(wú)創(chuàng)機(jī)械通氣或這兩者同時(shí)；7分為住院治療，需要ECMO、有創(chuàng)機(jī)械通氣或這兩者均需要；8分為死亡。

由于目前公布新冠重癥患者用藥臨床數(shù)據(jù)的藥企不多，再加上對(duì)于新冠重癥患者的病情標(biāo)準(zhǔn)不一，目前可與普克魯胺對(duì)照的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)并不多。

一位在生物藥企從事研發(fā)的專業(yè)人士向界面記者表示，從目前開(kāi)拓藥業(yè)的披露來(lái)看，在數(shù)據(jù)真實(shí)的前提下，無(wú)論限制進(jìn)展還是縮短住院時(shí)間、降低死亡率的數(shù)據(jù)都很好。同時(shí)，他也表示由于目前信息披露有限，對(duì)于藥物作用機(jī)制仍有疑惑，期待更多信息的披露。

此前，開(kāi)拓藥業(yè)在2020年8月啟動(dòng)了由研究者發(fā)起的普克魯胺治療輕中癥男性新冠患者的臨床III期試驗(yàn)，2020年12月完成，臨床結(jié)果顯示，相比對(duì)照組，普克魯胺能夠顯著降低男性新冠患者從輕癥發(fā)展為重癥的比例；于2020年12月啟動(dòng)了普克魯胺治療輕癥女性新冠患者的巴西臨床II期試驗(yàn)。

3月5日，開(kāi)拓藥業(yè)獲得美國(guó)FDA同意在美國(guó)開(kāi)展普克魯胺用于治療輕中癥男性新冠患者的III期臨床試驗(yàn)。童友之表示目前開(kāi)拓藥業(yè)正在多國(guó)政府溝通以獲得緊急授權(quán)，并繼續(xù)開(kāi)展普克魯胺治療新冠在中國(guó)、美國(guó)的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。同時(shí)，由于國(guó)內(nèi)新冠患者數(shù)量較少，童友之表示，將考慮從亞洲其他國(guó)家獲得亞裔受試者數(shù)據(jù)。

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