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CPHI制藥在線 資訊 2月藥聞 | 8款新藥獲FDA批準(zhǔn),3款產(chǎn)品納入CDE突破性治療品種

2月藥聞 | 8款新藥獲FDA批準(zhǔn),3款產(chǎn)品納入CDE突破性治療品種

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作者:林山月  來源:生物探索
  2021-03-03
在剛剛過去的2月份,美國食品與藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了8款新藥上市,其中7款為相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)首創(chuàng)新藥,1款為CAR-T細(xì)胞療法。

       在剛剛過去的2月份,美國食品與藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了8款新藥上市,其中7款為相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)首創(chuàng)新藥,1款為CAR-T細(xì)胞療法。在國內(nèi),國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)將3款產(chǎn)品納入了突破性治療品種目錄,其中兩款為PD-L1單抗,一款為BCMA CAR-T細(xì)胞療法

       8款新藥獲FDA批準(zhǔn)

       NO.1

       藥品名稱:Pepaxto

       獲批時間:2月26日

       標(biāo)簽:首 個抗癌肽偶聯(lián)藥物

       疾?。憾喟l(fā)性骨髓瘤

       2月26日,F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了Oncopeptides旗下靜脈注射產(chǎn)品Pepaxto(melphalanflufenamide,又名melflufen),與地塞米松聯(lián)用,治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成人患者。這些患者此前至少接受過四種療法,并且對至少一種蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑、靶向CD38的單克隆抗體不耐受。

       這是FDA批準(zhǔn)的首 個抗癌肽偶聯(lián)藥物(peptide drug conjugate)。Oncopeptides通過創(chuàng)新技術(shù)將烷化劑與靶向氨肽酶的多肽偶聯(lián)在一起。在一項涉及15例復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的2期研究中,經(jīng)過該藥物治療的患者疾病總緩解率為23.7%,中位緩解持續(xù)時間為4.2個月。

       NO.2

       藥品名稱:NULIBRY

       獲批時間:2月26日

       標(biāo)簽:首 個治療MoCD的創(chuàng)新療法

       疾?。篈型鉬輔因子缺乏癥

       2月26日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了OriginBiosciences旗下注射制劑Nulibry (fosdenopterin),用于治療A型鉬輔因子缺乏癥(MoCD)這一罕見的遺傳疾病。這是一種環(huán)吡喃蝶呤單磷酸(cPMP)底物替代療法,也是FDA針對MoCD批準(zhǔn)的首 個療法。

       MoCD A型是一種常染色體隱性遺傳的先天性代謝障礙,患者無法自主產(chǎn)生環(huán)吡喃蝶呤單磷酸(cPMP)。這種疾病進(jìn)展十分迅速,嬰兒死亡率極高,即使存活患者也可能會遭受不可逆的神經(jīng)損傷。Nulibry能夠代替患者體內(nèi)丟失的cPMP,13名接受該療法的患者三年生存率達(dá)到了84%。

       NO.3

       藥品名稱:AMONDYS 45

       獲批時間:2月25日

       標(biāo)簽:首 個外顯子45跳躍型DMD靶向藥

       疾?。憾攀霞I養(yǎng)不良

       2月25日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了SareptaTherapeutics公司旗下反義寡核苷酸注射劑Amondys 45 (Casimersen)上市,用于治療經(jīng)基因檢測證實存在外顯子45跳躍的杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者。

       這是FDA批準(zhǔn)的首 個針對這類突變患者的靶向療法,也是繼Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后,F(xiàn)DA批準(zhǔn)的第3個用于RNA外顯子跳躍突變DMD的反義寡核苷酸療法。Sarepta公司透露,這款新療法在價格方面講與此前的反義寡核苷酸療法“相似”。

       NO.4

       藥品名稱:COSELA

       獲批時間:2月12日

       標(biāo)簽:首 款骨髓保護(hù)劑

       疾?。簭V泛期非小細(xì)胞肺癌

       2月12日,F(xiàn)DA 批準(zhǔn)G1Therapeutics 旗下注射制劑Cosela(trilaciclib),用于廣泛期非小細(xì)胞肺癌(ES-SCLC)成人患者,以降低化療誘導(dǎo)的骨髓抑制的發(fā)生率。通常,化學(xué)療法在殺死癌細(xì)胞的同時,也會損害人體正常組織,尤其是骨髓。而Cosela能夠通過抑制細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4/6,來保護(hù)骨髓細(xì)胞免受化療引起的損傷。

       據(jù)悉,Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化療誘導(dǎo)的骨髓抑制發(fā)生率的骨髓保護(hù)療法。

       NO.5

       藥品名稱:EVKEEZA

       獲批時間:2月11日

       標(biāo)簽:首 個結(jié)合并阻斷ANGPTL3的靶向療法(罕見?。?/strong>

       疾病:純合子家族性高膽固醇血癥

       2月11日,再生元旗下“first-in-class”降脂療法Evkeeza(evinacumab-dgnb)獲FDA批準(zhǔn),聯(lián)合其它降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的療法,用于治療12歲及以上的純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)的患者。

       人血管生成素樣蛋白3基因(ANGPTL3)是一種在脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的蛋白質(zhì),在調(diào)節(jié)甘油三酯和膽固醇水平上具有關(guān)鍵性作用。而Evkeeza是FDA批準(zhǔn)的首 個結(jié)合并阻斷ANGPTL3的靶向療法,在臨床研究中,與接受該療法的患者比安慰劑組的LDL-C水平降低了49%。

       NO.6

       藥品名稱:Breyanzi

       獲批時間:2月5日

       標(biāo)簽:第4款CAR-T療法

       疾?。褐委煆?fù)發(fā)性或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤

       2月5日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)百時美施貴寶(BMS)旗下JunoTherapeutics公司開發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi(lisocabtagene maraleucel),用于治療復(fù)發(fā)性或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL),這些患者對至少兩種其他全身性治療但是療效不佳。這是FDA批準(zhǔn)的第3款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法,也是該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的第4款CAR-T細(xì)胞療法。

       NO.7

       藥品名稱:UKONIQ

       獲批時間:2月5日

       標(biāo)簽:首 款口服PI3Kδ和CK1ε抑制劑

       疾病:復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤

       UKONIQ(umbralisib)是首 個獲得FDA批準(zhǔn)的口服用的磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε抑制劑,用于治療至少接受過一次基于抗CD20治療方案的復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)成人患者。在2期臨床中,接受該療法的MZL患者客觀緩解率(ORR)達(dá)49%,完全緩解率達(dá)16%。

       NO.8

       藥品名稱:TEPMETKO

       獲批時間:2月3日

       標(biāo)簽:首 款口服MET抑制劑

       疾?。簭?fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤

       Tepmetko(tepotinib)是德國默克旗下公司EMDSerono研發(fā)的高度選擇性、每日一次的口服MET抑制劑,F(xiàn)DA批準(zhǔn)其用于治療攜帶MET基因第14號外顯子跳過改變(METex14 skipping)的晚期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)成人患者。

       3款產(chǎn)品納入CDE突破性治療品種

       NO.1

       納入時間:2月5日

       藥品名稱:重組全人抗PD-L1單克隆抗體注射液

       疾?。航邮芤痪€含鉑方案療效不佳的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌

       “重組全人抗PD-L1單克隆抗體注射液”(ZKAB001)是李氏大藥廠旗下子公司兆科(廣州)腫瘤藥物有限公司的1類生物新藥。CDE于2月5日將其納入突破性治療品種,擬定適應(yīng)癥為接受過含鉑方案失敗或者不能耐受的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌。目前,針對該產(chǎn)品的多項臨床試驗正在國內(nèi)開展,其中針對骨肉瘤患者維持治療的研究已進(jìn)展至3期階段。

       NO.2

       納入時間:2月5日

       藥品名稱:重組抗PD-L1全人單克隆抗體注射液

       疾?。篟/R ENKTL

       重組抗PD-L1全人單克隆抗體注射液(CS1001,舒格利單抗)是基石藥業(yè)旗下一款最接近人體的天然G型免疫球蛋白4(IgG4)單抗藥物,在人體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性和**的風(fēng)險更低。此次CDE將其納入突破性治療品種,擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤(R/R ENKTL)。

       NO.3

       納入時間:2月22日

       藥品名稱:BCMA CAR-T注射液

       疾?。篟/R MM

       全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞(CT103A)注射液由信達(dá)生物與馴鹿醫(yī)療合作開發(fā),以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞,CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。此次CDE將其納入突破性治療品種,擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)。

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