國際罕見病日：用科學關(guān)愛這些特殊群體

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來源：CPhI制藥在線

2021-03-01

國際罕見病日，由歐洲罕見病組織（EURODIS）于2008年2月29日發(fā)起并組織了第一屆國際罕見病日。其后在各國的一致?lián)碜o下，將每年二月的最后一天定為國際罕見病日。

罕見病，是指發(fā)病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重的疾病，常常危及生命。目前各國對罕見病認定的標準存在一定的差異。

"生而罕見，愛不罕見"。今年是第14個國際罕見病日，讓我們一起用科學關(guān)愛這些特殊群體。為了讓他們早日擺脫病患痛苦，諾誠健華一直在努力！

多發(fā)性硬化癥（MS）是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會異常攻擊神經(jīng)細胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導致殘疾。中國2018年公布的第一批罕見病目錄，將MS列入罕見病目錄。奧布替尼治療MS的全球研究II期臨床研究已經(jīng)獲FDA許可在美國開展，其他包括中國在內(nèi)的多個國家也將加入該研究。

套細胞淋巴瘤（MCL）通常是一種侵襲性較強的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于"套區(qū)"的B細胞，約占全部NHL的6%。奧布替尼治療復發(fā)難治性 MCL已經(jīng)在中國獲批上市，同時獲美國FDA孤兒藥資格認定。

華氏巨球蛋白血癥（WM）是一種罕見的惰性成熟B細胞淋巴瘤，在不到2％的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出現(xiàn)。奧布替尼在中國針對復發(fā)難治性WM的臨床研究患者招募已經(jīng)結(jié)束。

邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）是一組惰性B細胞淋巴瘤疾病，大約占非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的8%。奧布替尼針對復發(fā)難治性MZL已經(jīng)在中國啟動注冊性試驗。

膽管癌（CCA）約占所有胃腸道腫瘤的3％。CCA起源于膽管上皮細胞，并且可以根據(jù)與解剖和細胞來源被分成兩個主要類別：肝內(nèi)CCA（ICCA）和肝外CCA（ECCA）。ICP-192治療膽管癌正在中國開展II期臨床研究；在美國開展的試驗（包括膽管癌的實體瘤受試者）已經(jīng)完成首例受試者給藥。

NTRK基因融合是非常罕見的，僅可以在不到1％的惡性實體瘤患者中檢測到。NTRK基因融合就像一個"幸運基因"，如果某位腫瘤患者有該基因突變，使用靶向藥治療的無進展生存率非常高。ICP-723有潛力為NTRK基因融合的實體瘤患者提供廣譜抗癌療法，目前正在中國開展I期臨床研究。

讓我們一起行動起來，共同用科學攻克罕見病，關(guān)愛這些特殊群體。

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