記者 |金淼
編輯 |許悅
2月22日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院宣布，該院李斐教授團(tuán)隊(duì)與復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強(qiáng)副研究員團(tuán)隊(duì)、英國(guó)劍橋大學(xué)Babara J Sahakian教授團(tuán)隊(duì)等合作的《布美他尼治療3-6歲自閉癥患兒后癥狀改善：基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑的對(duì)照試驗(yàn)》，有望填補(bǔ)國(guó)內(nèi)自閉癥藥物治療領(lǐng)域的空白。
布美他尼為一種高效利尿藥。“老藥新用”是將臨床已經(jīng)證明安全有效的藥物用于新的適應(yīng)癥，通過(guò)“老藥新用”的方式，可以快速為更多疾病提供安全有效的治療方案。
自閉癥是一種嚴(yán)重的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，通常在3歲前起病，常導(dǎo)致終生殘疾。根據(jù)2016年發(fā)布的《中國(guó)自閉癥兒童發(fā)展?fàn)顩r報(bào)告》，國(guó)內(nèi)自閉癥患者數(shù)量在1000萬(wàn)，其中0-14歲的患兒可能超過(guò)200萬(wàn)，總體患病率在1%左右。近年來(lái)，全球范圍內(nèi)的自閉癥患病率均顯著上升，行業(yè)公認(rèn)的自閉癥發(fā)病率為1%-1.5%。
2020年3月，美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心發(fā)布了美國(guó)自閉癥譜系障礙的最新患病率，即每54名兒童中就有1名在8歲前確診為自閉癥，較前一次數(shù)據(jù)增加了近10%。
與發(fā)病率走高形成鮮明對(duì)比的是，自閉癥用藥的匱乏。目前自閉癥的治療仍以對(duì)癥的行為干預(yù)為主，沒(méi)有針對(duì)核心癥狀的藥物干預(yù)方案，因此能夠改善自閉癥患者核心癥狀的藥物亟待開(kāi)發(fā)，尤其是小年齡自閉癥患兒，因其大腦神經(jīng)元仍處于高可塑狀態(tài)，藥物干預(yù)治療的時(shí)機(jī)尤為重要。
李斐表示，布美他尼是兒科在臨床廣泛使用的利尿劑，價(jià)格便宜，藥性溫和、副作用小。此次研究中將布美他尼應(yīng)用于自閉癥患者是基于布美他尼可以調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的氯離子穩(wěn)態(tài)，從而恢復(fù)自閉癥相關(guān)的腦功能。
既往同類臨床試驗(yàn)樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對(duì)照等，對(duì)于布美他尼對(duì)于小年齡自閉癥患者的安全性和有效性并不明確。
此次共納入120名兒童進(jìn)入研究，隨機(jī)分配，最終119名兒童進(jìn)入樣本統(tǒng)計(jì)。研究為目前全球單站點(diǎn)最大樣本量的臨床試驗(yàn)，樣本中有71%為重癥自閉癥患兒、且無(wú)法獲得康復(fù)資源。
團(tuán)隊(duì)采用新型神經(jīng)影像技術(shù)——磁共振波譜（MRS）技術(shù)，無(wú)創(chuàng)監(jiān)測(cè)自閉癥兒童服藥前后大腦神經(jīng)遞質(zhì)的濃度改變。研究發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過(guò)3個(gè)月的布美他尼使用，3-6歲自閉癥患兒的社交溝通障礙、感知覺(jué)障礙等核心癥狀有明顯改善，藥物安全有效。
李斐表示，研究發(fā)現(xiàn)由于自閉癥可能存在病因異質(zhì)性，故不同自閉癥患者對(duì)布美他尼的治療效果存在差別，未來(lái)將會(huì)繼續(xù)深入研究，尋找到適合布美他尼治療患者的生物標(biāo)志物，以明確布美他尼的最 佳適用人群。
“康復(fù)資源嚴(yán)重匱乏，致使大量確診自閉癥兒童無(wú)法及時(shí)獲得康復(fù)干預(yù)機(jī)會(huì)。布美他尼的發(fā)現(xiàn)有望彌補(bǔ)不足，為自閉癥兒童，特別是暫時(shí)無(wú)法獲得康復(fù)資源的患兒，提供了新型干預(yù)方案。”英屬哥倫比亞大學(xué)教授Anthony G.Phillips表示。
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