賽諾菲與Sirion簽署基因治療協(xié)議

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作者：柯柯來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-02-25

法國(guó)大型制藥公司賽諾菲正與德國(guó)Sirion生物技術(shù)公司合作，開(kāi)發(fā)基于病毒載體的基因遞送技術(shù)。

2月23日，Sirion公司宣布，將與賽諾菲以及德國(guó)海德堡大學(xué)醫(yī)院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，開(kāi)發(fā)新的改良組織選擇性腺相關(guān)病毒（AAV）載體，以提供更好、更安全的基因治療。合作的具體目標(biāo)尚未明確提及，主要針對(duì)影響人體主要器官的疾病。但本次交易的財(cái)務(wù)狀況目前并未公開(kāi)。

賽諾菲基因組醫(yī)學(xué)全球主管克里斯蒂安·穆勒（Christian Mueller）博士說(shuō)：“這一合作關(guān)系為我們?cè)谥匾男屡d基因治療領(lǐng)域不斷擴(kuò)大的技術(shù)工具箱增添了新的活力。利用我們?cè)诨诓《镜?*和病毒載體制造方面的專業(yè)知識(shí)，以及格里姆教授的尖端AAV衣殼進(jìn)化技術(shù)和Sirion在AAV載體制造方面的專業(yè)知識(shí)和能力，將使公司能夠更好地實(shí)現(xiàn)未滿足的醫(yī)療需求，并為基因組醫(yī)學(xué)中的藥物發(fā)現(xiàn)開(kāi)辟新的前沿。”

另一個(gè)合作伙伴，格里姆（Dirk Grimm）教授是AAV生物學(xué)和應(yīng)用領(lǐng)域的世界知名和開(kāi)拓性科學(xué)家，其所在大學(xué)擁有創(chuàng)造下一代AAV載體的專有技術(shù)平臺(tái)。

幾年前，賽諾菲已經(jīng)開(kāi)始加大了其在基因治療方面的努力，旨在利用其在**方面的專長(zhǎng)，在這個(gè)競(jìng)爭(zhēng)激烈的領(lǐng)域迎頭趕上，具體措施包括改造位于法國(guó)里昂附近的一個(gè)**設(shè)施，生產(chǎn)GMP級(jí)AAV。然而，2020年賽諾菲決定將一系列不需要的基因治療資產(chǎn)退回給了其合作伙伴Oxford Biomedica。

Sirion首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人克里斯蒂安·蒂里翁（Christian Thirion）博士補(bǔ)充道：“賽諾菲是一個(gè)理想的合作伙伴，在治療多種疾病和探索病毒載體作為一種治療方式方面，賽諾菲有著數(shù)十年的經(jīng)驗(yàn)。具有改進(jìn)療效的AAV載體能夠以高效、安全的低劑量和可擴(kuò)展的治療候選物快速進(jìn)入臨床試驗(yàn)，并且能夠擴(kuò)大基因治療的影響。”

兩年前，Sirion公司與Denali Therapeutics、Acucela和Orchard Therapeutics等其他合作伙伴簽訂過(guò)類似協(xié)議。

Sirion的基礎(chǔ)技術(shù)shRNA序列算法識(shí)別，在最近的項(xiàng)目中顯示，80%的項(xiàng)目成功地識(shí)別出了靶向shRNA序列，其敲除結(jié)果在90%以上。shRNA在細(xì)胞中的表達(dá)是通過(guò)使用病毒載體將shRNA傳遞到細(xì)胞來(lái)實(shí)現(xiàn)的。不同的病毒載體可用于將shRNA導(dǎo)入細(xì)胞，包括AAV、腺病毒和慢病毒。同時(shí)，Sirion的獨(dú)特BOOST? 產(chǎn)品為了特別提高病毒基因轉(zhuǎn)移到難以轉(zhuǎn)導(dǎo)的哺乳動(dòng)物和嚙齒動(dòng)物細(xì)胞的效率。病毒攝取量顯著增加而無(wú)**。

參考來(lái)源：Sanofi, following Denali, pens gene therapy pact with Sirion Biotech

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